En undersøgelse for at lære om recifercept hos patienter med akondroplasi
10. maj 2024 opdateret af: Pfizer
Et pilotprojekt til evaluering af gennemførligheden af at konstruere en samtidig ekstern kontrol til Recifercept
Formålet med denne undersøgelse er at lære om studiets medicin (kaldet recifercept) hos mennesker med achondroplasi.
Akondroplasi er en meget sjælden sygdom, og patienter med achondroplasi har korte arme og ben.
Undersøgelsen vil omfatte data, der allerede er indsamlet fra et klinisk forsøg med recifercept, og data indsamlet fra en separat undersøgelse af achondroplasi.
Denne undersøgelse vil sammenligne patientoplevelser og vil hjælpe efterforskerne med at afgøre, om undersøgelsesmedicinen, recifercept, er effektiv.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
248
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10017
- Pfizer
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 måneder til 15 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Akondroplasipatienter i alderen 3 måneder til 11 år med dokumenteret og bekræftet genetisk diagnose af achondroplasi, som har gennemført mindst 2 gyldige højde- og længdemålinger i det naturhistoriske studie og har mindst 6 måneders opfølgningsdata i enten den naturlige historiestudie eller fase 2-recifercept-forsøget.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alle patienter fra undersøgelse C4181005, som har gennemført besøg 1 til 11 (ved D183), vil blive inkluderet i dette projekt.
For at konstruere en samtidig ekstern kontrol skal patienter fra undersøgelse C4181001 opfylde følgende inklusionskriterier fra undersøgelse C4181005 for at være berettiget til inklusion:
- Dokumenteret, bekræftet genetisk diagnose af achondroplasi fra historiske lægejournaler (testen skal være udført på et laboratorium, der er fuldt akkrediteret til genetisk testning i henhold til lokale regler)
- Alder ≥ 3 måneder til
- Har gennemført mindst 2 gyldige højde-/længdemålinger (mindst 3 måneders mellemrum)
- Vurderet for Tanner stadium 1 under fysisk undersøgelse før eller ved indskrivning (skal omfatte vurdering af brystudvikling for kvinder, testikelstadium for mænd)
- I stand til at stå selvstændigt til højdemålinger (hvis ≥ 2 år ved tilmelding); Hvis alderen
- Hav mindst 6 måneders tilgængelige opfølgningsdata efter tilmelding til det naturhistoriske studie
Ekskluderingskriterier:
Patienter, der opfylder nogen af følgende kriterier, vil ikke blive inkluderet i undersøgelsen:
- Tilstedeværelse af svær fedme (BMI>95% percentil på Hoover-Fong BMI-diagrammer);
- Kropsvægt 30 kg
- Anamnese med kronisk nyresygdom (CKD) eller nedsat nyrefunktion
- Anamnese med modtagelse af enhver behandling, som vides at potentielt påvirke væksten (inklusive orale steroider > 5 dage inden for de sidste 6 måneder før indskrivning, højdosis inhalerede kortikosteroider (>800 mcg/dag beclametasonækvivalent) og medicin mod opmærksomhedssvigt hyperaktivitetsforstyrrelse.
- Mindre end 6 måneder siden fraktur eller kirurgisk indgreb af en knogle bestemt fra baseline besøgsdatoen.
- Tilstedeværelse af eventuelle interne guidede vækstplader/-anordninger
- Anamnese med fjernelse af interne guidede vækstplader/-anordninger inden for 6 måneder før tilmelding
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Recifercept kohorte
Achondroplasi-patienter, der er inkluderet i det kliniske fase 2-studie med recifercept
|
Patienterne modtog recifercept-intervention i det kliniske fase 2-studie
|
|
Naturhistorisk kohorte
Akkondroplasipatienter, der er indskrevet i achondroplasi-naturhistoriestudiet
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlig højdevækst ved 3. måned
Tidsramme: Baseline, måned 3 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
|
Højdevækst blev defineret som forholdet mellem observeret ændring fra baseline i ståhøjde (centimeter) til forventet ændring fra baseline (centimeter) i referencepopulationen.
For C4181001-kohorten blev baseline-værdien defineret som den værdi, der blev registreret på datoen for informeret samtykke, hvorimod basislinjeværdien for C4181005-kohorten var den værdi, der blev taget på dag 1 før dosering.
|
Baseline, måned 3 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
|
|
Gennemsnitlig højdevækst ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
|
Højdevækst blev defineret som forholdet mellem observeret ændring fra baseline i ståhøjde (centimeter) til forventet ændring fra baseline (centimeter) i referencepopulationen.
For C4181001-kohorten blev baseline-værdien defineret som den værdi, der blev registreret på datoen for informeret samtykke, hvorimod basislinjeværdien for C4181005-kohorten var den værdi, der blev taget på dag 1 før dosering.
|
Baseline, måned 6 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
|
|
Gennemsnitlig højdevækst ved 9. måned
Tidsramme: Baseline, måned 9 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
|
Højdevækst blev defineret som forholdet mellem observeret ændring fra baseline i ståhøjde (centimeter) til forventet ændring fra baseline (centimeter) i referencepopulationen.
For C4181001-kohorten blev baseline-værdien defineret som den værdi, der blev registreret på datoen for informeret samtykke, hvorimod basislinjeværdien for C4181005-kohorten var den værdi, der blev taget på dag 1 før dosering.
|
Baseline, måned 9 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
|
|
Gennemsnitlig højdevækst ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
|
Højdevækst blev defineret som forholdet mellem observeret ændring fra baseline i ståhøjde (centimeter) til forventet ændring fra baseline (centimeter) i referencepopulationen.
For C4181001-kohorten blev baseline-værdien defineret som den værdi, der blev registreret på datoen for informeret samtykke, hvorimod basislinjeværdien for C4181005-kohorten var den værdi, der blev taget på dag 1 før dosering.
|
Baseline, måned 12 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlig ændring fra basislinje i armspænd til højde/længdeforskel ved 3, 6, 9 og 12 måneder
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 9, 12 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
|
Armspænd til ståhøjde eller længdeforskel blev defineret som absolut værdi (armlængde [centimeter] - ståhøjde [centimeter]).
For C4181001-kohorten blev baseline-værdien defineret som den værdi, der blev registreret på datoen for informeret samtykke, hvorimod basislinjeværdien for C4181005-kohorten var den værdi, der blev taget på dag 1 før dosering.
|
Baseline, måned 3, 6, 9, 12 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i knæhøjde: Lavere segmentforhold ved 3, 6, 9 og 12 måneder
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 9, 12 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
|
Knæhøjde: nedre segmentforhold var forholdet mellem knæ- og hællængde og forskellen mellem ståhøjde og siddehøjde.
For C4181001-kohorten blev baseline-værdien defineret som den værdi, der blev registreret på datoen for informeret samtykke, hvorimod basislinjeværdien for C4181005-kohorten var den værdi, der blev taget på dag 1 før dosering.
|
Baseline, måned 3, 6, 9, 12 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i højdestandardafvigelsesscore (Z-score) efter 3, 6, 9, 12 måneder
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 9, 12 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
|
Z-score blev beregnet som forskellen mellem den gennemsnitlige observerede ståhøjde ved specificeret besøg og middelværdien af referencepopulationen divideret med standardafvigelsen af referencepopulationen.
Z-score indikerede, hvor ens deltageren var med referencepopulationen.
En z-score på 0 er lig med middelværdien og betragtes som normal.
Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien.
For C4181001-kohorten blev baseline-værdien defineret som den værdi, der blev registreret på datoen for informeret samtykke, hvorimod basislinjeværdien for C4181005-kohorten var den værdi, der blev taget på dag 1 før dosering.
|
Baseline, måned 3, 6, 9, 12 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
|
|
Antal deltagere med akondroplasi-relaterede ortopædiske komplikationer
Tidsramme: C4181005 kohorter: 12 måneder; C4181001 kohorte: 5 år [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
|
Akondroplasi-relaterede ortopædiske komplikationer omfattede lordose, kyfose, small foramen magnum: foramen magnum er let smal og rygmarven er let komprimeret i niveauet, foramen magnum stenose, foramen magnum stenose med tilhørende c1-c2 sekundær myelopati, foramen magnum stenose med mild posterior stenose deformitet af bulbospinal forening, foramen magnum stenose uden rygmarvsændring, cervikal myelomalaci; bulbar kompression, markant stenose af foramen magnum med tydelig kompression af bulb og bulb-medulla passage, mild foramen magnus stenose, mild stenose af foramen magnum, moderat til alvorlig forsnævring af foramen magnum, svær stenose ved foramen magnum og stenosis foramen magnum.
|
C4181005 kohorter: 12 måneder; C4181001 kohorte: 5 år [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
|
|
Antal deltagere med andre akondroplasi-relaterede ortopædiske komplikationer
Tidsramme: C4181005 kohorter: 12 måneder; C4181001 kohorte: 5 år [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
|
Andre achondroplasi-relaterede ortopædiske komplikationer omfattede mellemørebetændelse, akut mellemørebetændelse, hydrocephalus og obstruktiv søvnapnøsyndrom.
|
C4181005 kohorter: 12 måneder; C4181001 kohorte: 5 år [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
19. oktober 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
16. maj 2023
Studieafslutning (Faktiske)
16. maj 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
12. oktober 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. december 2022
Først opslået (Faktiske)
21. december 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. september 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. maj 2024
Sidst verificeret
1. maj 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- C4181010
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks.
protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser.
Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Recifercept
-
PfizerAfsluttetEn undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af recifercept hos børn med akondroplasiAkondroplasiBelgien, Forenede Stater, Japan, Australien, Portugal, Danmark, Italien, Spanien
-
PfizerAfsluttetAkondroplasiForenede Stater, Australien, Belgien, Danmark, Italien, Portugal, Spanien
-
PfizerAfsluttet
-
PfizerTrukket tilbage