Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

TCR Alpha/Beta og CD19-depletere Haplo-HSCT

16. oktober 2024 opdateret af: University of Colorado, Denver

TCR alfa/beta og CD19-depleteret allogen hæmatopoietisk celletransplantation for ondartet og ikke-malign sygdom

Dette er et åbent, interventionelt, ikke-randomiseret fase II-forsøg med TCR alfa/beta og CD19-depeleteret allogen HCT hos pædiatriske patienter med hæmatologisk sygdom.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkeltsteds, åbent, interventionelt, ikke-randomiseret, fase II-forsøg med TCRαβ/CD19-depletere allogen HCT som donorkilde og eneste GVHD-profylakse hos pædiatriske patienter med enten malign eller ikke-malign hæmatologisk sygdom, som er egnede til allogen HCT, men mangler en HLA-matchet søskendedonor.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 31 dage til <30 år
  2. Har en ondartet eller ikke-malign hæmatologisk sygdom, defineret som sygdom, der er et resultat af unormal funktion af en celle af den hæmatopoietiske stamcellelinje, som kunne drage fordel af en allogen HCT. Eksempler omfatter akutte og kroniske leukæmier, myelodysplastisk syndrom, lymfom, svær erhvervet og medfødt cytopenier/marvsvigt, abnormiteter i hvide blodlegemer, abnormiteter i røde blodlegemer og blodpladeabnormiteter.
  3. Klinisk remission for patienter med akut leukæmi (MDS/AML udelukket) eller lymfom
  4. Mangler en sund og villig HLA-identisk relateret donor, med undtagelse af patienter med FA, som vil være berettiget til en villig HLA-identisk relateret donor givet standardbrugen af ​​T-celle-depletering i matchet søskendedonor HCT i FA
  5. Har en beslægtet eller ikke-beslægtet donor, som opfylder donorudvælgelseskriterierne, er sund, villig og i stand til at modtage GCSF med eller uden Plerixafor og gennemgår aferese gennem placering af katetre i antecubitale vener eller et midlertidigt centralt venekateter
  6. Kunne give informeret samtykke, hvis ≥ 18 år, eller med værge, der er i stand til at give informeret samtykke, hvis < 18 år
  7. Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring

Ekskluderingskriterier:

  1. Ukontrolleret, aktiv infektion på tidspunktet for HCT
  2. HIV-positivitet
  3. Hjerteudstødningsfraktion <45 %
  4. Kreatininclearance <60 ml/min/1,72 ml
  5. Pulmonal diffusionskapacitet (justeret for hæmoglobin), FEV1 eller FVC <60 % af forudsagt eller en O2-mætning <94 % på rumluft, hvis ikke kan udføre lungefunktionstestning
  6. Serum ALT >5x øvre grænse for normal eller bilirubin >2
  7. Præstationsscore (Lansky eller Karnofsky) <50
  8. Gravide eller ammende kvinder, da mange lægemidler, der er nødvendige for en vellykket HCT, er potentielt skadelige for ufødte babyer og spædbørn.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pædiatriske patienter med malign eller ikke-malign hæmatologisk tilstand
Infusionen af ​​det endelige TCRαβ/CD19-depleterede produkt vil blive givet gennem modtagerens centrale venekateter og vil blive administreret frisk uden kryokonservering, når det er muligt. Hvis produktet skal kryokonserveres og derefter optøs, vil dette ske efter institutionelle standarder.
Enhed: CliniMACS Plus instrument
Miltenyi Biotecs CliniMACS Plus-instrument skal bruges til at TCRαβ CD19-depletere produkter, der anvendes i denne protokol. CliniMACS Plus er en automatiseret celleadskillelsesplatform, som er funktionelt lukket og opretholder et sterilt system til celleudtømning og berigelse ved hjælp af en magnetisk separationssøjle. Reagenser og forsyninger skal kun bruges til forskning, men er fremstillet og testet under et kvalitetssystem certificeret til ISO 13485. Skulle CD34-udvælgelse være påkrævet for at øge stamcelledosis, er Miltenyi Biotecs CliniMACS® Plus CD34-reagenssystem FDA-godkendt som en humanitær brugsanordning (HUD). Den godkendte indikation var behandling af patienter med akut myeloid leukæmi (AML), der gennemgår myeloablativ transplantation fra matchede relaterede allogene donorer. CliniMACS® Plus-reagenssystemet blev godkendt til at opnå en beriget CD34+-cellepopulation til hæmatopoietisk rekonstitution uden behov for GVHD-profylakse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af alvorlig (grad III-IV) akut graft-versus-host-sygdom (GVHD) på dag 100 efter infusion af et TCRαβ+/CD19+ negativt, perifert blodstamcelleprodukt (PBSC) uden yderligere GVHD-profylakse.
Tidsramme: 5 år
Karakter skal bestemmes ved hjælp af Acute GVHD Staging Scale
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med ikke-engraftment
Tidsramme: 100 dage
Defineret som manglen på donor-afledt neutrofil engraftment
100 dage
Antal patienter med tilbagefald
Tidsramme: 1 år
Interval fra transplantation til tilbagefald/tilbagefald af sygdom
1 år
Antal behandlingsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: 1 år
Defineret som død på grund af regimerelateret toksicitet eller GVD.
1 år
Sygdomsfri overlevelse (DFS) målt i dage
Tidsramme: 1 år
Defineret som det mindste tidsinterval fra transplantation til tilbagefald/tilbagefald af sygdom, død eller sidste opfølgning.
1 år
Samlet overlevelse (OS) målt i dage
Tidsramme: 1 år
Fastlægges 1 år efter HCT
1 år
Immunrekonstitution
Tidsramme: 1 år
Forekomst af absolut CD4+ T-celletal >400 celler 1 år efter HCT
1 år
Post-HCT infektioner
Tidsramme: 100 dage
Forekomst af bakterie-, svampe- og virusinfektioner på dag +100
100 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alisa B Lee Sherick, University of Colorado, Denver

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

21. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20-2336.cc

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med CliniMACS Plus instrument

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner