Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

TPN-101 i Aicardi-Goutières syndrom (AGS)

2. april 2026 opdateret af: Transposon Therapeutics, Inc.

En fase 2a undersøgelse af TPN-101 hos patienter med Aicardi-Goutières syndrom (AGS)

Et fase 2a multicenter, åbent enkeltdosisniveau studie af TPN-101 hos patienter med Aicardi-Goutières syndrom (AGS)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen er planlagt til pædiatriske og voksne patienter med AGS, der er større end 1 år og vejer mindst 10 kg. TPN-101-dosis vil blive justeret fra 100 mg til 400 mg baseret på vægt for at opnå lignende lægemiddeleksponeringer hos alle forsøgspersoner. Undersøgelsen planlægger at optage 10 - 16 fag. Denne undersøgelse omfatter en 6-8 ugers screeningsperiode, en 48 ugers åben behandlingsperiode og en 12 ugers opfølgningsperiode.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
4

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Children and Young People
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Laboratory of Neurogenetics and Neuroinflammation Imagine Institute - INSERM U1163
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Presidio Ospedale dei Bambini [Children's Hospital]
      • Milan, Italien, 20154
        • SST Fatebenefratelli Sacco
      • Pavia, Italien, 27100
        • Istituto Neurologico Casimiro Mondino

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Patienter skal opfylde alle følgende kriterier:

Inklusion

  1. Mandlige eller kvindelige deltagere i følgende aldre:

    1. Kohorte 1: Voksne (≥ 18 år)
    2. Kohorte 2: Unge (12 til 17 år)
    3. Kohorte 3: Børn i alderen 5 til 11 år
    4. Kohorte 4: Børn 1 til < 5 år og >= 10 kg i vægt
  2. Molekylær diagnose af AGS på grund af biallele mutationer i 1 af følgende 5 gener: TREX1, RNASEH2A, RNASEH2B, RNASEH2C eller SAMHD1, eller på grund af en anerkendt dominerende mutation i TREX1
  3. IFN-score i perifert blod > 2 standardafvigelser over gennemsnitsscoren for raske kontroller målt ved 3 lejligheder med ca. 2 ugers mellemrum i løbet af den 6-ugers screeningsperiode.

  4. Klinisk syndrom i overensstemmelse med AGS-diagnose baseret på kliniske, CSF og radiologiske fund. Følgende er eksempler på sådanne fund (ingen af ​​disse er påkrævet for at blive inkluderet):

    1. Tidlig indsættende encefalopati med psykomotorisk forsinkelse, spasticitet, ekstrapyramidale tegn og mikrocefali, sidstnævnte optræder i det første leveår
    2. Forkalkninger er især synlige på basalganglianiveau (putamen, pallidus og thalamus), men strækker sig også til det periventrikulære hvide stof
    3. Cerebral hvid substans abnormiteter
    4. Cerebral atrofi
    5. Vigtige systemiske symptomer i de tidlige stadier af sygdommen, herunder irritabilitet, spise- og søvnbesvær, uforklarlig feber og forekomsten af ​​kæbelignende hudlæsioner på fingre, tæer og ører
  5. Har en pålidelig pårørende til at ledsage patienten til alle studiebesøg. Pårørende skal have hyppig kontakt med patienten og være villig til at overvåge patientens helbred og samtidig medicin gennem hele undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  1. Mutation i IFIH1, ADAR1, LSM11 eller RNU7-1.
  2. Præ-/perinatale infektioner, især TORCH-komplekset (toksoplasmose, røde hunde, cytomegalovirus, herpes simplex-virus)
  3. Tilstedeværelse af andre signifikante neurologiske lidelser; hjernetumor eller anden pladsoptagende læsion; historie med alvorlig hovedskade
  4. Klinisk signifikant interkurrent sygdom, medicinsk tilstand, fysisk eller laboratorieabnormitet
  5. Autoimmun sygdom, der kræver behandling eller behandling (hvilende leddegigt, psoriasis, behandlet autoimmun thyroiditis eller kontrolleret type 1-diabetes er acceptable)
  6. Anamnese med humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B eller enhver aktiv infektion under screening
  7. Anamnese med kræft inden for 5 år efter screening, med undtagelse af fuldt behandlede ikke-melanom hudkræftformer
  8. Modtagelse af et forsøgsmiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider før screening, alt efter hvad der er længst
  9. Forudgående behandling med en anden immunmodulator end en JAK-hæmmer inden for 6 måneder efter screening; Patienter, der tager JAK-hæmmere mod AGS, skal have været på en stabil dosis i en måned før screening
  10. Nuværende behandling med en nukleosid revers transkriptasehæmmer (NRTI) eller andet antiviralt lægemiddel
  11. Modtagelse af systemiske kortikosteroider inden for 30 dage før screening
  12. Enhver vaccination inden for 30 dage før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Aktiv, TPN-101
100 mg/dag til 400 mg/undersøgelsesmedicin TPN-101 én gang dagligt i 48 uger efterfulgt af 12 ugers opfølgningsperiode.
Medicin: TPN-101
100 mg/dag op til 400 mg/dag af TPN-101
Andre navne:
  • censavudin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i medfødt immunsignalering
Tidsramme: 48 uger
Vurderet ved ekspression af 30 interferon-stimulerede gener (ISG), der bruges til at beregne en interferon (IFN) score i fuldblod
48 uger
Hyppighed og sværhedsgrad af spontant rapporterede behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) af TPN-101
Tidsramme: 48 uger
Hyppighed og sværhedsgrad af spontant rapporterede behandlingsudspringende bivirkninger (TEAE'er) af TPN-101 administreret i op til 48 uger hos patienter med AGS
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Transposon Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. marts 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
27. februar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
27. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. november 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. november 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TPN-101-AGS-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger