En undersøgelse til evaluering af Luspatercept (ACE-536) hos kinesiske deltagere, der har behov for regelmæssige røde blodlegemer på grund af beta (β)-thalassæmi.
En fase 2, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse til evaluering af effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af Luspatercept (ACE-536) hos voksne kinesiske forsøgspersoner, der har behov for regelmæssige røde blodlegemer på grund af beta (β)-thalassæmi
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: First line of the email MUST contain the NCT# and Site#.
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: BMS Study Connect Contact Center www.BMSStudyConnect.com
- Telefonnummer: 855-907-3286
- E-mail: Clinical.Trials@bms.com
Studiesteder
-
-
-
Guangzhou, Kina, 510120
- Local Institution - 0009
-
Guangzhou, Kina, 510515
- Local Institution - 0004
-
Haikou, Kina, 570311
- Local Institution - 0008
-
Nanning, Kina, 530021
- Local Institution - 0001
-
-
Guangdong
-
Maoming, Guangdong, Kina, 525447
- Local Institution - 0002
-
Shenzhen, Guangdong, Kina, 518035
- Local Institution - 0005
-
-
Guangxi
-
Liuzhou, Guangxi, Kina, 545006
- Local Institution - 0007
-
Nanning, Guangxi, Kina, 530012
- Local Institution - 0003
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Kina, 570203
- Local Institution - 0006
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kina, 650032
- Local Institution - 0010
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren er villig og i stand til at overholde studiebesøgsplanen (f.eks. ikke planlagt til at modtage hæmatopoietisk stamcelletransplantation [HSCT]) og andre protokolkrav.
- Deltageren har dokumenteret diagnose af β-thalassæmi eller hæmoglobin E/β-thalassæmi (β-thalassæmi med mutation og/eller multiplikation af alfa (α) globin er tilladt).
- Deltageren får regelmæssigt transfusion, defineret som: 6-25 RBC-enheder i de 24 uger før randomisering og ingen transfusionsfri periode i >42 dage i denne periode.
- Deltageren har Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score på 0 eller 1.
Ekskluderingskriterier:
- Deltageren har diagnosen hæmoglobin S/β-thalassæmi eller α-thalassæmi (f.eks. hæmoglobin H).
- Deltageren har aktiv hepatitis C-virus (HCV)-infektion som påvist ved en positiv HCVribonukleinsyre (RNA)-test med tilstrækkelig følsomhed, eller aktiv infektiøs hepatitis B-virus (HBV) som påvist ved tilstedeværelsen af hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) og/eller HBVdeoxyribonukleinsyre (DNA) positiv eller kendt positiv human immundefektvirus (HIV).
- Deltageren har en historie med dyb venetrombose eller slagtilfælde eller tromboemboliske hændelser (venøse eller arterielle), som kræver medicinsk intervention ≤24 uger før randomisering.
- Deltageren bruger kronisk antikoagulantbehandling, medmindre behandlingen er stoppet mindst 28 dage før randomisering. Antikoagulerende terapier anvendt til profylakse til kirurgi eller højrisikoprocedurer samt lavmolekylært heparin til overfladisk venetrombose og kronisk aspirin er tilladt.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Specificeret dosis på specificerede dage
|
|
Eksperimentel: Luspatercept
|
Specificeret dosis på specificerede dage
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel af deltagere med ≥ 33 % reduktion fra baseline i transfusionsbyrden for røde blodlegemer (RBC) over alle på hinanden følgende 24 uger
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 - uge 48
|
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 - uge 48
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i leverjernkoncentration (LIC) (mg/g dw) ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Op til 96 uger
|
Op til 96 uger
|
|
Ændring fra baseline i myokardiejern ved T2-stjerne (T2*) MRI
Tidsramme: Op til 96 uger
|
Op til 96 uger
|
|
Ændring fra baseline i selvrapporteret sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) vurderet af TranQoL
Tidsramme: Op til 48 uger
|
Op til 48 uger
|
|
Ændring fra baseline i selvrapporteret HRQoL vurderet af SF-36
Tidsramme: Op til 48 uger
|
Op til 48 uger
|
|
Hyppighed af antistof antistoffer (ADA)
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
|
Maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
|
Areal under kurven (AUC)
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
|
Ændring i miltvolumen
Tidsramme: Op til 96 uger
|
Op til 96 uger
|
|
Andel af forsøgspersoner med ≥ 33 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden under ethvert rullende 24-ugers interval sammenlignet med 24-ugers intervallet før start af IP for luspatercept plus BSC versus placebo plus BSC.
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 134
|
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 134
|
|
Andel af deltagere med ≥ 33 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden over alle på hinanden følgende 12 uger
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 134
|
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 134
|
|
Andel af deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden over alle på hinanden følgende 12 uger
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 134
|
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 134
|
|
Andel af deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden over alle på hinanden følgende 24 uger
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 134
|
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 134
|
|
Andel af deltagere med ≥ 33 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden over uge 13-24
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 13-Uge 24
|
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 13-Uge 24
|
|
Andel af deltagere med ≥ 33 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden i uge 37-48
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 37 til uge 48
|
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 37 til uge 48
|
|
Andel af deltagere med ≥ 33 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden over uge 1-24
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 24
|
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 24
|
|
Andel af deltagere med ≥ 33 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden over uge 25-48
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 25 til uge 48
|
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 25 til uge 48
|
|
Andel af deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden over uge 13-24
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 13-Uge 24
|
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 13-Uge 24
|
|
Andel af deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrde i uge 37-48
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 37 til uge 48
|
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 37 til uge 48
|
|
Andel af deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden over uge 1-24
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 24
|
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 24
|
|
Andel af deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden over uge 25-48
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 25 til uge 48
|
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 25 til uge 48
|
|
Bedste ændring fra baseline i totale RBC-enheder transfunderet i 24 uger inden for den første 48-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 48
|
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 48
|
|
Ændring fra baseline i totale RBC-enheder transfunderet over uge 1-24
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 24
|
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 24
|
|
Ændring fra baseline i totale RBC-enheder transfunderet i uge 25-48
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 25 til uge 48
|
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 25 til uge 48
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i serumferritin
Tidsramme: 12 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 37 til uge 48
|
12 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 37 til uge 48
|
|
Ændring fra baseline i gennemsnitlig daglig dosis af jernkelatbehandling (IKT)
Tidsramme: 12 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 37 til uge 48
|
12 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 37 til uge 48
|
|
Andel af deltagere, der er transfusionsuafhængige i alle på hinanden følgende ≥8 uger under behandlingen
Tidsramme: Uge 1 til uge 134
|
Uge 1 til uge 134
|
|
Andel af deltagere, der er transfusionsuafhængige i alle på hinanden følgende ≥12 uger under behandlingen
Tidsramme: Uge 1 til uge 134
|
Uge 1 til uge 134
|
|
Varighed af reduktion i transfusionsbyrde
Tidsramme: Uge 1 til uge 134
|
Uge 1 til uge 134
|
|
Varighed af RBC-transfusionsuafhængighed (TI)
Tidsramme: Uge 1 til uge 134
|
Uge 1 til uge 134
|
|
Tid til at svare
Tidsramme: Uge 1 til uge 134
|
Uge 1 til uge 134
|
|
Mindst antal transfusionshændelser inden for 24 uger inden for den første 48-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 48
|
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 48
|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til 4 år
|
Op til 4 år
|
|
Andel af forsøgspersoner uden stigning i transfusionsbyrde og med en stigning på ≥ 1,0 g/dL i præ-transfusions Hb-niveau på mindst 2 separate tests (med mindst 60 dages mellemrum) i løbet af et rullende 24-ugers interval sammenlignet med baseline
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Dosis 1 Dag 2 gennem afslutning af 48 ugers behandling for sidste forsøgsperson
|
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Dosis 1 Dag 2 gennem afslutning af 48 ugers behandling for sidste forsøgsperson
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Efterforskere
Efterforskere
- Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikationer og nyttige links
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Anslået)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- CA056-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
IPD-delingsadgangskriterier
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .