Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af transplantation af autologe CD34+-celler transduceret med G2ARTE Lentiviral-vektor, der udtrykker DCLRE1C-cDNA'et i Artemis (DCLRE1C)-deficiente patienter med alvorlig kombineret immundefekt (ARTEGENE) (ARTEGENE)

24. marts 2026 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Et fase 1/2 åbent ikke-randomiseret studie, multicentrisk, enkeltarm, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​genterapi af den alvorlige kombinerede immundefekt (SCID) forårsaget af mutationer i det humane DCLRE1C-gen (Artemis) ved transplantation af en enkelt dosis autolog CD34+ celler transduceret ex vivo med G2ARTE Lentiviral Vector, der udtrykker DCLRE1C cDNA

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​genterapi af den alvorlige kombinerede immundefekt (SCID) forårsaget af mutationer i det humane DCLRE1C-gen (Artemis) ved transplantation af en enkelt dosis autologe CD34+-celler transduceret ex vivo med G2ARTE lentiviral vektor, der udtrykker DCLRE1C cDNA'et.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
7

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Department of Pediatric Immunology, Hematology and Rheumatology UIHR, Necker-Enfants Malades Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient mindre end et år
  • SCID-patienter med bekræftede biallele mutationer i Artemis (DCLRE1C) genet
  • Fravær af en HLA genoidentisk donor eller uden hurtigt tilgængelig HLA-kompatibel ubeslægtet donor (inden for seks uger efter diagnosen)
  • Patienten kan behandles med genterapi uden forsinkelse i tilfælde af aktive livstruende infektioner, der kompromitterer den kortsigtede prognose, og hvor forsinkelsen med at finde en fænoidentisk donor er uforenelig med patientens helbredstilstand. Aktive livstruende infektioner er defineret som: viral luftvejsinfektion, CMV-infektion, adenovirusinfektion, dissemineret BCGitis eller andre infektioner grad ≥ 4 i henhold til CTCAE-skalaen
  • Forældre, værges patient underskrev informeret samtykke.

Eksklusionskriterier

  • Uvilje til at vende tilbage til opfølgning i løbet af de første 2 års undersøgelse og langtidsopfølgningen
  • HIV-1 eller 2 eller HTLV1 infektioner
  • Overfølsomhed over for nivestim eller busulfan
  • Ude af stand til at tolerere generel anæstesi og/eller marvhøst eller perifer blodstamcelleopsamling (aferese) eller indsættelse af centralt venekateter.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ARTEGENE lægemiddelprodukt
Autologe oprensede CD34+-celler transduceret med en selv-inaktiveret lentiviral vektor, der udtrykker DCLRE1C-genet (alias Artemis)
Genetisk: ARTEGENE lægemiddelprodukt
Hver patient vil modtage en enkelt intravenøs infusion af ARTEGENE lægemiddel ved D0.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: Op til 100 dage efter behandling
Op til 100 dage efter behandling
Hyppighed af transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: 6 måneder efter behandling
6 måneder efter behandling
Transgenkopinummer på mononukleære celler i perifert blod (PBMC'er)
Tidsramme: Op til 15 år efter behandling
ved qPCR
Op til 15 år efter behandling
Transgenkopinummer på sorterede cellepopulationer
Tidsramme: Op til 15 år efter behandling
Bestemt på sorterede cellepopulationer CD15+, CD14+, CD19+, CD56+ og CD3+ T-lymfocytter ved qPCR
Op til 15 år efter behandling
Påvisning af replikationskompetent lentivirus (RCL)
Tidsramme: 3 måneder efter behandling
3 måneder efter behandling
Fravær af alvorlige bivirkninger på grund af insertionsmutagenese
Tidsramme: Op til 15 år efter behandling
Op til 15 år efter behandling
Ændring i Artemis mRNA-niveauer
Tidsramme: På dag 0, 12 måneder og 24 måneder efter behandling
ved RT-qPCR udført på de transducerede CD34+ celler i lægemiddelstoffet og på perifere blodmononukleære celler (PBMC)
På dag 0, 12 måneder og 24 måneder efter behandling
Uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 15 år efter behandling
Hyppighed og sværhedsgrad af kliniske bivirkninger og ændringer i laboratorieparametre
Op til 15 år efter behandling
Transgenkopinummer i de transducerede CD34+-celler i lægemiddelstoffet
Tidsramme: På dag 0
ved qPCR
På dag 0
Ændring i det samlede antal T-celler
Tidsramme: 6, 12, 24 måneder efter behandling
ved flowcytometri
6, 12, 24 måneder efter behandling
Ændring i fordeling af forskellige delpopulationer
Tidsramme: 6, 12, 24 måneder efter behandling
ved flowcytometri i henhold til WBC-tællingen: Naive og aktiverede/hukommelses-CD4+- og CD8+-T-celler vil blive evalueret ved hjælp af CCR7/CD45RA/CD45RO-markører. Tidlige thymusemigranter vil blive overvåget ved at påvise CD31+CD45RA+CD4+ T-lymfocytter; Stamcellelignende hukommelse CD8+ og CD4+ T-celler vil blive kvantificeret ved at tælle CCR7+CD45RA+CD8+ T-celler. Evaluering af fordelingen af ​​TCRαβ og TCRγδ T-celler
6, 12, 24 måneder efter behandling
Ændring i T-lymfocyt in vitro-proliferation i nærvær af mitogener og antigener
Tidsramme: 6, 12, 24 måneder efter behandling
6, 12, 24 måneder efter behandling
Ændring i repertoiret af T-lymfocytter
Tidsramme: 12, 24 måneder efter behandling
via high-throughput sekventering af TCR
12, 24 måneder efter behandling
Evaluering af B-lymfocytrummet
Tidsramme: 6 måneder efter behandling
analyse af de cirkulerende B-celle subpopulationer ved flowcytometri: total CD19+ celler, naive (CD19+IgD+CD27-), switched memory (CD19+IgD-CD27+), marginal zone (CD19+IgD+CD27+), overgangsbestemt (CD19+IgD) +CD27-CD24højCD38+), 21lav (CD19+CD38-CD21lav). Immunoglobulinniveauer (IgG, A, M og E) og specifik antistofproduktion efter immunisering (hvis relevant)
6 måneder efter behandling
Evaluering af B-lymfocytrummet
Tidsramme: 12 måneder efter behandling
analyse af de cirkulerende B-celle subpopulationer ved flowcytometri: total CD19+ celler, naive (CD19+IgD+CD27-), switched memory (CD19+IgD-CD27+), marginal zone (CD19+IgD+CD27+), overgangsbestemt (CD19+IgD) +CD27-CD24højCD38+), 21lav (CD19+CD38-CD21lav). Immunoglobulinniveauer (IgG, A, M og E) og specifik antistofproduktion efter immunisering (hvis relevant)
12 måneder efter behandling
Evaluering af B-lymfocytrummet
Tidsramme: 24 måneder efter behandling
analyse af de cirkulerende B-celle subpopulationer ved flowcytometri: total CD19+ celler, naive (CD19+IgD+CD27-), switched memory (CD19+IgD-CD27+), marginal zone (CD19+IgD+CD27+), overgangsbestemt (CD19+IgD) +CD27-CD24højCD38+), 21lav (CD19+CD38-CD21lav). Immunoglobulinniveauer (IgG, A, M og E) og specifik antistofproduktion efter immunisering (hvis relevant)
24 måneder efter behandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Slut på igangværende infektion før transplantationen
Tidsramme: Op til 15 år efter behandling
Op til 15 år efter behandling
Kinetik af immunrekonstitution
Tidsramme: Op til 15 år efter behandling
Kinetik af immunrekonstitution
Op til 15 år efter behandling
Uønsket hændelse
Tidsramme: Op til 15 år efter behandling
Bivirkninger vil blive målt ved hjælp af CTCAE
Op til 15 år efter behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Alessandra MAGNANI, MD, PhD, Department of Biotherapy,LTCG, Necker-Enfants Malades Hospital
  • Studieleder: Chantal Lagresle-Peyrou, MD, Imagine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. juli 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
19. november 2041

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
19. november 2041

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. september 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • D20180302
  • 2019-003555-11 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger