En undersøgelse for at lære om recifercept hos patienter med akondroplasi
26. juli 2023 opdateret af: Pfizer
Et pilotprojekt til evaluering af gennemførligheden af at konstruere en samtidig ekstern kontrol til Recifercept
Formålet med denne undersøgelse er at lære om studiets medicin (kaldet recifercept) hos mennesker med achondroplasi.
Akondroplasi er en meget sjælden sygdom, og patienter med achondroplasi har korte arme og ben.
Undersøgelsen vil omfatte data, der allerede er indsamlet fra et klinisk forsøg med recifercept, og data indsamlet fra en separat undersøgelse af achondroplasi.
Denne undersøgelse vil sammenligne patientoplevelser og vil hjælpe efterforskerne med at afgøre, om undersøgelsesmedicinen, recifercept, er effektiv.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
250
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10017
- Pfizer
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 måneder til 15 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Akondroplasipatienter i alderen 3 måneder til 11 år med dokumenteret og bekræftet genetisk diagnose af achondroplasi, som har gennemført mindst 2 gyldige højde- og længdemålinger i det naturhistoriske studie og har mindst 6 måneders opfølgningsdata i enten den naturlige historiestudie eller fase 2-recifercept-forsøget.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alle patienter fra undersøgelse C4181005, som har gennemført besøg 1 til 11 (ved D183), vil blive inkluderet i dette projekt.
For at konstruere en samtidig ekstern kontrol skal patienter fra undersøgelse C4181001 opfylde følgende inklusionskriterier fra undersøgelse C4181005 for at være berettiget til inklusion:
- Dokumenteret, bekræftet genetisk diagnose af achondroplasi fra historiske lægejournaler (testen skal være udført på et laboratorium, der er fuldt akkrediteret til genetisk testning i henhold til lokale regler)
- Alder ≥ 3 måneder til
- Har gennemført mindst 2 gyldige højde-/længdemålinger (mindst 3 måneders mellemrum)
- Vurderet for Tanner stadium 1 under fysisk undersøgelse før eller ved indskrivning (skal omfatte vurdering af brystudvikling for kvinder, testikelstadium for mænd)
- I stand til at stå selvstændigt til højdemålinger (hvis ≥ 2 år ved tilmelding); Hvis alderen
- Hav mindst 6 måneders tilgængelige opfølgningsdata efter tilmelding til det naturhistoriske studie
Ekskluderingskriterier:
Patienter, der opfylder nogen af følgende kriterier, vil ikke blive inkluderet i undersøgelsen:
- Tilstedeværelse af svær fedme (BMI>95% percentil på Hoover-Fong BMI-diagrammer);
- Kropsvægt 30 kg
- Anamnese med kronisk nyresygdom (CKD) eller nedsat nyrefunktion
- Anamnese med modtagelse af enhver behandling, som vides at potentielt påvirke væksten (inklusive orale steroider > 5 dage inden for de sidste 6 måneder før indskrivning, højdosis inhalerede kortikosteroider (>800 mcg/dag beclametasonækvivalent) og medicin mod opmærksomhedssvigt hyperaktivitetsforstyrrelse.
- Mindre end 6 måneder siden fraktur eller kirurgisk indgreb af en knogle bestemt fra baseline besøgsdatoen.
- Tilstedeværelse af eventuelle interne guidede vækstplader/-anordninger
- Anamnese med fjernelse af interne guidede vækstplader/-anordninger inden for 6 måneder før tilmelding
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Recifercept kohorte
Achondroplasi-patienter, der er inkluderet i det kliniske fase 2-studie med recifercept
|
Patienterne modtog recifercept-intervention i det kliniske fase 2-studie
|
|
Naturhistorisk kohorte
Akkondroplasipatienter, der er indskrevet i achondroplasi-naturhistoriestudiet
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Højde vækst
Tidsramme: 6 måneder
|
Forøgelse i højdevækst over forventet vækst i referencepopulation, defineret som højdevæksten i achondroplasia referencepopulationen +50 %
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ståhøjde
Tidsramme: 6 måneder
|
ståhøjde i centimeter
|
6 måneder
|
|
Siddehøjde
Tidsramme: 6 måneder
|
siddehøjde i centimeter
|
6 måneder
|
|
Knæhøjde
Tidsramme: 6 måneder
|
knæhøjde i centimeter
|
6 måneder
|
|
Armspænd
Tidsramme: 6 måneder
|
armspænd i centimeter
|
6 måneder
|
|
Længde på benene
Tidsramme: 6 måneder
|
længden af benene i centimeter
|
6 måneder
|
|
Forholdet mellem siddehøjde og ståhøjde
Tidsramme: 6 måneder
|
forhold mellem siddehøjde og ståhøjde (enhedsløs)
|
6 måneder
|
|
armspænd til højde eller længdeforskel
Tidsramme: 6 måneder
|
armspænd til højde eller længdeforskel i centimeter
|
6 måneder
|
|
knæhøjde til lavt segmentforhold
Tidsramme: 6 måneder
|
forhold mellem knæhøjde og lavt segment (uden enhed)
|
6 måneder
|
|
Akondroplasi-relaterede ortopædiske komplikationer
Tidsramme: 6 måneder
|
lordose, kyphoscoliosis, small foramen magnum, spinal stenose
|
6 måneder
|
|
Andre chondroplasia-relaterede komplikationer
Tidsramme: 6 måneder
|
søvnforstyrret vejrtrækning, akut mellemørebetændelse, hydrocephalus
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
19. oktober 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
16. maj 2023
Studieafslutning (Faktiske)
16. maj 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
12. oktober 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. december 2022
Først opslået (Faktiske)
21. december 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. juli 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. juli 2023
Sidst verificeret
1. juli 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- C4181010
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks.
protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser.
Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Recifercept
-
PfizerAfsluttetEn undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af recifercept hos børn med akondroplasiAkondroplasiBelgien, Forenede Stater, Japan, Australien, Portugal, Danmark, Italien, Spanien
-
PfizerAfsluttetAkondroplasiForenede Stater, Australien, Belgien, Danmark, Italien, Portugal, Spanien
-
PfizerAfsluttet
-
PfizerTrukket tilbage