En undersøgelse for at vurdere vamorolone i Becker muskeldystrofi (BMD)

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonens eller Forsøgspersonens forælder(e) eller værge(r) har (har) givet skriftligt informeret samtykke og Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA)-autorisation, hvor det er relevant, forud for undersøgelsesrelaterede procedurer; deltagere vil blive bedt om at give skriftligt eller mundtligt samtykke i henhold til lokale krav;

2. Forsøgspersonen er en mand og har en bekræftet diagnose af BMD som defineret som:

   1. Identificerbar mutation i DMD-genet (deletion/duplikation af en eller flere exoner), hvor læseramme kan forudsiges som 'in-frame', og klinisk billede i overensstemmelse med BMD, OR
   2. Komplet dystrofin-gensekventering, der viser en ændring (lille mutation, duplikation, andet), der forventes at tillade produktion af et internt deleteret dystrofinprotein med et typisk klinisk billede af BMD;
3. Forsøgspersonen er ≥ 18 år og <65 år på tidspunktet for første dosis af undersøgelseslægemidlet;
4. Forsøgspersonen er i stand til at udføre den tidsindstillede løb/gå 10 meter vurdering (TTRW) ≤ 30 sek; hjælpemidler, stok eller rollator, er tilladt.
5. Emnet har en NSAA-score ≤ 32
6. Kliniske laboratorietestresultater er inden for normalområdet ved screeningbesøget, eller hvis unormale er, er de ikke klinisk signifikante, efter investigatorens opfattelse. (Bemærk: Serum-gamma-glutamyltransferase [GGT], kreatinin og total bilirubin skal alle være ≤ øvre grænse for normalområdet ved screeningsbesøget);
7. Forsøgspersonen er villig og i stand til at overholde planlagte besøg, plan for administration af studielægemidler og undersøgelsesprocedurer.
8. Forsøgspersonen har ikke modtaget orale glukokortikoider eller andre orale immunsuppressive midler i mindst 3 måneder før første administration af undersøgelsesmedicin. [Bemærk: Inhalerede og/eller topiske glukokortikoider er tilladt, hvis sidste brug er mindst 4 uger før første administration af undersøgelsesmedicin eller hvis administreret i stabil dosis begyndende mindst 4 uger før første administration af undersøgelsesmedicin og forventes at blive brugt kl. det stabile dosisregime i undersøgelsens varighed];

9. Forsøgspersonen har bevis for skoldkoppeimmunitet som bestemt af:

   1. Tilstedeværelse af IgG-antistoffer mod skoldkopper, som dokumenteret ved et positivt testresultat fra det lokale laboratorium fra blod indsamlet under screeningsperioden; ELLER
   2. Dokumentation, forelagt ved screeningsbesøget, for, at forsøgspersonen har modtaget 2 doser af skoldkoppevaccine, med eller uden serologiske beviser på immunitet, med den anden af ​​de 2 immuniseringer givet mindst 14 dage før første administration af undersøgelsesmedicin;
10. Forsøgsperson og forældre/værge (hvis forsøgspersonen er <18 år) er villige og i stand til at overholde planlagte besøg, plan for administration af studiemedicin og undersøgelsesprocedurer.
11. Person i den fødedygtige alder indvilliger i at bruge barrierepræventionsmetoder under sin deltagelse i denne undersøgelse og i 30 dage efter den nedtrapningsdosis er afsluttet

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøgsperson har aktuel eller historie med alvorlig nyre- eller leverinsufficiens, diabetes mellitus eller immunsuppression;
2. Forsøgsperson har aktuel eller historie med kroniske systemiske svampe- eller virusinfektioner;
3. Forsøgspersonen har brugt mineralocorticoid-receptormidler, såsom spironolacton, eplerenon, canrenon (canrenoatkalium), prorenon (prorenoatkalium) eller mexrenon (mexrenoatkalium) inden for 4 uger før administration af undersøgelsesmedicin;
4. Personen har en historie med primær hyperaldosteronisme;
5. Forsøgspersonen har tegn på symptomatisk kardiomyopati [Bemærk: Asymptomatisk hjerteabnormitet ved undersøgelse vil ikke være ekskluderende, medmindre hjerteudstødningsfraktionen er mindre end 40 %];
6. Forsøgsperson er i øjeblikket i behandling eller har modtaget tidligere behandling med orale glukokortikoider eller andre immunsuppressive midler [Bemærk: Tidligere forbigående brug af orale glukokortikoider eller andre orale immunsuppressive midler i ikke længere end 6 måneder kumulativt, med sidste brug mindst 3 måneder før første dosis af undersøgelsesmedicin, vil blive overvejet for berettigelse fra sag til sag. Inhalerede og/eller topikale kortikosteroider, der er ordineret til en anden indikation end BMD, er tilladt, men skal administreres i stabil dosis i mindst 4 uger før administration af studielægemidlet og forventes at fortsætte i en stabil dosis i hele undersøgelsens varighed];
7. Forsøgspersonen har en allergi eller overfølsomhed over for undersøgelsesmedicinen eller nogen af ​​dens bestanddele;
8. Forsøgspersonen har brugt idebenon inden for 4 uger før den første dosis af undersøgelsesmedicin;
9. Forsøgspersonen har alvorlige adfærdsmæssige eller kognitive problemer, der udelukker deltagelse i undersøgelsen, efter Investigators mening;
10. Forsøgspersonen har tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der kan påvirke sikkerheden, gøre det usandsynligt, at behandling og opfølgning vil blive korrekt afsluttet eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater, efter Investigators mening;
11. Forsøgspersonen tager (eller har taget inden for 4 uger før første dosis af undersøgelsesmedicin) naturlægemidler og kosttilskud, som kan påvirke muskelstyrke og funktion (f.eks. co-enzym Q10, kreatin osv.);
12. Forsøgspersonen har fået en levende svækket vaccine inden for 14 dage før den første dosis af undersøgelsesmedicin;
13. Forsøgspersonen tager i øjeblikket et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel eller har taget et andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før første dosis af undersøgelsesmedicin; eller
14. Forsøgspersonen har tidligere været optaget i VBP15-BMD-001-studiet eller ethvert andet vamorolon-studie.