Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En enkeltdosisundersøgelse af genoverførsel til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SRP-9003 hos ikke-ambulatoriske og ambulante deltagere med muskeldystrofi i ekstremiteter, type 2E/R4 (beta-sarcoglycan [β-SG]-mangel)

17. februar 2026 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En multicenter, åben-label, enkeltdosis, systemisk genoverførselsundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SRP-9003 på forsøgspersoner med muskeldystrofi i ekstremiteter, type 2E/R4 (β-sarcoglycan-mangel)

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af ​​SRP-9003 og at kvantificere ekspression af β-SG i skeletmuskulaturen hos deltagere med lem-bælte muskeldystrofi, type 2E/R4 (LGMD2E/R4). Undersøgelsen vil omfatte både ambulante (kohorte 1) og ikke-ambulerende (kohorte 2) deltagere.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kun kohorte 1: Ambulant pr. protokol specificerede kriterier. - Kun kohorte 2: Ikke-ambulerende pr. protokol specificerede kriterier og 4 til 50 år.
  • Besidder 1 homozygote eller 2 heterozygote patogene og/eller sandsynligt patogene β-sarcoglycan-gen Deoxyribonukleinsyre (DNA) (SGCB) genmutationer baseret på dokumenterede kliniske fund.
  • Evne til at samarbejde med muskeltestning.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af enhver anden klinisk signifikant sygdom eller medicinsk tilstand, herunder hjerte-, lunge-, lever-, nyre-, hæmatologisk, immunologisk, neuromuskulær (bortset fra LGMD2E/R4) eller adfærdssygdom, eller infektion eller malignitet eller samtidig sygdom eller behov for kronisk lægemiddelbehandling at efter investigatorens opfattelse skaber unødvendige risici for genoverførsel eller en medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, der efter investigatorens opfattelse kan kompromittere deltagerens evne til at overholde den protokol, der kræves testning eller procedurer eller kompromittere deltagerens velvære, sikkerhed eller klinisk fortolkning.
  • Eksponering for genterapi, undersøgelsesmedicin eller anden protokolspecificeret behandling inden for de protokolspecifikke tidsgrænser.
  • Enhver kontraindikation for brug af kortikosteroid.

Bemærk: Andre inklusions- eller eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SRP-9003
Deltagerne vil modtage en enkelt IV-infusion af SRP-9003 på dag 1.
Genetisk: SRP-9003
Enkelt IV infusion af SRP-9003
Andre navne:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal behandlings-emergent adverse events (AE'er) og Treatment-Emergent Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til måned 60
Baseline op til måned 60
Ændring fra baseline i β-SG-proteinekspressionsmængde vurderet ved immunfluorescens (IF) fiberintensitet på dag 60
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60
Ændring fra baseline i β-SG-proteinekspressionsmængde vurderet ved IF-procent proteinfibre (PPF) på dag 60
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60
Ændring fra baseline i β-SG-proteinekspressionsmængde vurderet ved Western Blot på dag 60
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i β-SG-proteinekspressionsmængde vurderet ved IF-fiberintensitet ved måned 24
Tidsramme: Baseline, måned 24
Baseline, måned 24
Ændring fra baseline i β-SG-proteinekspressionsmængde vurderet ved IF-procent proteinfibre (PPF) ved måned 24
Tidsramme: Baseline, måned 24
Baseline, måned 24
Ændring fra baseline i β-SG-proteinekspressionsmængde vurderet ved Western Blot ved måned 24
Tidsramme: Baseline, måned 24
Baseline, måned 24
Ændring fra baseline i North Star Assessment for Dysferlinopathy (NSAD) ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Skift fra baseline i tid til at stige fra gulvet, tid til at fuldføre 100 og 10 meter gå/løb, og den tidsindstillede trappeopstignings 4-trins-test
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline i ydeevne for øvre lemmer version 2.0 (PUL 2.0)-score ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline i evner opfanget gennem interaktiv videoevaluering (AKTIV) - Siddende arbejdsområdevolumenopgave ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Kohorte 1 (ambulatorisk): Ændring fra baseline i skridthastighed (95 %) og trappestigningshastighed (95 %) vurderet af en bærbar enhed ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Kohorte 1 (ambulatorisk): Ændring fra baseline i antallet af trapper, der er steget pr. time, vurderet af en bærbar enhed ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Kohorte 1 (ambulatorisk): Ændring fra baseline gået distance pr. time vurderet af en bærbar enhed ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Kohorte 1 (ambulatorisk): Ændring fra baseline i skridtlængde (95 %) vurderet af en bærbar enhed ved 60. måned
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline i øvre ekstremitetsaktivitet ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Skift fra baseline i Angular Wrist Velocity ved måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline i vektorgenomkopier ved hjælp af dråbereaktion med digital polymerasekædereaktion (ddPCR) i målmuskelvævet
Tidsramme: Baseline, dag 60 og måned 24
Baseline, dag 60 og måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. december 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. august 2028

Studieafslutning (Anslået)

28. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

25. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRP-9003-102

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med SRP-9003

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner