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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Mitapivat nei partecipanti pediatrici con deficit di piruvato chinasi (PKD) sottoposti a trasfusioni regolari, seguito da un periodo di estensione di 5 anni (ACTIVATE-KidsT)

26 agosto 2026 aggiornato da: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di mitapivat in soggetti pediatrici con deficit di piruvato chinasi sottoposti a trasfusioni regolari, seguito da un periodo di estensione in aperto di 5 anni

ACTIVATE-KidsT (AG348-C-022) è uno studio multicentrico progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con mitapivat rispetto al placebo nei partecipanti pediatrici con deficit di piruvato chinasi (deficit di PK) che ricevono regolarmente trasfusioni di sangue. I partecipanti saranno randomizzati 2:1 per ricevere mitapivat o placebo corrispondente. La randomizzazione sarà stratificata per età (da 1 a <6 anni, da 6 a <12 anni, da 12 a <18 anni) e stato di splenectomia. I partecipanti verranno dosati in base all'età e al peso durante un periodo in doppio cieco costituito da un periodo di titolazione della dose di 8 settimane seguito da un periodo di dose fissa di 24 settimane. I partecipanti che completano il periodo in doppio cieco avranno diritto a ricevere mitapivat per un massimo di 5 anni nel periodo di estensione in aperto (OLE).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
49

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Agios Medical Affairs
  • Numero di telefono: 833-228-8474
  • Email: medinfo@agios.com

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 5B2
        • Comprehensive Hemophilia Care Clinic at CHEO (Children's Hospital Eastern Ontario)
  • Cechia
      • Olomouc, Cechia, 779 00
        • Fakultni Nemocnice Olomouc
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Danimarca, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna, 30120
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
        • Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Svizzera
    • Canton of Bern
      • Lausanne, Canton of Bern, Svizzera
        • CHUV University Hospital of Lausanne
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye)
        • Hacettepe University
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi Tıp Fakültesi [Istanbul University Faculty of Medicine] Çocuk Sağlığı Enstitüsü [Institute of Child Health]
    • Adana
      • Izmir, Adana, Turchia (Türkiye)
        • Ege University Faculty of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il consenso informato scritto del partecipante, o del rappresentante legalmente autorizzato del partecipante, genitore(i) o tutore legale, e il consenso del partecipante, ove applicabile (consenso informato/assenso) devono essere ottenuti prima che venga condotta qualsiasi procedura correlata allo studio, e i partecipanti deve essere disposto a rispettare tutte le procedure di studio per la durata dello studio;
  • Età 1 a
  • Conferma clinica di laboratorio del deficit di piruvato chinasi (PKD), definito come presenza documentata di almeno 2 alleli mutanti nel gene della piruvato chinasi L/R (PKLR), di cui almeno 1 è una mutazione missenso, come determinato dalla genotipizzazione eseguita da il laboratorio centrale di genotipizzazione dello studio;
  • Da sei a 26 episodi trasfusionali nel periodo di 52 settimane prima di fornire il consenso/assenso informato;
  • Avere registrazioni complete della storia trasfusionale per le 52 settimane prima di fornire il consenso/assenso informato, definito come avere tutti i seguenti dati disponibili: (1) tutte le date di trasfusione, (2) il volume di trasfusione di globuli rossi (millilitri e/o numero di unità) per tutte le trasfusioni e (3) concentrazioni di emoglobina entro 1 settimana prima della trasfusione per almeno l'80% delle trasfusioni;
  • Ricevere supplementazione di acido folico come parte delle cure cliniche di routine per almeno 21 giorni prima della somministrazione della prima dose del farmaco in studio, da continuare durante la partecipazione allo studio;
  • Le partecipanti di sesso femminile che hanno raggiunto il menarca e/o lo sviluppo del seno nella fase 2 di Tanner, così come i partecipanti di sesso maschile con partner che hanno raggiunto il menarca, devono astenersi dalle attività sessuali che possono indurre una gravidanza come parte del loro stile di vita abituale o accettare di utilizzare 2 forme di contraccezione, 1 delle quali deve essere considerata altamente efficace, dal momento del consenso/assenso informato, durante tutto lo studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (compreso il tempo necessario per ridurre la dose) per le partecipanti di sesso femminile che hanno raggiunto il menarca e 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (compreso il tempo necessario per ridurre la dose) per i partecipanti di sesso maschile. La seconda forma di contraccezione può includere un metodo di barriera accettabile.

Criteri di esclusione:

  • Incinta o allattamento;
  • Omozigote per la mutazione R479H o con 2 mutazioni non missenso, senza la presenza di un'altra mutazione missenso, nel gene PKLR come determinato dalla genotipizzazione eseguita dal laboratorio centrale di genotipizzazione dello studio;
  • Storia di malignità;
  • Storia di malattia cardiaca o polmonare attiva e/o incontrollata o prolungamento dell'intervallo QT clinicamente rilevante entro 6 mesi prima di fornire il consenso/assenso informato;

  • Patologie epatobiliari inclusi, ma non limitati a:

    • Malattia epatica con evidenza istopatologica di cirrosi o fibrosi grave;
    • Colelitiasi clinicamente sintomatica o colecistite (i partecipanti con precedente colecistectomia sono ammissibili);
    • Storia di epatite colestatica indotta da farmaci;
    • Aspartato aminotransferasi > 2,5 × limite superiore della norma (ULN) (a meno che non sia dovuto a emolisi e/o deposito di ferro epatico) e alanina aminotransferasi > 2,5 × ULN (a meno che non sia dovuto a deposito di ferro epatico);
  • Disfunzione renale come definita da una velocità di filtrazione glomerulare stimata
  • Trigliceridi non a digiuno >440 milligrammi per decilitro (mg/dL) (5 millimoli per litro [mmol/L]);
  • Infezione attiva non controllata che richiede una terapia antimicrobica sistemica;
  • - Partecipanti con un'alta probabilità di esposizione o storia parentale di epatite B o epatite C che successivamente risultano positivi all'antigene dell'epatite B o all'anticorpo del virus dell'epatite C con segni di infezione attiva da virus dell'epatite B o dell'epatite C;
  • - Partecipanti con un'alta probabilità di esposizione o storia parentale di virus dell'immunodeficienza umana (HIV) che successivamente risultino positivi per gli anticorpi HIV-1 o -2;
  • Anamnesi di intervento chirurgico maggiore (inclusa splenectomia) ≤6 mesi prima di fornire il consenso/assenso informato e/o pianificare di sottoporsi a un intervento chirurgico maggiore durante lo screening o il periodo in doppio cieco;
  • Iscrizione attuale o partecipazione passata (entro 90 giorni prima della prima dose del farmaco in studio o un periodo di tempo equivalente a 5 emivite del farmaco in studio sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo) in qualsiasi altro studio clinico che coinvolga un farmaco o dispositivo in studio sperimentale;
  • Precedente trapianto di midollo osseo o di cellule staminali;
  • Attualmente riceve agenti stimolanti ematopoietici; l'ultima dose deve essere stata somministrata per almeno 28 giorni o per un periodo di tempo equivalente a 5 emivite (qualunque sia il più lungo) prima della randomizzazione;
  • Ricezione di prodotti che sono forti inibitori del CYP3A4/5 che non sono stati interrotti per ≥5 giorni o un intervallo di tempo equivalente a 5 emivite (qualunque sia il più lungo), o forti induttori del CYP3A4 che non sono stati interrotti per ≥28 giorni o un lasso di tempo equivalente a 5 emivite (qualunque sia il più lungo), prima della randomizzazione;
  • Ricezione di steroidi anabolizzanti, compresi i preparati di testosterone, che non sono stati interrotti per almeno 28 giorni prima della randomizzazione;
  • Allergia nota al mitapivat o ai suoi eccipienti (cellulosa microcristallina, croscarmellosa sodica, sodio stearil fumarato, mannitolo e magnesio stearato);
  • Qualsiasi condizione medica, ematologica, psicologica o comportamentale o terapia precedente o attuale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa conferire un rischio inaccettabile alla partecipazione allo studio e/o possa confondere l'interpretazione dei dati dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Mitapivat
Per i partecipanti randomizzati a ricevere mitapivat, il dosaggio avviene per via orale due volte al giorno (BID) e si basa sull'età e sul peso. Il dosaggio è ottimizzato attraverso 2 potenziali aumenti sequenziali dei livelli di dose (1-5 mg, 4-20 mg e 10-50 mg) alla settimana 4 e alla settimana 8 e mira a raggiungere l'esposizione equivalente ad adulti a 5, 20 e 50 mg. Dopo la titolazione, i partecipanti rimangono nella loro dose ottimizzata individualmente durante il resto del periodo in doppio cieco (DB) per 24 settimane. Dopo il periodo DB, i partecipanti entreranno in un periodo di estensione in aperto (OLE). Per preservare l'accecamento dell'allocazione del trattamento, i partecipanti continueranno a mitapivat alla loro dose ottimizzata e sottoporranno a una finta titolazione con placebo per 8 settimane. Alla conclusione di 8 settimane, i partecipanti possono continuare a ricevere mitapivat nel periodo Ole per un massimo di 262 settimane (comprese fino a 2 settimane di dose di dose).
Droga: Mitapivat
Compresse o granuli
Altri nomi:
  • AG-348
  • AG-348 solfato idrato
  • Mitapivat solfato
Droga: Placebo corrispondente a Mitapivat
Compresse o granuli
Comparatore placebo: Placebo
Per i partecipanti randomizzati a ricevere il placebo abbinato, il dosaggio è identico a quello sopra descritto per Mitapivat. Dopo il periodo di titolazione della dose iniziale, i partecipanti rimangono sulla loro dose ottimizzata individualmente durante il resto del periodo DB per 32 settimane. Dopo il periodo DB, i partecipanti entreranno in un periodo Ole. Per preservare l'accecamento dell'allocazione del trattamento, i partecipanti continueranno il placebo alla loro dose ottimizzata e subiranno l'ottimizzazione della dose di mitapivat attraverso 2 potenziali aumenti sequenziali dei livelli di dose (1-5 mg, 4-20 mg e 10-50 mg) alla settimana 4 e alla settimana 8 del periodo OLE e mira per raggiungere l'esposizione equivalente ad adulti a 5, 20 e 50 mg. Alla conclusione di 8 settimane, i partecipanti possono continuare a ricevere mitapivat nel periodo Ole per un massimo di 262 settimane (comprese fino a 2 settimane di dose di dose).
Droga: Mitapivat
Compresse o granuli
Altri nomi:
  • AG-348
  • AG-348 solfato idrato
  • Mitapivat solfato
Droga: Placebo corrispondente a Mitapivat
Compresse o granuli

