Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Åbent studie af WVE-N531 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

8. december 2025 opdateret af: Wave Life Sciences Ltd.

Et åbent fase 1b/2a-studie af WVE-N531 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

Dette er et fase 1b/2a åbent studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetiske (PK), farmakodynamiske (PD) og kliniske virkninger af intravenøs (IV) WVE-N531 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD). For at deltage i undersøgelsen skal patienter have en dokumenteret mutation af DMD-genet, der er modtagelig for exon 53-overspringsintervention

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen vil omfatte cirka 15 patienter. En indledende kohorte vil modtage stigende doser af WVE-N531. Op til 4 dosisniveauer (indgivet med ≥4 ugers mellemrum) vil blive evalueret for at vælge et dosisniveau til yderligere evaluering af flere doser. De første patienter vil modtage op til 3 yderligere doser hver anden uge på dette dosisniveau. Yderligere patienter vil derefter blive indskrevet og doseret hver anden uge på dette niveau. Alle patienter vil modtage maksimalt 7 totale doser efterfulgt af en minimums 8 ugers sikkerhedsovervågningsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Laurent Servais, MD, PhD
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202-3500
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Rare Disease Research LLC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Scott Batchelor, Dr
  • Jordan
      • Amman, Jordan
        • Rekruttering
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Muath Alqurashi, Dr
      • Amman, Jordan
        • Rekruttering
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mai Bader, Dr

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af DMD baseret på klinisk fænotype med øget serum kreatinkinase.
  2. Dokumenteret mutation i DMD-genet forbundet med DMD, der er modtagelig for exon 53-intervention
  3. Score på ≥1 på punkt 1 eller 2 i skulderkomponenten i Ydeevne af den øvre ekstremitet (PUL).

  4. Stabil lunge- og hjertefunktion, målt ved følgende:

    1. Reproducerbar procent forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC) ≥50%;
    2. Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) >55 % hos patienter <10 år og >45 % hos patienter ≥10 år, som målt (og dokumenteret) ved ekkokardiogram (ECHO) eller cardiac magnetic resonance imaging (MRI), inden for 6 måneder før optagelse i studiet.
  5. Tilstrækkelig deltoidmuskel ved screening til at udføre åbne muskelbiopsier.
  6. I øjeblikket på et stabilt kortikosteroidbehandlingsregime, defineret som påbegyndelse af systemisk kortikosteroidbehandling, der fandt sted ≥6 måneder før screening og ingen ændringer i dosis ≤3 måneder før screeningsbesøg.

Ekskluderingskriterier:

  1. Hjerteinsufficiens:

    1. Alvorlig kardiomyopati, der efter investigatorens mening forbyder deltagelse i denne undersøgelse; kardiomyopati, der håndteres af angiotensin-konverterende-enzym (ACE)-hæmmere eller betablokkere, er dog acceptabel, forudsat at deltageren opfylder LVEF-inklusionskriteriet.
    2. Enhver anden tegn på klinisk signifikant strukturel eller funktionel hjerteabnormitet.
  2. Behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilation i dagtimerne ELLER forventet behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilation i dagtimerne inden for det næste år efter investigatorens opfattelse. Ikke-invasiv ventilation om natten er tilladt.
  3. Modtaget forudgående behandling med en undersøgelsespeptid-konjugeret phosphorodiamidat morpholino-oligomer (PPMO) eller drisapersen.
  4. Modtaget forudgående behandling med genterapi for DMD.
  5. Modtog behandling med ataluren, viltolarsen, eteplirsen eller golodirsen inden for de 14 uger før screening.
  6. Modtog ethvert forsøgslægemiddel inden for 3 måneder eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: WVE-N531
Medicin: WVE-N531
WVE-N531 er et antisense oligonukleotid (ASO)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Sikkerhed: Andel af patienter med bivirkninger (AES)
Tidsramme: Dag 1 (indledende dosis) op til 24 uger efter den sidste dosis af del A
Dag 1 (indledende dosis) op til 24 uger efter den sidste dosis af del A
Del B: Farmakodynamik: Dystrophin-niveau (% normal dystrophin) som vurderet ved Western blot af muskelvæv efter flere doser af WVE-N531
Tidsramme: I uge 26 og i uge 50 i del B
I uge 26 og i uge 50 i del B
Del C: Farmakodynamik: Skift fra baseline-dystrophinniveau (% normal dystrophin) som vurderet ved en valideret assayanalyse i muskelvæv efter flere doser af WVE-N531
Tidsramme: Ved baseline og efter 24 ugers behandling i del C
Ved baseline og efter 24 ugers behandling i del C

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Farmakokinetik: Koncentration af WVE-N531 i muskelvæv
Tidsramme: Dag 1 (indledende dosis) gennem 2 uger efter den sidste dosis af del A
Dag 1 (indledende dosis) gennem 2 uger efter den sidste dosis af del A
Del A: Farmakodynamik: Dystrophin-niveau (% normal dystrophin) som vurderet ved Western blot af muskelvæv efter flere doser af WVE-N531
Tidsramme: Dag 1 (indledende dosis) gennem 2 uger efter den sidste dosis af del A
Dag 1 (indledende dosis) gennem 2 uger efter den sidste dosis af del A
Del B: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (version 2.0), inklusive tid til at stå og en tidsbestemt 10 meter gåtur/løb, med en rækkevidde fra 0 til 34, hvor højere score indikerer bedre resultat.
Tidsramme: Samlet ved baseline, uger 24 og 48 i del B, ved baseline og uger 26 og 50 i forlængelsesarmen
Samlet ved baseline, uger 24 og 48 i del B, ved baseline og uger 26 og 50 i forlængelsesarmen
Del B: Ydeevne for øverste lem (PUL) (version 2.0) med en rækkevidde fra 0 til 64, hvor højere score indikerer et bedre resultat.
Tidsramme: Samlet ved baseline, uger 24 og 48 i del B, ved baseline og uger 26 og 50 i forlængelsesarmen
Samlet ved baseline, uger 24 og 48 i del B, ved baseline og uger 26 og 50 i forlængelsesarmen
Del B: Stride hastighed 95. centil (SV95C)/øvre lemresultat (ikke-ambulante patienter)
Tidsramme: Samlet ved baseline, uger 24 og 48 i del B, ved baseline og uger 26 og 50 i forlængelsesarmen
Samlet ved baseline, uger 24 og 48 i del B, ved baseline og uger 26 og 50 i forlængelsesarmen
Del C: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (version 2.0), inklusive tid til at stå og en tidsbestemt 10 meter gåtur/løb, med en rækkevidde fra 0 til 34, hvor højere score indikerer bedre resultat.
Tidsramme: Indsamlet ved baseline og uge 24 i del C
Indsamlet ved baseline og uge 24 i del C
Del C: Udførelse af øverste lem (PUL) (version 2.0) med en rækkevidde fra 0 til 64, hvor højere score indikerer et bedre resultat.
Tidsramme: Indsamlet ved baseline og uge 24 i del C
Indsamlet ved baseline og uge 24 i del C
Del C: Stride hastighed 95. centil (SV95C)/øvre lemresultat (ikke-ambulante patienter)
Tidsramme: Indsamlet ved baseline og uge 24 i del C
Indsamlet ved baseline og uge 24 i del C

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. september 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

27. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

24. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

28. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

15. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. december 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WVE-N531-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med WVE-N531

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner