Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af Luspatercept (ACE-536) hos kinesiske deltagere, der har behov for regelmæssige røde blodlegemer på grund af beta (β)-thalassæmi.

7. august 2025 opdateret af: Bristol-Myers Squibb

En fase 2, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse til evaluering af effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​Luspatercept (ACE-536) hos voksne kinesiske forsøgspersoner, der har behov for regelmæssige røde blodlegemer på grund af beta (β)-thalassæmi

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​luspatercept plus best supportive care (BSC) versus placebo plus BSC hos deltagere, som har behov for regelmæssige røde blodlegemer på grund af β-thalassæmi.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

94

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Guangzhou, Kina, 510120
        • Local Institution - 0009
      • Guangzhou, Kina, 510515
        • Local Institution - 0004
      • Haikou, Kina, 570311
        • Local Institution - 0008
      • Nanning, Kina, 530021
        • Local Institution - 0001
    • Guangdong
      • Maoming, Guangdong, Kina, 525447
        • Local Institution - 0002
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518035
        • Local Institution - 0005
    • Guangxi
      • Liuzhou, Guangxi, Kina, 545006
        • Local Institution - 0007
      • Nanning, Guangxi, Kina, 530012
        • Local Institution - 0003
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Kina, 570203
        • Local Institution - 0006
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650032
        • Local Institution - 0010

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren er villig og i stand til at overholde studiebesøgsplanen (f.eks. ikke planlagt til at modtage hæmatopoietisk stamcelletransplantation [HSCT]) og andre protokolkrav.
  • Deltageren har dokumenteret diagnose af β-thalassæmi eller hæmoglobin E/β-thalassæmi (β-thalassæmi med mutation og/eller multiplikation af alfa (α) globin er tilladt).
  • Deltageren får regelmæssigt transfusion, defineret som: 6-25 RBC-enheder i de 24 uger før randomisering og ingen transfusionsfri periode i >42 dage i denne periode.
  • Deltageren har Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score på 0 eller 1.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har diagnosen hæmoglobin S/β-thalassæmi eller α-thalassæmi (f.eks. hæmoglobin H).
  • Deltageren har aktiv hepatitis C-virus (HCV)-infektion som påvist ved en positiv HCVribonukleinsyre (RNA)-test med tilstrækkelig følsomhed, eller aktiv infektiøs hepatitis B-virus (HBV) som påvist ved tilstedeværelsen af ​​hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) og/eller HBVdeoxyribonukleinsyre (DNA) positiv eller kendt positiv human immundefektvirus (HIV).
  • Deltageren har en historie med dyb venetrombose eller slagtilfælde eller tromboemboliske hændelser (venøse eller arterielle), som kræver medicinsk intervention ≤24 uger før randomisering.
  • Deltageren bruger kronisk antikoagulantbehandling, medmindre behandlingen er stoppet mindst 28 dage før randomisering. Antikoagulerende terapier anvendt til profylakse til kirurgi eller højrisikoprocedurer samt lavmolekylært heparin til overfladisk venetrombose og kronisk aspirin er tilladt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Specificeret dosis på specificerede dage
Eksperimentel: Luspatercept
Medicin: Luspatercept
Specificeret dosis på specificerede dage
Andre navne:
  • ACE-536
  • BMS-986346

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagere med ≥ 33 % reduktion fra baseline i transfusionsbyrden for røde blodlegemer (RBC) over alle på hinanden følgende 24 uger
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 - uge 48
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 - uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i leverjernkoncentration (LIC) (mg/g dw) ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Op til 96 uger
Op til 96 uger
Ændring fra baseline i myokardiejern ved T2-stjerne (T2*) MRI
Tidsramme: Op til 96 uger
Op til 96 uger
Ændring fra baseline i selvrapporteret sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) vurderet af TranQoL
Tidsramme: Op til 48 uger
Op til 48 uger
Ændring fra baseline i selvrapporteret HRQoL vurderet af SF-36
Tidsramme: Op til 48 uger
Op til 48 uger
Hyppighed af antistof antistoffer (ADA)
Tidsramme: Op til 2 år
Op til 2 år
Maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Op til 2 år
Op til 2 år
Areal under kurven (AUC)
Tidsramme: Op til 2 år
Op til 2 år
Ændring i miltvolumen
Tidsramme: Op til 96 uger
Op til 96 uger
Andel af forsøgspersoner med ≥ 33 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden under ethvert rullende 24-ugers interval sammenlignet med 24-ugers intervallet før start af IP for luspatercept plus BSC versus placebo plus BSC.
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 134
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 134
Andel af deltagere med ≥ 33 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden over alle på hinanden følgende 12 uger
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 134
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 134
Andel af deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden over alle på hinanden følgende 12 uger
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 134
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 134
Andel af deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden over alle på hinanden følgende 24 uger
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 134
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 134
Andel af deltagere med ≥ 33 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden over uge 13-24
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 13-Uge 24
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 13-Uge 24
Andel af deltagere med ≥ 33 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden i uge 37-48
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 37 til uge 48
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 37 til uge 48
Andel af deltagere med ≥ 33 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden over uge 1-24
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 24
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 24
Andel af deltagere med ≥ 33 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden over uge 25-48
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 25 til uge 48
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 25 til uge 48
Andel af deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden over uge 13-24
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 13-Uge 24
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 13-Uge 24
Andel af deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrde i uge 37-48
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 37 til uge 48
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 37 til uge 48
Andel af deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden over uge 1-24
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 24
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 24
Andel af deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden over uge 25-48
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 25 til uge 48
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 25 til uge 48
Bedste ændring fra baseline i totale RBC-enheder transfunderet i 24 uger inden for den første 48-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 48
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 48
Ændring fra baseline i totale RBC-enheder transfunderet over uge 1-24
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 24
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 24
Ændring fra baseline i totale RBC-enheder transfunderet i uge 25-48
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 25 til uge 48
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 25 til uge 48
Gennemsnitlig ændring fra baseline i serumferritin
Tidsramme: 12 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 37 til uge 48
12 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 37 til uge 48
Ændring fra baseline i gennemsnitlig daglig dosis af jernkelatbehandling (IKT)
Tidsramme: 12 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 37 til uge 48
12 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 37 til uge 48
Andel af deltagere, der er transfusionsuafhængige i alle på hinanden følgende ≥8 uger under behandlingen
Tidsramme: Uge 1 til uge 134
Uge 1 til uge 134
Andel af deltagere, der er transfusionsuafhængige i alle på hinanden følgende ≥12 uger under behandlingen
Tidsramme: Uge 1 til uge 134
Uge 1 til uge 134
Varighed af reduktion i transfusionsbyrde
Tidsramme: Uge 1 til uge 134
Uge 1 til uge 134
Varighed af RBC-transfusionsuafhængighed (TI)
Tidsramme: Uge 1 til uge 134
Uge 1 til uge 134
Tid til at svare
Tidsramme: Uge 1 til uge 134
Uge 1 til uge 134
Mindst antal transfusionshændelser inden for 24 uger inden for den første 48-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 48
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Uge 1 til uge 48
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år
Andel af forsøgspersoner uden stigning i transfusionsbyrde og med en stigning på ≥ 1,0 g/dL i præ-transfusions Hb-niveau på mindst 2 separate tests (med mindst 60 dages mellemrum) i løbet af et rullende 24-ugers interval sammenlignet med baseline
Tidsramme: 24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Dosis 1 Dag 2 gennem afslutning af 48 ugers behandling for sidste forsøgsperson
24 uger før dosis 1 Dag 1 (inklusive); Dosis 1 Dag 2 gennem afslutning af 48 ugers behandling for sidste forsøgsperson

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Efterforskere

  • Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. oktober 2022

Først opslået (Faktiske)

5. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CA056-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

BMS vil give adgang til individuelle anonymiserede deltagerdata efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier. Yderligere oplysninger om Bristol Myers Squibbs datadelingspolitik og -proces kan findes på: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html

IPD-delingstidsramme

Se Planbeskrivelse

IPD-delingsadgangskriterier

Se Planbeskrivelse

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner