Studie k posouzení vamorolonu u Beckerovy svalové dystrofie (BMD)

Kritéria pro zařazení:

1. Subjekt nebo jeho rodiče nebo zákonní zástupci poskytli (poskytli) písemný informovaný souhlas a povolení podle zákona HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act), kde je to relevantní, před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií; účastníci budou požádáni, aby dali písemný nebo ústní souhlas podle místních požadavků;

2. Subjekt je muž a má potvrzenou diagnózu BMD definovanou jako:

   1. Identifikovatelná mutace v genu DMD (delece/duplikace jednoho nebo více exonů), kde lze předpovídat čtecí rámec jako „in-frame“ a klinický obraz konzistentní s BMD, OR
   2. Kompletní sekvenování dystrofinového genu vykazující alteraci (malá mutace, duplikace, jiné), u které se očekává, že umožní produkci vnitřně deletovaného dystrofinového proteinu s typickým klinickým obrazem BMD;
3. Subjekt je ve věku ≥ 18 let a <65 let v době první dávky studovaného léku;
4. Subjekt je schopen provést hodnocení běhu/chůze na 10 metrů (TTRW) ≤ 30 sekund; pomocná zařízení, hůl nebo chodítko, jsou povoleny.
5. Subjekt má skóre NSAA ≤ 32
6. Výsledky klinických laboratorních testů jsou při screeningové návštěvě v normálním rozmezí, nebo pokud jsou abnormální, nejsou podle názoru zkoušejícího klinicky významné. (Poznámka: Sérová gama glutamyltransferáza [GGT], kreatinin a celkový bilirubin musí být při screeningové návštěvě ≤ horní hranice normálního rozmezí);
7. Subjekt je ochoten a schopen dodržovat plánované návštěvy, plán podávání studovaného léku a postupy studie.
8. Subjekt neužíval perorálně glukokortikoidy nebo jiná perorální imunosupresiva po dobu alespoň 3 měsíců před prvním podáním studované medikace. [Poznámka: Inhalační a/nebo topické glukokortikoidy jsou povoleny, pokud je poslední použití alespoň 4 týdny před prvním podáním studované medikace nebo pokud jsou podávány ve stabilní dávce začínající alespoň 4 týdny před prvním podáním studované medikace a předpokládá se, že budou použity při stabilní dávkový režim po dobu trvání studie];

9. Subjekt má důkaz imunity proti planým neštovicím, jak je určeno:

   1. Přítomnost IgG protilátek proti planým neštovicím, doložená pozitivním výsledkem testu z místní laboratoře z krve odebrané během screeningového období; NEBO
   2. Dokumentace poskytnutá při screeningové návštěvě, že subjekt dostal 2 dávky vakcíny proti planým neštovicím, se sérologickým důkazem imunity nebo bez ní, přičemž druhá ze 2 imunizací byla podána alespoň 14 dní před prvním podáním studijní medikace;
10. Subjekt a rodič (rodiče)/opatrovník (pokud je subjekt mladší 18 let) jsou ochotni a schopni dodržet plánované návštěvy, plán podávání studijních léků a postupy studie.
11. Subjekt ve fertilním věku souhlasí s používáním metod bariérové ​​antikoncepce během své účasti v této studii a po dobu 30 dnů po ukončení snižování dávky

Kritéria vyloučení:

1. Subjekt má v současnosti nebo v anamnéze závažné poškození ledvin nebo jater, diabetes mellitus nebo imunosupresi;
2. Subjekt má v současnosti nebo v anamnéze chronické systémové plísňové nebo virové infekce;
3. Subjekt použil činidla mineralokortikoidního receptoru, jako je spironolakton, eplerenon, kanrenon (kanrenoát draselný), prorenon (prorenoát draselný) nebo mexrenon (mexrenoát draselný) během 4 týdnů před podáním studijní medikace;
4. Subjekt má v anamnéze primární hyperaldosteronismus;
5. Subjekt má známky symptomatické kardiomyopatie [Poznámka: Asymptomatická srdeční abnormalita při vyšetření nebude vylučující, pokud není srdeční ejekční frakce nižší než 40 %];
6. Subjekt je v současné době léčen nebo byl dříve léčen perorálními glukokortikoidy nebo jinými imunosupresivními látkami [Poznámka: Minulé přechodné užívání perorálních glukokortikoidů nebo jiných perorálních imunosupresiv po dobu ne delší než 6 měsíců kumulativně, s posledním užitím alespoň 3 měsíce před první dávkou studijní medikace, bude zvažována způsobilost případ od případu. Inhalační a/nebo topické kortikosteroidy předepsané pro jinou indikaci než BMD jsou povoleny, ale musí být podávány ve stabilní dávce po dobu alespoň 4 týdnů před podáním studovaného léčiva a předpokládá se, že budou pokračovat ve stabilní dávce po dobu trvání studie];
7. Subjekt má alergii nebo přecitlivělost na studovaný lék nebo na kteroukoli z jeho složek;
8. Subjekt použil idebenon během 4 týdnů před první dávkou studovaného léku;
9. Subjekt má vážné behaviorální nebo kognitivní problémy, které podle názoru výzkumníka znemožňují účast ve studii;
10. Subjekt má předchozí nebo probíhající zdravotní stav, anamnézu, fyzikální nálezy nebo laboratorní abnormality, které by mohly ovlivnit bezpečnost, podle názoru zkoušejícího je nepravděpodobné, že léčba a sledování budou správně dokončeny, nebo zhoršit hodnocení výsledků studie;
11. Subjekt užívá (nebo užíval během 4 týdnů před první dávkou studijního léku) bylinné přípravky a doplňky, které mohou ovlivnit svalovou sílu a funkci (např. koenzym Q10, kreatin atd.);
12. Subjektu byla podána živá atenuovaná vakcína během 14 dnů před první dávkou studovaného léku;
13. Subjekt v současné době užívá jakýkoli jiný testovaný lék nebo užil jakýkoli jiný testovaný lék během 3 měsíců před první dávkou studijního léku; nebo
14. Subjekt byl dříve zařazen do studie VBP15-BMD-001 nebo jakékoli jiné studie vamorolonu.