Ruxolitinib til tidlig lungedysfunktion efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)

Inklusionskriterier:

Forsøgspersoner ≥ 5 år og ≤ 25 år, som har gennemgået allogen HCT OG udviser tidlig lungedysfunktion som defineret af et af følgende:

• >10 % fald i FEV1 fra baseline eller fald på 25 % af FEF 25-75 fra baseline
• aktiv GVHD i et andet organsystem + lungesymptomer (takypnø uden hvæsen, nyt iltbehov, hoste)
• Forøget R5 med 50 % ved klinisk IOS
• Luftindfangning på CT, lille luftvejsfortykkelse eller bronkiektasi

OG - Alle aldersgrupper, inklusive voksne:

Tilstrækkelig nyrefunktion defineret som estimeret kreatininclearance (CrCl) ≥ 30 ml/min. beregnet af cystatin c GFR eller nuklear GFR

Tilstrækkelig leverfunktion som defineret af:

• ALAT og ASAT ≤ 5 x ULN, medmindre ALAT/AST-stigningen skyldes cGVHD
• Total bilirubin på ≤ 5 x ULN (medmindre af ikke-hepatisk oprindelse eller på grund af Gilberts syndrom) eller total bilirubin på < 10 x ULN, hvis det skyldes GVHD

Tilstrækkelig hæmatologisk funktion defineret som:

• Absolut neutrofiltal ≥1,0 ​​x 10^9/L
• Blodplader ≥30 x 10^9/L

PT/INR <2 x ULN og PTT (aPTT) < 2 x ULN (medmindre abnormiteter ikke er relateret til koagulopati eller blødningsforstyrrelser)

Ekskluderingskriterier:

• Kendt overfølsomhed over for enhver bestanddel af undersøgelsesmedicinen.
• Aktiv ukontrolleret lungeinfektion (forud for infektiøs evaluering inklusive bronkoskopi som klinisk indiceret)
• Forsøgspersoner, der er gravide eller ammer eller er i risiko for at blive gravide eller blive far til en baby, og som ikke er i stand til at bruge en acceptabel højeffektiv præventionsmetode (f.eks. implantater, injicerbare præventionsmidler, kombinerede orale præventionsmidler, nogle intrauterine anordninger [IUDs], fuldstændig afholdenhed eller steriliseret partner) og en barrieremetode (f.eks. kondomer, cervikal ring, svamp osv.) i terapiperioden og i 90 dage for både kvinder og mænd efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
• Forsøgspersoner, der tidligere er blevet behandlet med forsøgsmiddel for GVHD inden for de 30 dage før første dosis af undersøgelsesbehandlingen. Andre ikke-GVHD yderligere undersøgelsesmidler kan tillades fra sag til sag med gennemgang/godkendelse af undersøgelsens Lead PI.