Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lavdosis IL-2 til behandling af immunassocieret ALS-syndrom

11. august 2021 opdateret af: Peking University Third Hospital

Et enkelt-center, åbent klinisk studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​lavdosis IL-2 i behandlingen af ​​immunassocieret ALS-syndrom

Formålet med denne undersøgelse var at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​lavdosis IL-2 i behandlingen af ​​immunrelateret ALS-syndrom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkeltcenter, åbent, selvkontrolleret klinisk studie med en stikprøvestørrelse på 10 patienter i 48 uger, inklusive 24 ugers administration og 24 ugers opfølgning. I administrationsperioden blev der givet medicin i 2 uger og hvile i 2 uger som et behandlingsforløb med i alt 6 forløb i 24 uger. I løbet af administrationsperioden blev lægemidlet givet på skiftende dage, og IL-2 1mIU blev subkutant injiceret næste dag i 7 gange og derefter hvilet i 2 uger, og cyklussen blev gentaget i 6 gange. Det primære resultatindeks var ændringen i frekvensen af ​​ALSFRS-R-score mellem administrationsperiode og opfølgningsperiode. Sekundære resultatmål omfattede ændringer i frekvensen af ​​ALSAQ-40-score, ROADS-score, MRC-score, overlevelsestid, FVC%, Treg og CD4+ T-celleundergrupper, inflammatoriske faktorer, serum og cerebrospinalvæske NFL under opfølgning versus administration, ændringer i inhiberingsfunktionen af ​​Treg; Eksplorative resultatindikatorer omfattede ændringsgraden af ​​CMAP-amplitude (sammensat muskelaktionspotentiale), kvantitativ analyse af morfologiske ændringer af hornhindenerve ved hornhindekonfokalmikroskopi (CCM), Treg-enkeltcellesekventeringstranskriptomanalyse. De relaterede sikkerhedsindekser blev også evalueret.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
13

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100098
        • Rekruttering
        • Peking University Third Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 18-70 år gammel;
  • Klinisk diagnosticeret med ALS-syndrom, dvs. med ALS-lignende manifestationer, bestående af en kombination af øvre og/eller nedre motorneuronbeskadigelse;
  • signifikante abnormiteter med reumatoid immun-relaterede indikatorer eller diagnoser af immunmedieret ALS-syndrom, herunder, men ikke begrænset til, multifokal motorneuropati (MMN), Lewis-Sumner-syndrom og andre ALS-lignende syndromer med en immunbaggrund, der ikke klart kan klassificeres ;
  • Dårlig behandling med konventionelle hormoner eller gammaglobulin;
  • Tilladt samtidig behandling: oral prednison eller tilsvarende doser af andre glukokortikoider (≤1,0 mg/kg/d); Oral rutinedosis af immunsuppressiva eller immunmodulatorer, såsom cyclophosphamid, tacrolimus, etc.; Rutinemæssige orale doser såsom for meget kraft; Doser og typer af ledsagende terapeutiske lægemidler bør ikke ændres fra forsøgets optagelse til afslutningen af ​​opfølgningen.
  • For kvinder i den fødedygtige alder, prævention i mindst 2 uger på tidspunktet for indskrivning og negativ urin HCG;
  • Rimelige og effektive svangerskabsforebyggende foranstaltninger bør træffes af forsøgspersoner i den fødedygtige alder fra tidspunktet for forsøgets indskrivning til opfølgningens afslutning;
  • Underskrevet informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Allergisk eller intolerance over for IL2;
  • Modtag ikke-standardbehandling eller brug af for høje doser af glukokortikoider eller gammaglobulin intravenøst ​​inden for 2 måneder før indskrivning;
  • Vaccination inden for 6 måneder før tilmelding eller mellem tilmelding og opfølgningsslut;
  • Perifere venøse hvide blodlegemer < 2000/mm3, lymfocytter < 600/mm3, blodplader < 80.000 /mm3;
  • Kompliceret med alvorlig infektion eller betændelse, såsom bakteriæmi, sepsis osv.;
  • Komplicerede blodsystemsygdomme, infektionssygdomme (hepatitis, HIV, tuberkulose osv.), psykiske sygdomme, demens, svær hypotension, stofmisbrugshistorie, malign tumorhistorie, organtransplantationshistorie osv.;
  • Alvorlig lever-, nyre-, lunge- eller hjertedysfunktion: hjertesvigt (≥NYHA grad III), nyreinsufficiens (kreatininclearance ≤30 ml/min), unormal leverfunktion (3 gange den øvre grænse for normal >);
  • Gravide og ammende kvinder;
  • Deltager i øjeblikket i andre kliniske undersøgelser eller bruger andre forsøgslægemidler.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: IL-2
Administrationsperioden var opdelt i 6 forløb. 6 cyklusser af IL-2 blev administreret subkutant i en dosis på 1 million IE hver anden dag i 2 uger, efterfulgt af en 2-ugers pause i behandlingen.
Medicin: IL-2
Administrationsperioden var opdelt i 6 forløb. 6 cyklusser af IL-2 blev administreret subkutant i en dosis på 1 million IE hver anden dag i 2 uger, efterfulgt af en 2-ugers pause i behandlingen. Administrationskurset var på 24 uger.. Den 24-ugers opfølgningsperiode blev fulgt efter behandlingen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ALSFRS-R score
Tidsramme: uge 0, uge ​​24 og uge 48
Ændringer i frekvensen af ​​ALSFRS-R-score under administrationsperioden sammenlignet med opfølgningsperioden
uge 0, uge ​​24 og uge 48

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ALSFRS-R score
Tidsramme: uge 0, uge ​​24 og uge 48
Ændringer i hældningen af ​​ALSFRS-R-score i løbet af administrationsperioden sammenlignet med opfølgningsperioden
uge 0, uge ​​24 og uge 48
ROADS score
Tidsramme: uge 0, uge ​​24 og uge 48
Ændringer i raten af ​​ROADS-score i løbet af administrationsperioden sammenlignet med opfølgningsperioden
uge 0, uge ​​24 og uge 48
ALSAQ-40 score
Tidsramme: uge 0, uge ​​24 og uge 48
Ændringer i frekvensen af ​​ALSAQ-40-score i løbet af administrationsperioden sammenlignet med opfølgningsperioden
uge 0, uge ​​24 og uge 48
MRC-score
Tidsramme: uge 0, uge ​​24 og uge 48
Ændringer i frekvensen af ​​ALSAQ-40-score i løbet af administrationsperioden sammenlignet med opfølgningsperioden
uge 0, uge ​​24 og uge 48
Immunologiske reaktioner
Tidsramme: uge 0 og uge 24
Analyse regulatoriske CD4+ T (Treg) celler, interleukin 17 (IL-17)-producerende hjælper T (Th17) celler, Teff celler, follikulære hjælper T (Tfh) celler og relaterede cytokiner før og under IL-2 behandling.
uge 0 og uge 24
NFL i serum og cerebrospinalvæske
Tidsramme: uge 0, uge ​​24 og uge 48
uge 0, uge ​​24 og uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Peking University Third Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2020

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2021

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. juni 2021

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. august 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • M2020420

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger