12-ugers undersøgelse for at vurdere PD, sikkerhed, tolerabilitet og PK af GLM101 hos voksne med PMM2-CDG

Inklusionskriterier:

• Er en mand eller kvinde, 18 til 65 år, inklusive, ved screening;
• Er blevet diagnosticeret med PMM2-CDG med bekræftelse af genetisk test;
• Har antithrombin III (ATIII) niveauer under 80 %;
• Hvis deltageren er en kvinde i den fødedygtige alder, må hun ikke være gravid (bekræftet af en negativ serumgraviditetstest), bruger en medicinsk accepteret præventionsmetode (abstinens, et hormonelt præventionsmiddel i forbindelse med en barrieremetode, dobbeltbarrieremetode , eller brug af en intrauterin enhed), og skal acceptere at fortsætte med at bruge denne metode i 30 dage efter den sidste infusion af GLM101;
• Hvis deltageren er en kvinde i ikke-fertil alder, skal hun være præ-pubertal, kirurgisk steril eller have en ovariedysfunktion bekræftet af et follikelstimulerende hormon > 40 IE/L;
• Hvis deltageren er en seksuelt aktiv mand med kvindelige partnere, indvilliger den seksuelt modne, ikke-sterile mandlige deltager i at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode (abstinens, partneren tager et hormonelt præventionsmiddel i forbindelse med en barrieremetode, dobbeltbarrieremetode eller brug af partneren af ​​en intrauterin enhed) og accepterer at fortsætte med at bruge denne metode i 30 dage efter den sidste infusion af GLM101. Hanner betragtes som kirurgisk sterile, hvis de har gennemgået bilateral orkiektomi eller vasektomi mindst 3 måneder før screening;
• Hvis deltageren er en mand, skal han acceptere at afstå fra at donere sæd under undersøgelsen og 30 dage efter den sidste infusion af GLM101;
• Er villig og i stand til at give informeret samtykke/samtykke, direkte eller gennem hans/hendes juridisk autoriserede repræsentant.

Ekskluderingskriterier:

• Diagnose af anden medfødt glykosyleringsforstyrrelse (CDG) end PMM2;
• Har en aktiv infektion, der kræver parenterale antibiotika, antivirale eller svampedræbende midler eller behandling med systemiske steroider inden for 7 dage før screening;
• Har bekræftet aktiv infektion med coronavirus sygdom-2019 (COVID-19) eller testet positiv for alvorligt akut respiratorisk syndrom coronavirus 2 (SARS-CoV-2) ved screening eller check-in på klinisk sted;
• Har en historie med en alvorlig allergisk reaktion på ethvert lægemiddel eller hjælpestoffer af GLM101 (som anført i GLM101 Investigator's Brochure);
• Har en kendt historie med dårlig venøs adgang;
• Har en historie med levertransplantation;
• Har en historie med stof- eller alkoholmisbrug inden for 12 måneder fra screening;
• Har haft et større kirurgisk indgreb inden for 30 dage før screening;
• Har screening eller berettigelsesbekræftelse laboratorieværdi(er) uden for laboratoriereferenceområdet betragtet som klinisk signifikant og ikke relateret til PMM2-CDG;
• Hvis kvinden har en positiv serumgraviditetstest under screening;
• Har serologi positiv for hepatitis B overfladeantigen eller hepatitis C antistof under screening;
• Har historie eller tilstedeværelse, efter klinisk evaluering, af enhver sygdom, der kan påvirke sikkerheden ved GLM101-infusion eller evaluerbarheden af ​​lægemiddeleffekt baseret på hovedforskerens og den medicinske monitors skøn;
• Deltager i øjeblikket i et andet interventionelt klinisk studie eller har afsluttet et andet klinisk studie med et forsøgslægemiddel eller udstyr inden for 30 dage eller 5 halveringstider før GLM101-infusion, undtagen acetazolamid. Deltagerne kan kun tilmeldes og fortsætte behandlingen med acetazolamid, hvis de er på en stabil dosis i mindst 30 dage før dosering med GLM101, og dosis forbliver uændret i undersøgelsens varighed.