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Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie zur Transplantation autologer CD34+-Zellen, die mit dem lentiviralen G2ARTE-Vektor transduziert wurden und die DCLRE1C-cDNA exprimieren, bei Artemis (DCLRE1C)-defizienten Patienten mit schwerer kombinierter Immunschwäche (ARTEGENE) (ARTEGENE)

24. März 2026 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Eine offene, nicht randomisierte Phase-1/2-Studie, multizentrisch, einarmig, zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie des schweren kombinierten Immundefekts (SCID), der durch Mutationen im menschlichen DCLRE1C-Gen (Artemis) verursacht wird, durch Transplantation einer Einzeldosis von autologem CD34+-Zellen, die ex vivo mit dem lentiviralen G2ARTE-Vektor transduziert wurden, der die DCLRE1C-cDNA exprimiert

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie des schweren kombinierten Immundefekts (SCID), der durch Mutationen im menschlichen DCLRE1C-Gen (Artemis) verursacht wird, durch Transplantation einer Einzeldosis autologer CD34+-Zellen, die ex vivo mit dem G2ARTE transduziert wurden lentiviraler Vektor, der die DCLRE1C-cDNA exprimiert.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
7

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Department of Pediatric Immunology, Hematology and Rheumatology UIHR, Necker-Enfants Malades Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient weniger als ein Jahr
  • SCID-Patienten mit bestätigten biallelischen Mutationen im Artemis (DCLRE1C)-Gen
  • Fehlen eines genoiden HLA-Spenders oder ohne schnell verfügbaren HLA-kompatiblen, nicht verwandten Spender (innerhalb von sechs Wochen nach Diagnose)
  • Bei aktiven lebensbedrohlichen Infektionen, die die kurzfristige Prognose beeinträchtigen und bei denen die Verzögerung der Suche nach einem phenoidentischen Spender mit dem Gesundheitszustand des Patienten nicht vereinbar ist, kann der Patient unverzüglich gentherapeutisch behandelt werden. Aktive lebensbedrohliche Infektionen sind definiert als: Virusinfektion der Atemwege, CMV-Infektion, Adenovirusinfektion, disseminierte BCGitis oder andere Infektionen Grad ≥ 4 gemäß CTCAE-Skala
  • Elternteil, Patient des Vormunds, unterzeichnete Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien

  • Unwilligkeit, während der ersten 2 Studienjahre und der Langzeitnachsorge zur Nachsorge zurückzukehren
  • HIV-1- oder 2- oder HTLV1-Infektionen
  • Überempfindlichkeit gegen Nivestim oder Busulfan
  • Kann eine Vollnarkose und/oder Knochenmarkentnahme oder die Entnahme peripherer Blutstammzellen (Apherese) oder das Einführen eines zentralen Venenkatheters nicht tolerieren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: ARTEGENE-Arzneimittel
Autologe gereinigte CD34+-Zellen, transduziert mit einem selbstinaktivierten lentiviralen Vektor, der das DCLRE1C-Gen exprimiert (alias Artemis)
Genetisch: ARTEGENE-Arzneimittel
Jeder Patient erhält am Tag D0 eine einzelne intravenöse Infusion des ARTEGENE-Arzneimittels.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von transplantationsbedingter Mortalität
Zeitfenster: Bis zu 100 Tage nach der Behandlung
Bis zu 100 Tage nach der Behandlung
Inzidenz von transplantationsbedingter Mortalität
Zeitfenster: 6 Monate nach der Behandlung
6 Monate nach der Behandlung
Transgen-Kopienzahl auf peripheren mononukleären Blutzellen (PBMCs)
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Behandlung
durch qPCR
Bis zu 15 Jahre nach der Behandlung
Transgen-Kopienzahl auf sortierten Zellpopulationen
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Behandlung
Bestimmt an sortierten Zellpopulationen CD15+, CD14+, CD19+, CD56+ und CD3+ T-Lymphozyten durch qPCR
Bis zu 15 Jahre nach der Behandlung
Nachweis des replikationskompetenten Lentivirus (RCL)
Zeitfenster: 3 Monate nach der Behandlung
3 Monate nach der Behandlung
Keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse aufgrund von Insertionsmutagenese
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Behandlung
Bis zu 15 Jahre nach der Behandlung
Veränderung der Artemis-mRNA-Spiegel
Zeitfenster: Am Tag 0, 12 Monate und 24 Monate nach der Behandlung
durch RT-qPCR, durchgeführt an den transduzierten CD34+-Zellen in der Wirkstoffsubstanz und an peripheren mononukleären Blutzellen (PBMC)
Am Tag 0, 12 Monate und 24 Monate nach der Behandlung
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Behandlung
Häufigkeit und Schweregrad klinischer UE und Veränderungen von Laborparametern
Bis zu 15 Jahre nach der Behandlung
Kopienzahl des Transgens in den transduzierten CD34+-Zellen im Wirkstoff
Zeitfenster: Am Tag 0
durch qPCR
Am Tag 0
Änderung der Gesamtzahl der T-Zellen
Zeitfenster: 6, 12, 24 Monate nach der Behandlung
durch Durchflusszytometrie
6, 12, 24 Monate nach der Behandlung
Änderung der Verteilung verschiedener Subpopulationen
Zeitfenster: 6, 12, 24 Monate nach der Behandlung
durch Durchflusszytometrie, gemäß WBC-Zählung: Naive und aktivierte/Gedächtnis-CD4+- und CD8+-T-Zellen werden unter Verwendung von CCR7/CD45RA/CD45RO-Markern bewertet. Frühe Thymus-Emigranten werden durch den Nachweis von CD31+CD45RA+CD4+ T-Lymphozyten überwacht; Stammzellähnliche Gedächtnis-CD8+- und CD4+-T-Zellen werden durch Zählen von CCR7+CD45RA+CD8+-T-Zellen quantifiziert. Auswertung der Verteilung von TCRαβ- und TCRγδ-T-Zellen
6, 12, 24 Monate nach der Behandlung
Veränderung der T-Lymphozyten-In-vitro-Proliferation in Gegenwart von Mitogenen und Antigenen
Zeitfenster: 6, 12, 24 Monate nach der Behandlung
6, 12, 24 Monate nach der Behandlung
Veränderung im Repertoire von T-Lymphozyten
Zeitfenster: 12, 24 Monate nach der Behandlung
über Hochdurchsatz-Sequenzierung des TCR
12, 24 Monate nach der Behandlung
Auswertung des B-Lymphozytenkompartiments
Zeitfenster: 6 Monate nach der Behandlung
Analyse der zirkulierenden B-Zell-Subpopulationen mittels Durchflusszytometrie: CD19+-Gesamtzellen, naiv (CD19+IgD+CD27-), Switched-Memory (CD19+IgD-CD27+), Marginalzone (CD19+IgD+CD27+), Transitional (CD19+IgD +CD27-CD24hochCD38+), 21niedrig (CD19+CD38-CD21niedrig). Immunglobulinspiegel (IgG, A, M und E) und spezifische Antikörperproduktion nach Immunisierung (falls zutreffend)
6 Monate nach der Behandlung
Auswertung des B-Lymphozytenkompartiments
Zeitfenster: 12 Monate nach der Behandlung
Analyse der zirkulierenden B-Zell-Subpopulationen mittels Durchflusszytometrie: CD19+-Gesamtzellen, naiv (CD19+IgD+CD27-), Switched-Memory (CD19+IgD-CD27+), Marginalzone (CD19+IgD+CD27+), Transitional (CD19+IgD +CD27-CD24hochCD38+), 21niedrig (CD19+CD38-CD21niedrig). Immunglobulinspiegel (IgG, A, M und E) und spezifische Antikörperproduktion nach Immunisierung (falls zutreffend)
12 Monate nach der Behandlung
Auswertung des B-Lymphozytenkompartiments
Zeitfenster: 24 Monate nach der Behandlung
Analyse der zirkulierenden B-Zell-Subpopulationen mittels Durchflusszytometrie: CD19+-Gesamtzellen, naiv (CD19+IgD+CD27-), Switched-Memory (CD19+IgD-CD27+), Marginalzone (CD19+IgD+CD27+), Transitional (CD19+IgD +CD27-CD24hochCD38+), 21niedrig (CD19+CD38-CD21niedrig). Immunglobulinspiegel (IgG, A, M und E) und spezifische Antikörperproduktion nach Immunisierung (falls zutreffend)
24 Monate nach der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ende der laufenden Infektion vor der Transplantation
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Behandlung
Bis zu 15 Jahre nach der Behandlung
Kinetik der Immunrekonstitution
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Behandlung
Kinetik der Immunrekonstitution
Bis zu 15 Jahre nach der Behandlung
Unerwünschtes Ereignis
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Behandlung
Unerwünschtes Ereignis wird unter Verwendung von CTCAE gemessen
Bis zu 15 Jahre nach der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Alessandra MAGNANI, MD, PhD, Department of Biotherapy,LTCG, Necker-Enfants Malades Hospital
  • Studienleiter: Chantal Lagresle-Peyrou, MD, Imagine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
19. Juli 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
19. November 2041

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
19. November 2041

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
27. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. März 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • D20180302
  • 2019-003555-11 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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