Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En enkeltdosisundersøgelse af genoverførsel til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SRP-9003 hos ikke-ambulatoriske og ambulante deltagere med muskeldystrofi i ekstremiteter, type 2E/R4 (beta-sarcoglycan [β-SG]-mangel)

17. februar 2026 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En multicenter, åben-label, enkeltdosis, systemisk genoverførselsundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SRP-9003 på forsøgspersoner med muskeldystrofi i ekstremiteter, type 2E/R4 (β-sarcoglycan-mangel)

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af ​​SRP-9003 og at kvantificere ekspression af β-SG i skeletmuskulaturen hos deltagere med lem-bælte muskeldystrofi, type 2E/R4 (LGMD2E/R4). Undersøgelsen vil omfatte både ambulante (kohorte 1) og ikke-ambulerende (kohorte 2) deltagere.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kun kohorte 1: Ambulant pr. protokol specificerede kriterier. - Kun kohorte 2: Ikke-ambulerende pr. protokol specificerede kriterier og 4 til 50 år.
  • Besidder 1 homozygote eller 2 heterozygote patogene og/eller sandsynligt patogene β-sarcoglycan-gen Deoxyribonukleinsyre (DNA) (SGCB) genmutationer baseret på dokumenterede kliniske fund.
  • Evne til at samarbejde med muskeltestning.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af enhver anden klinisk signifikant sygdom eller medicinsk tilstand, herunder hjerte-, lunge-, lever-, nyre-, hæmatologisk, immunologisk, neuromuskulær (bortset fra LGMD2E/R4) eller adfærdssygdom, eller infektion eller malignitet eller samtidig sygdom eller behov for kronisk lægemiddelbehandling at efter investigatorens opfattelse skaber unødvendige risici for genoverførsel eller en medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, der efter investigatorens opfattelse kan kompromittere deltagerens evne til at overholde den protokol, der kræves testning eller procedurer eller kompromittere deltagerens velvære, sikkerhed eller klinisk fortolkning.
  • Eksponering for genterapi, undersøgelsesmedicin eller anden protokolspecificeret behandling inden for de protokolspecifikke tidsgrænser.
  • Enhver kontraindikation for brug af kortikosteroid.

Bemærk: Andre inklusions- eller eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: SRP-9003
Deltagerne vil modtage en enkelt IV-infusion af SRP-9003 på dag 1.
Genetisk: SRP-9003
Enkelt IV infusion af SRP-9003
Andre navne:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal behandlings-emergent adverse events (AE'er) og Treatment-Emergent Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til måned 60
Baseline op til måned 60
Ændring fra baseline i β-SG-proteinekspressionsmængde vurderet ved immunfluorescens (IF) fiberintensitet på dag 60
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60
Ændring fra baseline i β-SG-proteinekspressionsmængde vurderet ved IF-procent proteinfibre (PPF) på dag 60
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60
Ændring fra baseline i β-SG-proteinekspressionsmængde vurderet ved Western Blot på dag 60
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i β-SG-proteinekspressionsmængde vurderet ved IF-fiberintensitet ved måned 24
Tidsramme: Baseline, måned 24
Baseline, måned 24
Ændring fra baseline i β-SG-proteinekspressionsmængde vurderet ved IF-procent proteinfibre (PPF) ved måned 24
Tidsramme: Baseline, måned 24
Baseline, måned 24
Ændring fra baseline i β-SG-proteinekspressionsmængde vurderet ved Western Blot ved måned 24
Tidsramme: Baseline, måned 24
Baseline, måned 24
Ændring fra baseline i North Star Assessment for Dysferlinopathy (NSAD) ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Skift fra baseline i tid til at stige fra gulvet, tid til at fuldføre 100 og 10 meter gå/løb, og den tidsindstillede trappeopstignings 4-trins-test
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline i ydeevne for øvre lemmer version 2.0 (PUL 2.0)-score ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline i evner opfanget gennem interaktiv videoevaluering (AKTIV) - Siddende arbejdsområdevolumenopgave ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Kohorte 1 (ambulatorisk): Ændring fra baseline i skridthastighed (95 %) og trappestigningshastighed (95 %) vurderet af en bærbar enhed ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Kohorte 1 (ambulatorisk): Ændring fra baseline i antallet af trapper, der er steget pr. time, vurderet af en bærbar enhed ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Kohorte 1 (ambulatorisk): Ændring fra baseline gået distance pr. time vurderet af en bærbar enhed ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Kohorte 1 (ambulatorisk): Ændring fra baseline i skridtlængde (95 %) vurderet af en bærbar enhed ved 60. måned
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline i øvre ekstremitetsaktivitet ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Skift fra baseline i Angular Wrist Velocity ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline i vektorgenomkopier ved hjælp af dråbereaktion med digital polymerasekædereaktion (ddPCR) i målmuskelvævet
Tidsramme: Baseline, dag 60 og måned 24
Baseline, dag 60 og måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. december 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
28. august 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. februar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SRP-9003-102

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger