Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tolerabilitet af VGR-R01 til patienter med Bietti-krystallinsk dystrofi

20. januar 2023 opdateret af: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Et fase 1-studie for at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​VGR-R01 hos patienter med Bietti-krystallinsk dystrofi

En multicenter, open-label, ikke-randomiseret, ukontrolleret undersøgelse af VGR-R01 hos patienter med Bietti-krystallinsk dystrofi.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

VGR-R01 er en ny AAV-vektor, der bærer den humane CYP4V2-kodende sekvens. Denne undersøgelse er beregnet til at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt subretinal administration af VGR-R01. Alle forsøgspersoner vil gennemgå mindst 52 ugers sikkerhedsobservation og vil blive opfordret til at deltage i en forlængelsesundersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed af VGR-R01 i i alt fem år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

12

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina
        • Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 69 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. i stand til at give informeret samtykke og overholde kravene i undersøgelsen;
  2. ≥18 år og <70 år;
  3. Bekræftet diagnose af Bietti-krystallinsk dystrofi og molekylær diagnose af CYP4V2-mutationer (homozygoter eller sammensatte heterozygoter);
  4. BCVA ≤ 60 ETDRS-bogstaver i undersøgelsesøjet.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Har utilstrækkelige levedygtige retinale fotoreceptorceller baseret på efterforskerens beslutning;
  2. Har aktuelle øjen- eller periokulære infektioner eller endophthalmitis;
  3. Har nogen anden væsentlig øjensygdom/lidelse end BCD, inklusive aldersrelateret makuladegeneration, diabetisk retinopati, optisk neuropati, signifikant linseopacitet, glaukom, uveitis, nethindeløsning osv.
  4. Har intraokulær operationshistorie undtagen kataraktoperation i undersøgelsesøjet;
  5. Har eller potentielt har brug for systemisk medicin, der kan forårsage øjenskade;
  6. Har kontraindikationer for kortikosteroider eller immunsuppressive;
  7. Uvillig eller ude af stand til at få den planlagte opfølgning;
  8. Unormal koagulationsfunktion eller andre klinisk signifikante unormale laboratorieresultater;
  9. Har maligniteter eller historie med maligne sygdomme;
  10. Anamnese med immundefekt (erhvervet eller medfødt); Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: VGR-R01
Enkeltdosis subretinal administration af VGR-R01
Genetisk: VGR-R01
CYP4v2-kodende gen leveret af AAV-vektor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline op til uge 52
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et produkt; hændelsen behøver ikke at have en årsagssammenhæng med behandlingen.
Baseline op til uge 52
Forekomst af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til uge 52
En alvorlig uønsket hændelse (SAE) er enhver uønsket medicinsk hændelse ved enhver dosis, der resulterede i døden; livstruende; kræve indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; resultere i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet; resultere i medfødt anomali/fødselsdefekt.
Baseline op til uge 52
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Vitale tegn (temperatur, respirationsfrekvens, puls, systolisk og diastolisk blodtryk) vil blive opnået med deltageren i siddende stilling, efter at have siddet roligt i mindst 5 minutter. Den kliniske betydning af vitale tegn vil blive bestemt efter investigatorens skøn.
Baseline op til uge 52
Antal deltagere med kliniske laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Laboratorietest vil omfatte hæmatologi, koagulation, blodkemi, urinanalyse, serologi og graviditetstest osv. Hvis eventuelle potentielle ændringer ledsaget af kliniske symptomer eller resulterer i en ændring af medicinsk intervention, vil resultaterne blive betragtet som klinisk signifikante baseret på investigators beslutning.
Baseline op til uge 52
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i resultaterne af oftalmiske undersøgelser
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Oftalmisk undersøgelse vil omfatte BCVA, IOP, spaltelampeundersøgelse, angiografi og SD-OCT osv. Hvis eventuelle potentielle ændringer ledsaget af kliniske symptomer eller resulterer i en ændring af medicinsk intervention, vil resultaterne blive betragtet som klinisk signifikante baseret på investigators beslutning.
Baseline op til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bedst korrigerede synsstyrke (BCVA)
Tidsramme: Uge 52
BCVA vil blive vurderet for begge øjne ved hjælp af Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synsskarphed (VA). BCVA-test bør udføres før pupiludvidelse, og afstandsbrydning bør udføres før BCVA måles.
Uge 52
Ændringer fra basislinjen for Visual Field Index (%) i Visual Field (Humphery perimetri) indekser
Tidsramme: Uge 52
VFI kan variere fra 100 % (normalt synsfelt) til 0 % (perimetrisk blindt felt).
Uge 52
Ændringer fra baseline for middelafvigelse (dB) i synsfeltindekser (Humphery perimetri)
Tidsramme: Uge 52
Normale værdier ligger typisk inden for 0dB og -2dB.
Uge 52
Ændringer fra baseline for mønsterstandardafvigelse (dB) i synsfeltindekser (Humphery perimetri)
Tidsramme: Uge 52
En typisk "normal" dB-aflæsning er omkring 30. Den numeriske dB-graf bør studeres derefter. De dB'er, der er testet af Humphrey-analysatoren, ligger mellem 0 og 50 dB (0 er den lyseste og 50 er den svageste).
Uge 52
Ændringer fra baseline i mobilitetstestresultater
Tidsramme: Uge 52
Mobilitetsscoreområdet er mellem -1 (det dårligste funktionelle syn) og 6 (det bedste).
Uge 52

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patientrapporteret resultat: Ændringer af NEI-VFQ-25
Tidsramme: Uge 52
NEI-VFQ-25 spørgeskema måler dimensioner af selvrapporteret synsmålrettet sundhedsstatus, der er vigtigst for personer med øjensygdom. Samlet score spænder fra 0-100, hvor en score på 0 repræsenterer det værste resultat og 100 repræsenterer det bedste resultat.
Uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. marts 2023

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. marts 2025

Studieafslutning (Forventet)

1. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

23. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. januar 2023

Sidst verificeret

1. januar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VGR-R01-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

IPD vil blive delt med andre forskere, når VGR-R01 er fuldt godkendt.

IPD-delingstidsramme

IPD vil blive delt med andre forskere, når VGR-R01 er fuldt godkendt.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD vil blive delt med andre forskere, når VGR-R01 er fuldt godkendt.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Bietti krystallinsk dystrofi

Kliniske forsøg med VGR-R01

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner