Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Mitapivat hos pædiatriske deltagere med pyruvatkinase-mangel (PKD), som regelmæssigt transfunderes efterfulgt af en 5-årig forlængelsesperiode (ACTIVATE-KidsT)

26. august 2026 opdateret af: Agios Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Mitapivat hos pædiatriske forsøgspersoner med pyruvatkinase-mangel, som regelmæssigt får transfusion efterfulgt af en 5-årig åben forlængelsesperiode

ACTIVATE-KidsT (AG348-C-022) er et multicenterstudie designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​behandling med mitapivat sammenlignet med placebo hos pædiatriske deltagere med pyruvatkinase-mangel (PK-mangel), som regelmæssigt modtager blodtransfusioner. Deltagerne vil blive randomiseret 2:1 til at modtage enten mitapivat eller matchende placebo. Randomisering vil blive stratificeret efter alder (1 til < 6 år, 6 til < 12 år, 12 til < 18 år) og splenektomistatus. Deltagerne vil blive doseret efter alder og vægt i en dobbeltblind periode bestående af en 8-ugers dosistitreringsperiode efterfulgt af en 24-ugers periode med fast dosis. Deltagere, der gennemfører den dobbeltblindede periode, vil være berettiget til at modtage mitapivat i op til 5 år i den åbne forlængelsesperiode (OLE).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
49

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 5B2
        • Comprehensive Hemophilia Care Clinic at CHEO (Children's Hospital Eastern Ontario)
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
        • Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Schweiz
    • Canton of Bern
      • Lausanne, Canton of Bern, Schweiz
        • CHUV University Hospital of Lausanne
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 30120
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Tjekkiet
      • Olomouc, Tjekkiet, 779 00
        • Fakultni Nemocnice Olomouc
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye)
        • Hacettepe University
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi Tıp Fakültesi [Istanbul University Faculty of Medicine] Çocuk Sağlığı Enstitüsü [Institute of Child Health]
    • Adana
      • Izmir, Adana, Tyrkiet (Türkiye)
        • Ege University Faculty of Medicine
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informeret samtykke fra deltageren eller deltagerens juridisk autoriserede repræsentant, forælder(e) eller værge og deltagerens samtykke, hvor det er relevant (informeret samtykke/samtykke), skal indhentes, før undersøgelsesrelaterede procedurer udføres, og deltagerne skal være villig til at overholde alle undersøgelsesprocedurer i hele undersøgelsens varighed;
  • I alderen 1 til
  • Klinisk laboratoriebekræftelse af pyruvatkinase-mangel (PKD), defineret som dokumenteret tilstedeværelse af mindst 2 mutante alleler i pyruvatkinase L/R (PKLR)-genet, hvoraf mindst 1 er en missense-mutation, som bestemt ud fra genotypningen udført af undersøgelsens centrale genotypelaboratorium;
  • Seks til 26 transfusionsepisoder i den 52-ugers periode, før der gives informeret samtykke/samtykke;
  • Have fuldstændige optegnelser over transfusionshistorik i de 52 uger, før der gives informeret samtykke/samtykke, defineret som at have alle følgende tilgængelige: (1) alle transfusionsdatoer, (2) RBC-transfusionsvolumen (milliliter og/eller antal enheder) for alle transfusionerne og (3) hæmoglobinkoncentrationer inden for 1 uge før transfusion for mindst 80 % af transfusionerne;
  • Modtagelse af folinsyretilskud som en del af rutinemæssig klinisk pleje i mindst 21 dage før administration af den første dosis af undersøgelseslægemidlet, som skal fortsættes under undersøgelsesdeltagelsen;
  • Kvindelige deltagere, der har opnået menarche og/eller brystudvikling i Tanner Stage 2, såvel som mandlige deltagere med partnere, der har opnået menarche, skal afholde sig fra seksuelle aktiviteter, der kan fremkalde graviditet som en del af deres sædvanlige livsstil, eller acceptere at bruge 2 former for prævention, hvoraf 1 må anses for at være yderst effektiv, fra tidspunktet for informeret samtykke/samtykke, gennem hele undersøgelsen og i 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (inklusive den tid, der kræves for at dosere nedtrapning) for kvindelige deltagere, som har opnået menarche og 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (inklusive den tid, der kræves for at dosere nedtrapning) for mandlige deltagere. Den anden form for prævention kan omfatte en acceptabel barrieremetode.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende;
  • Homozygot for R479H-mutationen eller har 2 nonmissense-mutationer, uden tilstedeværelsen af ​​en anden missense-mutation, i PKLR-genet som bestemt i henhold til genotypebestemmelsen udført af undersøgelsens centrale genotypelaboratorium;
  • Malignitetshistorie;
  • Anamnese med aktiv og/eller ukontrolleret hjerte- eller lungesygdom eller klinisk relevant QT-forlængelse inden for 6 måneder før informeret samtykke/samtykke;

  • Lever og galdelidelser, herunder, men ikke begrænset til:

    • Leversygdom med histopatologiske tegn på skrumpelever eller svær fibrose;
    • Klinisk symptomatisk kolelithiasis eller kolecystitis (deltagere med tidligere kolecystektomi er berettigede);
    • Anamnese med lægemiddelinduceret kolestatisk hepatitis;
    • Aspartataminotransferase >2,5×øvre grænse for normal (ULN) (medmindre det skyldes hæmolyse og/eller hepatisk jernaflejring) og alaninaminotransferase >2,5×ULN (medmindre det skyldes hepatisk jernaflejring);
  • Renal dysfunktion som defineret ved en estimeret glomerulær filtrationshastighed
  • Ikke-fastende triglycerider >440 milligram pr. deciliter (mg/dL) (5 millimol pr. liter [mmol/L]);
  • Aktiv ukontrolleret infektion, der kræver systemisk antimikrobiel terapi;
  • Deltagere med høj sandsynlighed for eksponering for eller forældrenes historie med hepatitis B eller hepatitis C, som efterfølgende tester positive for hepatitis B-antigen eller hepatitis C-virusantistof med tegn på aktiv hepatitis B- eller hepatitis C-virusinfektion;
  • Deltagere med høj sandsynlighed for eksponering for eller forældrehistorie med humant immundefektvirus (HIV), som efterfølgende tester positive for HIV-1- eller -2-antistoffer;
  • Anamnese med større operation (inklusive splenektomi) ≤ 6 måneder før afgivelse af informeret samtykke/samtykke og/eller planlægning af at gennemgå en større kirurgisk procedure under screeningen eller den dobbeltblindede periode;
  • Nuværende tilmelding eller tidligere deltagelse (inden for 90 dage før den første dosis af forsøgslægemidlet eller en tidsramme svarende til 5 halveringstider af forsøgsstudielægemidlet, alt efter hvad der er længst) i enhver anden klinisk undersøgelse, der involverer et forsøgsstudielægemiddel eller -udstyr;
  • Tidligere knoglemarvs- eller stamcelletransplantation;
  • Modtager i øjeblikket hæmatopoietiske stimulerende midler; den sidste dosis skal have været administreret mindst 28 dage eller en tidsramme svarende til 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før randomisering;
  • Modtagelse af produkter, der er stærke hæmmere af CYP3A4/5, som ikke er blevet stoppet i ≥5 dage eller en tidsramme svarende til 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst), eller stærke induktorer af CYP3A4, der ikke er blevet stoppet i ≥28 dage eller en tidsramme svarende til 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst), før randomisering;
  • Modtagelse af anabolske steroider, herunder testosteronpræparater, der ikke er blevet stoppet i mindst 28 dage før randomisering;
  • Kendt allergi over for mitapivat eller dets hjælpestoffer (mikrokrystallinsk cellulose, croscarmellosenatrium, natriumstearylfumarat, mannitol og magnesiumstearat);
  • Enhver medicinsk, hæmatologisk, psykologisk eller adfærdsmæssig tilstand eller tidligere eller nuværende terapi, der efter investigatorens mening kan medføre en uacceptabel risiko for deltagelse i undersøgelsen og/eller kan forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesdataene.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Mitapivat
For deltagere, der er randomiseret til at modtage Mitapivat, forekommer dosering oralt to gange dagligt (BID) og er baseret på alder og vægt. Dosering optimeres gennem 2 potentielle sekventielle stigninger i dosisniveauer (1-5 mg, 4-20 mg og 10-50 mg) i uge 4 og uge 8 og sigter mod at opnå den voksne ækvivalente eksponering ved 5, 20 og 50 mg. Efter titrering forbliver deltagerne på deres individuelt optimerede dosis i resten af ​​dobbeltblindet (DB) periode i 24 uger. Efter DB-perioden går deltagerne ind i en open-label-forlængelse (OLE) periode. For at bevare blinding af behandlingsfordeling fortsætter deltagerne med at mitapivat ved deres optimerede dosis og gennemgå en spottet titrering med placebo i 8 uger. Ved afslutningen af ​​8 uger kan deltagerne fortsætte med at modtage Mitapivat i ole -perioden i op til 262 uger (inklusive op til 2 ugers dosis tilspidsning).
Medicin: Mitapivat
Tabletter eller granulat
Andre navne:
  • AG-348
  • AG-348 sulfathydrat
  • Mitapivat sulfat
Medicin: Mitapivat-matchende placebo
Tabletter eller granulat
Placebo komparator: Placebo
For deltagere, der er randomiseret til at modtage matchet placebo, er dosering identisk med den, der er beskrevet ovenfor for Mitapivat. Efter den indledende dosis titreringsperiode forbliver deltagerne på deres individuelt optimerede dosis i resten af ​​DB -perioden i 32 uger. Efter DB -perioden går deltagerne ind i en ole -periode. For at bevare blinding af behandlingsfordeling vil deltagerne fortsætte placebo ved deres optimerede dosis og gennemgå Mitapivat-dosisoptimering gennem 2 potentielle sekventielle stigninger i dosisniveauer (1-5 mg, 4-20 mg og 10-50 mg) i uge 4 og uge 8 i OLE-perioden og sigter mod at opnå den voksne-ækvivalent eksponering ved 5, 20 og 50 MG. Ved afslutningen af ​​8 uger kan deltagerne fortsætte med at modtage Mitapivat i ole -perioden i op til 262 uger (inklusive op til 2 ugers dosis tilspidsning).
Medicin: Mitapivat
Tabletter eller granulat
Andre navne:
  • AG-348
  • AG-348 sulfathydrat
  • Mitapivat sulfat
Medicin: Mitapivat-matchende placebo
Tabletter eller granulat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnår transfusionsreduktionsrespons (TRR)
Tidsramme: Uge 9 til uge 32
TRR er defineret som ≥33 % reduktion i total transfusionsvolumen for røde blodlegemer (RBC) fra uge 9 til og med uge 32 i den dobbeltblindede periode, normaliseret efter vægt og faktisk undersøgelseslægemiddelvarighed sammenlignet med den historiske transfusionsvolumen, standardiseret efter vægt, og til 24 uger.
Uge 9 til uge 32

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Populationsfarmakokinetisk (PK) modelparameterestimat: Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af Mitapivat
Tidsramme: Uge 2, 8, 12 og 16
Uge 2, 8, 12 og 16
Population PK Model Parameter Estimation: Areal under koncentrationstidskurven (AUC) afledt fra plasmakoncentrationer af Mitapivat
Tidsramme: Uge 2, 8, 12 og 16
Uge 2, 8, 12 og 16
Koncentration ved Steady State (Css) af Mitapivat
Tidsramme: Uge 16: 6 og 8 timer efter dosis
Uge 16: 6 og 8 timer efter dosis
Trugkoncentration (Ctrough) af Mitapivat
Tidsramme: Uge 8: ≤30 minutter forud for dosis; Uge 12: ≤30 minutter forud for dosis
Uge 8: ≤30 minutter forud for dosis; Uge 12: ≤30 minutter forud for dosis
Procentdel af deltagere med transfusionsfri respons
Tidsramme: Uge 9 til uge 32
Transfusionsfri respons er defineret som opnåelse af 0 transfusioner administreret fra uge 9 til uge 32 i den dobbeltblindede periode.
Uge 9 til uge 32
Ændring i antallet af transfusionsepisoder
Tidsramme: Uge 9 til uge 32
Ændringen i antallet af transfusionsepisoder fra uge 9 til uge 32 i den dobbeltblindede periode sammenlignet med det historiske antal transfusionsepisoder standardiseret til 24 uger.
Uge 9 til uge 32
Procentvis ændring i vægtnormaliseret og undersøgelsesbehandlingsvarighed-normaliseret total transfusionsvolumen
Tidsramme: Uge 9 til uge 32
Den procentvise ændring i vægtnormaliseret og studiebehandlingsvarighedsnormaliseret total transfusionsvolumen fra uge 9 til uge 32 i den dobbeltblinde periode vil blive sammenlignet med den historiske transfusionsvolumen standardiseret efter vægt og til 24 uger.
Uge 9 til uge 32
Procentdel af deltagere med normal hæmoglobin (Hb) respons
Tidsramme: Uge 9 til uge 32
Normal Hb-respons er defineret som opnåelse af Hb-koncentrationer i normalområdet mindst én, 8 uger eller mere efter en transfusion i uge 9 til og med uge 32 i den dobbeltblindede periode.
Uge 9 til uge 32
Ændring fra baseline i østradiolkoncentration
Tidsramme: Baseline op til uge 298
Baseline op til uge 298
Ændring fra baseline i estronkoncentration
Tidsramme: Baseline op til uge 298
Baseline op til uge 298
Ændring fra baseline i total testosteronkoncentration
Tidsramme: Baseline op til uge 298
Baseline op til uge 298
Ændring fra baseline i koncentrationen af ​​fri testosteron hos deltagere ≥7 år eller garvestadie ≥2 (alt efter hvad der indtræffer først)
Tidsramme: Baseline op til uge 298
Baseline op til uge 298
Ændring fra baseline i luteiniserende hormonkoncentration hos deltagere ≥6 år
Tidsramme: Baseline op til uge 298
Baseline op til uge 298
Ændring fra baseline i seksuel modenhedsvurdering med Tanner Stage
Tidsramme: Baseline op til uge 298
Tanner Stage 1 svarer til den præpubertale form, med progression til Tanner Stage 5, den endelige voksenform.
Baseline op til uge 298
Procentdel antal kvindelige deltagere med udvikling af ovariecyster
Tidsramme: Baseline op til uge 298
Baseline op til uge 298
Ændring fra baseline i størrelsen af ​​ovariecyster hos kvindelige deltagere
Tidsramme: Baseline op til uge 298
Baseline op til uge 298
Ændring fra baseline i højde-for-alder Z-score
Tidsramme: Baseline op til uge 298
Baseline op til uge 298
Ændring fra baseline i vægt-for-alder Z-score
Tidsramme: Baseline op til uge 298
Baseline op til uge 298
Ændring fra baseline i Body Mass Index (BMI) for alders Z-score
Tidsramme: Baseline op til uge 298
Baseline op til uge 298
Ændring fra baseline i knoglemineraltæthed (BMD) Z-score
Tidsramme: Baseline op til uge 298
Baseline op til uge 298
Ændring fra baseline i serumjernkoncentration
Tidsramme: Baseline op til uge 292
Baseline op til uge 292
Ændring fra baseline i serumferritinkoncentration
Tidsramme: Baseline op til uge 292
Baseline op til uge 292
Ændring fra baseline i total jernbindende kapacitet
Tidsramme: Baseline op til uge 292
Baseline op til uge 292
Ændring fra baseline i transferrin/transferrinmætning
Tidsramme: Baseline op til uge 292
Baseline op til uge 292
Ændring fra baseline i pædiatrisk livskvalitet (PedsQL) Multidimensional Fatigue Scale
Tidsramme: Baseline op til uge 292
PedsQL multidimensionelle træthedsskala giver en samlet score fra et alderssvarende valideret spørgeskema, der beder om opfattet træthed inden for domænerne 'Generelt', 'Søvn/Hvile' og 'Kognitiv'. Hvert domæne består af 6 spørgsmål, der er vurderet fra 0 til 4 (derfor kan den samlede score variere fra 0 til 72). En højere totalscore indikerer større træthed (dvs. dårligere resultat).
Baseline op til uge 292
Ændring fra baseline i PedsQL Generic Core Scale (GCS)
Tidsramme: Baseline op til uge 292
PedsQL GCS er designet til at måle sundhedsrelateret livskvalitet hos pædiatriske deltagere og unge (2 til 18 år). Det omfatter 4 funktionsdimensioner (fysisk [8 elementer], følelsesmæssig [5 elementer], social [5 elementer], skole [3 elementer]). Aldersgrupper: Småbørn (2-4 år), Ung pædiatrisk (5-7 år), Pædiatrisk (8-12 år) og teenagere (13-17 år). Afhængigt af deltagerens alder kan spørgeskemaet udfyldes af forældre/plejer efter behov. For Toddler-gruppen består PedsQL GCS af 21 elementer, ved hjælp af en 5-punkts Likert-skala (0 til 4); for alle andre grupper består PedsQL GCS af 23 elementer med en 3-punkts Likert-skala (0, 2, 4) for unge pædiatriske og en 5-punkts Likert-skala for pædiatriske grupper og teenagere. Scorer transformeres på en skala fra 0 til 100, hvor 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Højere score indikerer forbedret livskvalitet.
Baseline op til uge 292

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. juni 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
3. maj 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. november 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AG348-C-022
  • 2021-003265-36 (EudraCT nummer)
  • 2024-515024-37-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger