12-tygodniowe badanie oceniające PD, bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę GLM101 u dorosłych z PMM2-CDG

Kryteria przyjęcia:

• jest mężczyzną lub kobietą, w wieku od 18 do 65 lat włącznie, na etapie badania przesiewowego;
• Zdiagnozowano u niego PMM2-CDG z potwierdzeniem badania genetycznego;
• Ma poziom antytrombiny III (ATIII) poniżej 80%;
• Jeśli uczestniczką jest kobieta w wieku rozrodczym, nie może być w ciąży (potwierdzone ujemnym wynikiem testu ciążowego z surowicy), stosuje medycznie akceptowaną metodę antykoncepcji (wstrzemięźliwość, antykoncepcja hormonalna w połączeniu z metodą barierową, metoda podwójnej bariery) lub stosowanie wkładki wewnątrzmacicznej) i musi wyrazić zgodę na dalsze stosowanie tej metody przez 30 dni po ostatnim wlewie GLM101;
• Jeśli uczestniczką jest kobieta, która nie może zajść w ciążę, musi być przed okresem dojrzewania, być sterylna chirurgicznie lub musi mieć dysfunkcję jajników potwierdzoną przez hormon folikulotropowy > 40 IU/L;
• Jeśli uczestnikiem jest aktywny seksualnie mężczyzna mający partnerki, dojrzały seksualnie, niesterylny mężczyzna wyraża zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji (abstynencja, przyjmowanie przez partnera hormonalnego środka antykoncepcyjnego w połączeniu z metodą barierową, metodą podwójnej bariery lub stosowanie przez partnera wkładki wewnątrzmacicznej) i wyraża zgodę na dalsze stosowanie tej metody przez 30 dni po ostatnim wlewie GLM101. Mężczyźni są uważani za chirurgicznie bezpłodnych, jeśli przeszli obustronną orchiektomię lub wazektomię co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym;
• Jeśli uczestnik jest mężczyzną, musi wyrazić zgodę na powstrzymanie się od oddawania nasienia w trakcie badania i 30 dni po ostatnim wlewie GLM101;
• Jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody/zgody, bezpośrednio lub za pośrednictwem swojego przedstawiciela ustawowego.

Kryteria wyłączenia:

• Rozpoznanie wrodzonych zaburzeń glikozylacji (CDG) innych niż PMM2;
• Ma aktywną infekcję wymagającą podawania pozajelitowego antybiotyków, leków przeciwwirusowych lub przeciwgrzybiczych lub leczenia sterydami ogólnoustrojowymi w ciągu 7 dni przed badaniem przesiewowym;
• Potwierdzono aktywną infekcję koronawirusem 2019 (COVID-19) lub uzyskano pozytywny wynik testu na obecność koronawirusa zespołu ostrej niewydolności oddechowej 2 (SARS-CoV-2) podczas badania przesiewowego lub kontroli w ośrodku klinicznym;
• ma historię ciężkiej reakcji alergicznej na jakikolwiek lek lub substancję pomocniczą GLM101 (wymienione w Broszurze Badacza GLM101);
• Ma znaną historię słabego dostępu żylnego;
• Ma historię przeszczepu wątroby;
• ma historię zaburzeń związanych z używaniem narkotyków lub alkoholu w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego;
• Przeszedł poważny zabieg chirurgiczny w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym;
• Czy wartości laboratoryjne przesiewowe lub potwierdzające kwalifikowalność poza laboratoryjnym zakresem referencyjnym zostały uznane za istotne klinicznie i niezwiązane z PMM2-CDG;
• Jeśli kobieta, ma pozytywny test ciążowy z surowicy podczas badania przesiewowego;
• ma pozytywny wynik badań serologicznych na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C podczas badania przesiewowego;
• Ma historię lub obecność, po ocenie klinicznej, jakiejkolwiek choroby, która może mieć wpływ na bezpieczeństwo infuzji GLM101 lub ocenę działania leku na podstawie uznania Głównego Badacza i Monitora Medycznego;
• Obecnie uczestniczy w innym interwencyjnym badaniu klinicznym lub ukończył inne badanie kliniczne z badanym lekiem lub urządzeniem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania przed infuzją GLM101, z wyjątkiem acetazolamidu. Uczestnicy mogą zostać włączeni i kontynuować leczenie acetazolamidem tylko wtedy, gdy przyjmują stabilną dawkę przez co najmniej 30 dni przed podaniem dawki GLM101, a dawka pozostaje niezmieniona przez cały czas trwania badania.