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che ottengono una risposta di riduzione delle trasfusioni (TRR)
Lasso di tempo: Dalla settimana 9 alla settimana 32
Il TRR è definito come una riduzione ≥33% del volume trasfusionale totale di globuli rossi (RBC) dalla settimana 9 alla settimana 32 del periodo in doppio cieco, normalizzato in base al peso e alla durata effettiva del farmaco in studio rispetto al volume trasfusionale storico, standardizzato in base al peso, e a 24 settimane.
Dalla settimana 9 alla settimana 32

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stima del parametro del modello di farmacocinetica (PK) della popolazione: concentrazione plasmatica massima (Cmax) di Mitapivat
Lasso di tempo: Settimane 2, 8, 12 e 16
Settimane 2, 8, 12 e 16
Stima del parametro del modello farmacocinetico della popolazione: area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) derivata dalle concentrazioni plasmatiche di Mitapivat
Lasso di tempo: Settimane 2, 8, 12 e 16
Settimane 2, 8, 12 e 16
Concentrazione allo stato stazionario (Css) di Mitapivat
Lasso di tempo: Settimana 16: 6 e 8 ore dopo la somministrazione
Settimana 16: 6 e 8 ore dopo la somministrazione
Concentrazione minima (Ctrough) di Mitapivat
Lasso di tempo: Settimana 8: ≤30 minuti prima della somministrazione; Settimana 12: ≤30 minuti prima della somministrazione
Settimana 8: ≤30 minuti prima della somministrazione; Settimana 12: ≤30 minuti prima della somministrazione
Percentuale di partecipanti con risposta libera da trasfusioni
Lasso di tempo: Dalla settimana 9 alla settimana 32
La risposta libera da trasfusioni è definita come il raggiungimento di 0 trasfusioni somministrate dalla settimana 9 alla settimana 32 del periodo in doppio cieco.
Dalla settimana 9 alla settimana 32
Variazione del numero di episodi trasfusionali
Lasso di tempo: Dalla settimana 9 alla settimana 32
La variazione del numero di episodi trasfusionali dalla settimana 9 alla settimana 32 del periodo in doppio cieco rispetto al numero storico di episodi trasfusionali standardizzato a 24 settimane.
Dalla settimana 9 alla settimana 32
Variazione percentuale del volume totale di trasfusione normalizzato in base al peso e alla durata del trattamento in studio
Lasso di tempo: Dalla settimana 9 alla settimana 32
La variazione percentuale del volume trasfusionale totale normalizzato in base al peso e alla durata del trattamento in studio normalizzato dalla settimana 9 alla settimana 32 del periodo in doppio cieco sarà confrontata con il volume trasfusionale storico standardizzato in base al peso e a 24 settimane.
Dalla settimana 9 alla settimana 32
Percentuale di partecipanti con risposta normale dell'emoglobina (Hb).
Lasso di tempo: Dalla settimana 9 alla settimana 32
La risposta normale di Hb è definita come il raggiungimento di concentrazioni di Hb nell'intervallo normale almeno una volta, 8 settimane o più dopo una trasfusione durante la settimana 9 fino alla settimana 32 del periodo in doppio cieco.
Dalla settimana 9 alla settimana 32
Variazione rispetto al basale nella concentrazione di estradiolo
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 298
Basale fino alla settimana 298
Variazione rispetto al basale della concentrazione di estrone
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 298
Basale fino alla settimana 298
Variazione rispetto al basale nella concentrazione totale di testosterone
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 298
Basale fino alla settimana 298
Variazione rispetto al basale della concentrazione di testosterone libero nei partecipanti ≥7 anni di età o stadio Tanner ≥2 (qualunque si verifichi per primo)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 298
Basale fino alla settimana 298
Variazione rispetto al basale della concentrazione di ormone luteinizzante nei partecipanti di età ≥6 anni
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 298
Basale fino alla settimana 298
Modifica rispetto al basale nella valutazione della maturità sessuale con Tanner Stage
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 298
La fase 1 di Tanner corrisponde alla forma prepuberale, con progressione alla fase 5 di Tanner, la forma adulta finale.
Basale fino alla settimana 298
Numero percentuale di partecipanti di sesso femminile con sviluppo di cisti ovariche
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 298
Basale fino alla settimana 298
Variazione rispetto al basale delle dimensioni delle cisti ovariche nelle partecipanti di sesso femminile
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 298
Basale fino alla settimana 298
Modifica rispetto al basale nel punteggio Z altezza per età
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 298
Basale fino alla settimana 298
Variazione rispetto al basale nel punteggio Z in base all'età
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 298
Basale fino alla settimana 298
Variazione rispetto al basale nell'indice di massa corporea (BMI) per età Z-score
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 298
Basale fino alla settimana 298
Variazione rispetto al basale del punteggio Z della densità minerale ossea (BMD).
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 298
Basale fino alla settimana 298
Variazione rispetto al basale della concentrazione di ferro sierico
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 292
Basale fino alla settimana 292
Variazione rispetto al basale della concentrazione di ferritina sierica
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 292
Basale fino alla settimana 292
Variazione rispetto al basale della capacità totale di legare il ferro
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 292
Basale fino alla settimana 292
Variazione rispetto al basale nella saturazione della transferrina/transferrina
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 292
Basale fino alla settimana 292
Variazione rispetto al basale nella scala multidimensionale della fatica della qualità della vita pediatrica (PedsQL).
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 292
La scala multidimensionale della fatica PedsQL produce un punteggio totale da un questionario validato appropriato per l'età che richiede la fatica percepita all'interno dei domini "Generale", "Sonno/Riposo" e "Cognitivo". Ciascun dominio è composto da 6 domande valutate da 0 a 4 (quindi il punteggio totale può variare da 0 a 72). Un punteggio totale più alto indica un maggiore affaticamento (cioè un risultato peggiore).
Riferimento fino alla settimana 292
Variazione rispetto al basale nella scala core generica PedsQL (GCS)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 292
PedsQL GCS è progettato per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei partecipanti pediatrici e negli adolescenti (dai 2 ai 18 anni di età). Comprende 4 dimensioni del funzionamento (fisico [8 item], emotivo [5 item], sociale [5 item], scolastico [3 item]). Gruppi di età: bambini piccoli (2-4 anni), pediatrici giovani (5-7 anni), pediatrici (8-12 anni) e adolescenti (13-17 anni). A seconda dell'età del partecipante, il questionario può essere completato dal genitore/tutore, a seconda dei casi. Per il gruppo dei bambini, il PedsQL GCS è composto da 21 item, utilizzando una scala Likert a 5 punti (da 0 a 4); per tutti gli altri gruppi, il PedsQL GCS è composto da 23 elementi, con una scala Likert a 3 punti (0, 2, 4) per i bambini pediatrici e una scala Likert a 5 punti per i gruppi pediatrici e adolescenti. I punteggi vengono trasformati su una scala da 0 a 100 dove 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Punteggi più alti indicano un miglioramento della qualità della vita.
Riferimento fino alla settimana 292

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
8 giugno 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
3 maggio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

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Termini relativi a questo studio

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Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AG348-C-022
  • 2021-003265-36 (Numero EudraCT)
  • 2024-515024-37-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

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