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TPN-101 beim Aicardi-Goutières-Syndrom (AGS)

2. April 2026 aktualisiert von: Transposon Therapeutics, Inc.

Eine Phase-2a-Studie mit TPN-101 bei Patienten mit Aicardi-Goutières-Syndrom (AGS)

Eine multizentrische, unverblindete Einzeldosisstudie der Phase 2a mit TPN-101 bei Patienten mit Aicardi-Goutières-Syndrom (AGS)

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Studie ist bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit AGS geplant, die älter als 1 Jahr sind und mindestens 10 kg wiegen. Die TPN-101-Dosis wird basierend auf dem Gewicht von 100 mg auf 400 mg angepasst, um bei allen Probanden eine ähnliche Arzneimittelexposition zu erreichen. In die Studie sollen 10 bis 16 Probanden aufgenommen werden. Diese Studie umfasst einen Screening-Zeitraum von 6–8 Wochen, einen 48-wöchigen Open-Label-Behandlungszeitraum und einen 12-wöchigen Nachbeobachtungszeitraum.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
4

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Laboratory of Neurogenetics and Neuroinflammation Imagine Institute - INSERM U1163
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Presidio Ospedale dei Bambini [Children's Hospital]
      • Milan, Italien, 20154
        • SST Fatebenefratelli Sacco
      • Pavia, Italien, 27100
        • Istituto Neurologico Casimiro Mondino
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Children and Young People

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Die Patienten müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

Aufnahme

  1. Männliche oder weibliche Teilnehmer folgenden Alters:

    1. Kohorte 1: Erwachsene (≥ 18 Jahre)
    2. Kohorte 2: Jugendliche (12 bis 17 Jahre)
    3. Kohorte 3: Kinder im Alter von 5 bis 11 Jahren
    4. Kohorte 4: Kinder im Alter von 1 bis < 5 Jahren und >= 10 kg Gewicht
  2. Molekulare Diagnose von AGS aufgrund biallelischer Mutationen in einem der folgenden 5 Gene: TREX1, RNASEH2A, RNASEH2B, RNASEH2C oder SAMHD1 oder aufgrund einer erkannten dominanten Mutation in TREX1
  3. IFN-Score im peripheren Blut > 2 Standardabweichungen über dem mittleren Score gesunder Kontrollen, gemessen bei 3 Gelegenheiten im Abstand von etwa 2 Wochen während des 6-wöchigen Screening-Zeitraums.

  4. Klinisches Syndrom im Einklang mit der AGS-Diagnose basierend auf klinischen, Liquor- und radiologischen Befunden. Im Folgenden finden Sie Beispiele für solche Befunde (keine davon sind für die Aufnahme erforderlich):

    1. Früh einsetzende Enzephalopathie mit psychomotorischer Verzögerung, Spastik, extrapyramidalen Zeichen und Mikrozephalie, letztere im ersten Lebensjahr
    2. Verkalkungen besonders sichtbar auf Höhe der Basalganglien (Putamen, Pallidus und Thalamus), aber auch bis zur periventrikulären weißen Substanz
    3. Anomalien der zerebralen weißen Substanz
    4. Zerebrale Atrophie
    5. Wichtige systemische Symptome in den frühen Stadien der Krankheit, einschließlich Reizbarkeit, Ess- und Schlafstörungen, unerklärliches Fieber und das Auftreten von Frostbeulen-ähnlichen Hautläsionen an Fingern, Zehen und Ohren
  5. Hat eine zuverlässige Bezugsperson, die den Patienten zu allen Studienbesuchen begleitet. Die Pflegekraft muss häufigen Kontakt mit dem Patienten haben und bereit sein, die Gesundheit des Patienten und die begleitende Medikation während der gesamten Studie zu überwachen

Ausschlusskriterien:

  1. Mutation in IFIH1, ADAR1, LSM11 oder RNU7-1.
  2. Prä-/perinatale Infektionen, insbesondere TORCH-Komplex (Toxoplasmose, Röteln, Cytomegalovirus, Herpes-simplex-Virus)
  3. Vorhandensein anderer signifikanter neurologischer Störungen; Hirntumor oder andere raumfordernde Läsion; Vorgeschichte schwerer Kopfverletzungen
  4. Klinisch signifikante interkurrente Erkrankung, medizinischer Zustand, körperliche oder Laboranomalien
  5. Autoimmunerkrankung, die eine Behandlung oder Behandlung erfordert (ruhende rheumatoide Arthritis, Psoriasis, behandelte Autoimmunthyreoiditis oder kontrollierter Typ-1-Diabetes sind akzeptabel)
  6. Geschichte des humanen Immundefizienzvirus (HIV), Hepatitis B oder einer aktiven Infektion während des Screenings
  7. Vorgeschichte von Krebs innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening, mit Ausnahme von vollständig behandeltem Nicht-Melanom-Hautkrebs
  8. Erhalt eines experimentellen Mittels innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten vor dem Screening, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  9. Vorherige Behandlung mit einem anderen Immunmodulator als einem JAK-Inhibitor innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening; Patienten, die JAK-Hemmer gegen AGS einnehmen, müssen vor dem Screening einen Monat lang eine stabile Dosis erhalten haben
  10. Aktuelle Behandlung mit einem nukleosidischen Reverse-Transkriptase-Inhibitor (NRTI) oder einem anderen antiviralen Medikament
  11. Empfang von systemischen Kortikosteroiden innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  12. Jede Impfung innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Aktiv, TPN-101
100 mg/Tag bis 400 mg/Studienprüfmedikament TPN-101 einmal täglich für 48 Wochen, gefolgt von einer 12-wöchigen Nachbeobachtungszeit.
Arzneimittel: TPN-101
100 mg/Tag bis zu 400 mg/Tag von TPN-101
Andere Namen:
  • Censavudin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Signalgebung des angeborenen Immunsystems
Zeitfenster: 48 Wochen
Bewertet durch die Expression von 30 Interferon-stimulierten Genen (ISG), die zur Berechnung eines Interferon (IFN)-Scores im Vollblut verwendet werden
48 Wochen
Häufigkeit und Schweregrad von spontan gemeldeten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) von TPN-101
Zeitfenster: 48 Wochen
Häufigkeit und Schweregrad von spontan gemeldeten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) von TPN-101, das bis zu 48 Wochen lang bei Patienten mit AGS verabreicht wurde
48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Transposon Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
15. März 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
27. Februar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
27. Februar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. November 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. November 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. November 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
8. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • TPN-101-AGS-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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