Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En Multiple Ascending Dose Study af ACN00177 (Pegtarviliase) i emner med CBS-mangel

25. juli 2023 opdateret af: Aeglea Biotherapeutics

Et fase 1/2-studie med flere stigende doser i forsøgspersoner med homocystinuri på grund af cystathionin β-syntase (CBS) mangel for at undersøge sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​ACN00177

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​pegtarviliase hos op til 25 personer med homocystinuri på grund af CBS-mangel.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med dette fase 1/2-studie er at evaluere sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​multiple stigende doser af pegtarviliase hos personer med homocystinuri på grund af CBS-mangel. Undersøgelsen er sammensat af 2 dele: Del 1: en enkelt IV intravenøs) kohorte med 4 doser en gang om ugen (QW) af undersøgelseslægemidlet og Del 2: tre SC (subkutane) kohorter med 4 QW doser af undersøgelseslægemidlet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Royal Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • University Hospitals Birmingham NHS
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University College London
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Guy's and St Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Det Forenede Kongerige
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af homocystinuri på grund af CBS-mangel
  2. I stand til at give underskrevet informeret samtykke/samtykke og overholde alle undersøgelsesrelaterede procedurer
  3. Er ≥12 år (≥18 i USA) på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke/samtykke
  4. Plasma tHcy >80 µM
  5. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest i screeningsperioden og en negativ uringraviditetstest før dosering på den første behandlingsdag
  6. Hvis forsøgspersonen (mand eller kvinde) er involveret i seksuel aktivitet, skal han/hun være ude af stand til at blive gravid/forårsage graviditet eller skal acceptere at bruge højeffektiv prævention
  7. Villig til at opretholde en stabil kost uden væsentlige ændringer under studiet

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre medicinske tilstande eller komorbiditet(er), der efter investigatorens mening ville forstyrre undersøgelsesoverholdelse eller datafortolkning (f.eks. alvorlig intellektuel funktionsnedsættelse, der udelukker færdiggørelse af de påkrævede undersøgelsesvurderinger)
  2. Deltager i øjeblikket i en anden terapeutisk klinisk undersøgelse eller har modtaget et forsøgsmiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før den første dosis af forsøgslægemidlet i denne undersøgelse
  3. Kirurgi, der kræver generel anæstesi inden for 8 uger før den første dosis af forsøgslægemidlet
  4. Aktiv infektion, der kræver anti-infektionsbehandling
  5. Gravid eller ammende
  6. Kvinder i den fødedygtige alder, der bruger eller planlægger at bruge østrogenholdig prævention under undersøgelsen
  7. Anamnese med overfølsomhed over for polyethylenglycol (PEG), der efter investigatorens vurdering sætter forsøgspersonen i en uacceptabel risiko for bivirkninger (AE'er)
  8. Serumkreatininniveau >1,5× den øvre grænse for normal (ULN)
  9. Alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) eller total bilirubinniveau > 2× ULN

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pegtarviliase kohorte 1
Planlagt til 4 forsøgspersoner ≥18 år med dosis A ugentligt i i alt 4 doser
Medicin: Pegtarviliase IV
Administreret IV
Andre navne:
  • ACN00177
Eksperimentel: Pegtarviliase kohorte 2
Planlagt til 4 forsøgspersoner ≥12 år med dosis B ugentlig i i alt 4 doser
Medicin: Pegtarviliase SC
Administreret SC
Andre navne:
  • ACN00177
Eksperimentel: Pegtarviliase kohorte 3
Planlagt til 4 forsøgspersoner ≥12 år (≥18 i USA) dosering ved dosis C ugentligt i i alt 4 doser
Medicin: Pegtarviliase SC
Administreret SC
Andre navne:
  • ACN00177
Eksperimentel: Pegtarviliase kohorte 4
Planlagt til 4 forsøgspersoner ≥12 år (≥18 i USA) med dosis D ugentligt i i alt 4 doser
Medicin: Pegtarviliase SC
Administreret SC
Andre navne:
  • ACN00177
Eksperimentel: Pegtarviliase kohorte 5
Valgfri kohorte for op til 12 forsøgspersoner ≥12 år (≥18 i USA) dosering ved dosis E ugentligt i i alt 13 doser
Medicin: Pegtarviliase SC
Administreret SC
Andre navne:
  • ACN00177

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Rapportering vil ske fra underskrivelse af samtykke til færdiggørelse af undersøgelsen, i gennemsnit 70 dage
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Rapportering vil ske fra underskrivelse af samtykke til færdiggørelse af undersøgelsen, i gennemsnit 70 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i total plasmahomocystein efter behandling med pegtarviliase
Tidsramme: Ved besøgsdag 29
Ændringer i total plasmahomocystein efter behandling med pegtarviliase
Ved besøgsdag 29
Tidsforløbet for tHcy-ændringen efter administration af pegtarviliase og reversibilitet ved opfølgning efter dosering
Tidsramme: Ugentligt, baseline til studieafslutning, op til 12 uger
Tidsforløbet for tHcy-ændringen efter administration af pegtarviliase og reversibilitet ved opfølgning efter dosering
Ugentligt, baseline til studieafslutning, op til 12 uger
Farmakokinetisk profil af IV pegtarviliase Cmax
Tidsramme: Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Cmax
Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil af IV pegtarviliase AUC
Tidsramme: Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
AUC
Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil af IV pegtarviliase Tmax
Tidsramme: Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Tmax
Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil af IV pegtarviliase T1/2
Tidsramme: Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
T1/2
Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil af subkutan pegtarviliase Cmax
Tidsramme: Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Cmax
Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil af subkutan pegtarviliase AUC
Tidsramme: Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
AUC
Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil af subkutan pegtarviliase Tmax
Tidsramme: Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Tmax
Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil af subkutan pegtarviliase T 1/2
Tidsramme: Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
T1/2
Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Aeglea Biotherapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Cortney Caudill, Aeglea Biotherapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

21. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. november 2021

Først opslået (Faktiske)

13. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CACN00177-100D
  • 2019-004791-19 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pegtarviliase IV

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner