Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Tinlarebant i behandlingen af ​​Stargardt-sygdom hos unge forsøgspersoner Læsion(er) hos teenagere med STGD1 (DRAGON)

8. november 2023 opdateret af: Belite Bio, Inc

Fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltmaskeret, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Tinlarebant i behandlingen af ​​Stargardts sygdom hos teenagere

Det primære formål med dette forsøg er at vurdere effektiviteten af ​​tinlarebant til at bremse væksthastigheden af ​​atrofiske læsioner hos teenagere med STGD1

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cirka 60 forsøgspersoner vil blive tilmeldt denne undersøgelse. Forsøgspersoner vil blive tildelt undersøgelseslægemiddel (tinlarebant 5 mg/placebo) med en behandlingsperiode på op til 24 måneder med 28 dages opfølgning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

104

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
        • Belite Study Site
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Belite Study Site
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australien
        • Belite Study Site
  • Belgien
      • Gent, Belgien
        • Belite Study Site
      • Leuven, Belgien
        • Belite Study Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Belite Study Site
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Belite Study Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94303
        • Belite Study Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • Belite Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55435
        • Belite Study Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Belite Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Belite Study Site
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Belite Study Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Belite Study Site
      • Nijmegen, Holland
        • Belite Study Site
  • Hong Kong
      • Kowloon, Hong Kong
        • Belite Study Site
  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Belite Study Site
      • Shanghai, Kina
        • Belite Study Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz
        • Belite Study Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Belite Study Site
      • Taoyuan City, Taiwan
        • Belite Study Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Belite Study Site
      • Gießen, Tyskland
        • Belite Study Site
      • Tübingen, Tyskland
        • Belite Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner fra 12 til 18 år, inklusive.
  • Forsøgspersonen skal have klinisk diagnosticeret STGD1 (Stargardt sygdom 1) med mindst 1 mutation identificeret i ABCA4-genet.
  • Forsøgspersonen skal have en defineret samlet atrofisk læsionsstørrelse inden for 3 diskusområder (7,62 mm2), som afbildet af FAF i undersøgelsesøjet. Forsøgspersonerne skal have en BCVA på 20/200 eller bedre for undersøgelsesøjet baseret på ETDRS bogstavscore
  • Forsøgsperson og deres forælder(e) eller værge er villige til at give deres samtykke i et Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)/Human Research Ethics Committee (HREC)-godkendt informeret samtykkeformular (ICF) før deltagelse i alle undersøgelsesrelaterede procedurer.
  • Emnet accepterer at overholde alle protokolkrav.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver anden øjensygdom end Stargardt (STGD1) ved baseline, der efter investigatorens opfattelse ville komplicere vurderingen af ​​en behandlingseffekt.
  • Anamnese med øjenkirurgi i undersøgelsesøjet i de sidste 3 måneder.
  • Undersøgelsesbrug af enhver art inden for de sidste 3 måneder eller inden for 5 halveringstider af forsøgslægemidlet, alt efter hvad der er kortest.
  • Enhver tidligere genterapi.
  • Vitamin A (retinol) mangel som defineret som et retinol serum niveau mindre end 20 mcg/dL (=0,7 μmol/L).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tinlarebant
5 mg tablet indtaget oralt én gang dagligt
Medicin: Tinlarebant
Tinlarebant lægemiddelstof er et hvidt til råhvidt stof og dispenseres som en tablet til oral administration.
Placebo komparator: Placebo
Placebotabletter til tinlarebant 5 mg fremstilles på lignende måde, men bruger mikrokrystallinsk cellulose, NF, i stedet for det aktive lægemiddelstof og vil være identiske i størrelse og udseende.
Medicin: Placebo
Ikke aktivt stof

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At måle ændring i atrofisk læsionsstørrelse (afgjort nedsat autofluorescens, DDAF) ved fundus autofluorescens (FAF) fotografering fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At måle ændringen i nethindens tykkelse vurderet ved spektral-domæne optisk kohærenstomografi (SD-OCT) fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24
At måle ændringen i retinal morfologi vurderet ved spektral-domæne optisk kohærens tomografi (SD-OCT) fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24
At måle ændring i BCVA-score (Best Corrected Visual Acuity) målt ved EDTRS-metoden fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24
Til måling af ændring i plasmakoncentration af RBP4-niveauer (μM) fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24
Korrelationen mellem ændring i plasma RBP4-niveau og hastigheden for vækst af læsionsstørrelse (definitivt nedsat autofluorescens, DDAF) ved fundus autofluorescens (FAF) fotografering fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24
At vurdere den systemiske og okulære sikkerhed og tolerabilitet af tinlarebant
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Hyppighed, varighed og sværhedsgrad af AE'er
Baseline til og med måned 24

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At måle ændring i total reduceret autofluorescens (DAF) ved FAF-fotografering fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24
At måle ændring i tvivlsomt nedsat autofluorescens (QDAF) ved FAF-fotografering fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24
At måle ændring i kvantitativ autofluorescens (qAF) niveau fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24
At måle ændring i nethindens følsomhed ved mikroperimetri fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Belite Bio, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. marts 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. januar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. februar 2022

Først opslået (Faktiske)

17. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

9. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LBS-008-CT03

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Stargardts sygdom 1

Kliniske forsøg med Tinlarebant

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner