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Uno studio a dose singola di trasferimento genico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SRP-9003 in partecipanti non ambulatoriali e ambulatoriali con distrofia muscolare dei cingoli, tipo 2E/R4 (carenza di beta-sarcoglicano [β-SG])

17 febbraio 2026 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio multicentrico, in aperto, monodose, sul trasferimento genico sistemico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SRP-9003 su soggetti con distrofia muscolare dei cingoli, tipo 2E/R4 (carenza di β-sarcoglicano)

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza di SRP-9003 e quantificare l'espressione di β-SG nel muscolo scheletrico dei partecipanti con distrofia muscolare dei cingoli, tipo 2E/R4 (LGMD2E/R4). Lo studio includerà partecipanti sia ambulatoriali (Coorte 1) che non ambulatoriali (Coorte 2).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
6

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Solo coorte 1: ambulatoriale secondo i criteri specificati dal protocollo. - Solo coorte 2: non deambulante secondo i criteri specificati dal protocollo e dai 4 ai 50 anni di età.
  • Possiede 1 mutazione omozigote o 2 eterozigoti patogene e/o probabilmente patogene del gene β-sarcoglicano dell'acido desossiribonucleico (DNA) (SGCB) sulla base di risultati clinici documentati.
  • Capacità di collaborare con i test muscolari.

Criteri di esclusione:

  • Presenza di qualsiasi altra malattia o condizione medica clinicamente significativa, incluse malattie cardiache, polmonari, epatiche, renali, ematologiche, immunologiche, neuromuscolari (diverse da LGMD2E/R4) o comportamentali, o infezioni o neoplasie o malattie concomitanti o necessità di trattamento farmacologico cronico che, a parere dello sperimentatore, crei rischi non necessari per il trasferimento genico o una condizione medica o una circostanza attenuante che, a parere dello sperimentatore, potrebbe compromettere la capacità del partecipante di rispettare i test o le procedure richieste dal protocollo o compromettere il benessere, la sicurezza del partecipante , o interpretabilità clinica.
  • Esposizione a terapia genica, farmaci sperimentali o altri trattamenti specificati dal protocollo entro i limiti di tempo specificati dal protocollo.
  • Qualsiasi controindicazione all'uso di corticosteroidi.

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione o esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: SRP-9003
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di SRP-9003 il giorno 1.
Genetico: SRP-9003
Singola infusione endovenosa di SRP-9003
Altri nomi:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) e di eventi avversi gravi (SAE) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Basale fino al mese 60
Basale fino al mese 60
Variazione rispetto al basale nella quantità di espressione proteica β-SG valutata mediante immunofluorescenza (IF) Intensità delle fibre al giorno 60
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 60
Linea di base, giorno 60
Variazione rispetto al basale nella quantità di espressione proteica β-SG valutata da IF Percentuale di fibre proteiche (PPF) al giorno 60
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 60
Linea di base, giorno 60
Variazione rispetto al basale nella quantità di espressione proteica β-SG valutata mediante Western Blot al giorno 60
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 60
Linea di base, giorno 60

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella quantità di espressione proteica β-SG valutata dall'intensità delle fibre IF al mese 24
Lasso di tempo: Basale, mese 24
Basale, mese 24
Variazione rispetto al basale nella quantità di espressione proteica β-SG valutata da IF Percentuale di fibre proteiche (PPF) al mese 24
Lasso di tempo: Basale, mese 24
Basale, mese 24
Variazione rispetto al basale nella quantità di espressione proteica β-SG valutata mediante Western Blot al mese 24
Lasso di tempo: Basale, mese 24
Basale, mese 24
Variazione rispetto al basale nella valutazione della stella polare per la disferlinopatia (NSAD) al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Variazione rispetto alla linea di base nel tempo per alzarsi dal pavimento, tempo per completare 100 e 10 metri di camminata/corsa e test di salita delle scale a tempo in 4 passi
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Variazione rispetto al basale nelle prestazioni del punteggio dell'arto superiore versione 2.0 (PUL 2.0) al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Variazione rispetto al basale delle capacità acquisite attraverso la valutazione video interattiva (ACTIVE) - Attività sul volume dell'area di lavoro da seduti al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Coorte 1 (ambulatorio): variazione rispetto al basale della velocità del passo (95%) e della velocità di salita delle scale (95%) come valutata da un dispositivo indossabile al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Coorte 1 (ambulatorio): variazione rispetto al basale del numero di scale salite all'ora come valutato da un dispositivo indossabile al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Coorte 1 (ambulatorio): variazione rispetto alla distanza di base percorsa all'ora valutata da un dispositivo indossabile al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Coorte 1 (ambulatorio): variazione rispetto al basale della lunghezza del passo (95%) valutata da un dispositivo indossabile al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Variazione rispetto al basale nell'attività degli arti superiori al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Variazione rispetto al basale della velocità angolare del polso al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Modifica rispetto al basale nelle copie del genoma vettoriale utilizzando la reazione a catena della polimerasi digitale delle goccioline (ddPCR) nel tessuto muscolare target
Lasso di tempo: Basale, giorno 60 e mese 24
Basale, giorno 60 e mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 dicembre 2022

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
28 agosto 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
28 agosto 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 febbraio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SRP-9003-102

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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