Um estudo para avaliar a vamorolona na distrofia muscular de Becker (BMD)

Critério de inclusão:

1. Sujeito ou pai(s) do Sujeito ou tutor(es) legal(is) forneceram consentimento informado por escrito e autorização da Lei de Portabilidade e Responsabilidade de Seguro Saúde (HIPAA), quando aplicável, antes de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo; os participantes serão solicitados a dar consentimento por escrito ou verbal de acordo com os requisitos locais;

2. O sujeito é do sexo masculino e tem um diagnóstico confirmado de BMD, conforme definido como:

   1. Mutação identificável no gene DMD (deleção/duplicação de um ou mais exons), onde o quadro de leitura pode ser previsto como 'in-frame' e quadro clínico consistente com BMD, OU
   2. Sequenciamento completo do gene da distrofina mostrando uma alteração (pequena mutação, duplicação, outra) que se espera que permita a produção de uma proteína distrofina deletada internamente, com um quadro clínico típico de DMO;
3. O sujeito tem ≥ 18 anos de idade e <65 anos de idade no momento da primeira dose do medicamento em estudo;
4. O indivíduo é capaz de realizar a avaliação cronometrada de corrida/caminhada de 10 metros (TTRW) ≤ 30 seg; dispositivos auxiliares, bengala ou andador, são permitidos.
5. O sujeito tem uma pontuação NSAA ≤ 32
6. Os resultados dos testes laboratoriais clínicos estão dentro do intervalo normal na visita de triagem ou, se anormais, não são clinicamente significativos, na opinião do investigador. (Observação: gama glutamil transferase [GGT] sérica, creatinina e bilirrubina total devem ser ≤ limite superior do intervalo normal na visita de triagem);
7. O sujeito está disposto e é capaz de cumprir as visitas agendadas, o plano de administração do medicamento do estudo e os procedimentos do estudo.
8. O sujeito não recebeu glicocorticóides orais ou outros agentes imunossupressores orais por pelo menos 3 meses antes da primeira administração da medicação do estudo. [Nota: Os glicocorticoides inalatórios e/ou tópicos são permitidos se o último uso for pelo menos 4 semanas antes da primeira administração da medicação do estudo ou se administrado em dose estável começando pelo menos 4 semanas antes da primeira administração da medicação do estudo e previsto para ser usado em o regime de dose estável durante o estudo];

9. O sujeito tem evidência de imunidade à catapora conforme determinado por:

   1. Presença de anticorpos IgG para varicela, conforme documentado por um resultado de teste positivo do laboratório local de sangue coletado durante o Período de Triagem; OU
   2. Documentação, fornecida na Visita de Triagem, de que o sujeito recebeu 2 doses de vacina contra varicela, com ou sem evidência sorológica de imunidade, com a segunda das 2 imunizações administradas pelo menos 14 dias antes da primeira administração da medicação do estudo;
10. O sujeito e os pais/responsáveis ​​(se o sujeito tiver <18 anos de idade) estão dispostos e aptos a cumprir as visitas agendadas, o plano de administração do medicamento do estudo e os procedimentos do estudo.
11. Sujeito com potencial para engravidar concorda em usar métodos contraceptivos de barreira durante sua participação neste estudo e por 30 dias após a conclusão da dose gradual

Critério de exclusão:

1. O indivíduo tem histórico ou histórico de insuficiência renal ou hepática grave, diabetes mellitus ou imunossupressão;
2. O indivíduo tem histórico ou histórico de infecções fúngicas ou virais sistêmicas crônicas;
3. O sujeito usou agentes receptores de mineralocorticoides, como espironolactona, eplerenona, canrenona (canrenoato de potássio), prorenona (prorenoato de potássio) ou mexrenona (mexrenoato de potássio) dentro de 4 semanas antes da administração da medicação do estudo;
4. O sujeito tem uma história de hiperaldosteronismo primário;
5. O indivíduo tem evidência de cardiomiopatia sintomática [Nota: Anormalidade cardíaca assintomática na investigação não seria excludente, a menos que a fração de ejeção cardíaca seja inferior a 40%];
6. O indivíduo está sendo tratado ou recebeu tratamento anterior com glicocorticóides orais ou outros agentes imunossupressores [Nota: Uso transitório anterior de glicocorticóides orais ou outros agentes imunossupressores orais por não mais de 6 meses cumulativos, com o último uso pelo menos 3 meses antes da primeira dose da medicação do estudo, serão considerados para elegibilidade caso a caso. Corticosteróides inalatórios e/ou tópicos prescritos para uma indicação diferente da DMO são permitidos, mas devem ser administrados em dose estável por pelo menos 4 semanas antes da administração do medicamento do estudo e devem ser continuados em dose estável durante o estudo];
7. O sujeito tem alergia ou hipersensibilidade ao medicamento do estudo ou a qualquer um de seus constituintes;
8. O sujeito usou idebenona dentro de 4 semanas antes da primeira dose da medicação em estudo;
9. O sujeito tem problemas comportamentais ou cognitivos graves que impedem a participação no estudo, na opinião do Investigador;
10. O indivíduo tem condição médica anterior ou contínua, histórico médico, achados físicos ou anormalidades laboratoriais que podem afetar a segurança, tornar improvável que o tratamento e o acompanhamento sejam concluídos corretamente ou prejudicar a avaliação dos resultados do estudo, na opinião do investigador;
11. O sujeito está tomando (ou tomou dentro de 4 semanas antes da primeira dose da medicação do estudo) remédios e suplementos fitoterápicos que podem afetar a força e função muscular (por exemplo, Coenzima Q10, creatina, etc);
12. Ao sujeito foi administrada uma vacina viva atenuada dentro de 14 dias antes da primeira dose da medicação do estudo;
13. O sujeito está atualmente tomando qualquer outra droga experimental ou tomou qualquer outra droga experimental dentro de 3 meses antes da primeira dose da medicação em estudo; ou
14. O sujeito foi previamente inscrito no estudo VBP15-BMD-001 ou em qualquer outro estudo de vamorolona.