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Eine Gentransfer-Einzeldosisstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SRP-9003 bei nicht gehfähigen und gehfähigen Teilnehmern mit Muskeldystrophie des Gliedmaßengürtels, Typ 2E/R4 (Beta-Sarkoglycan [β-SG]-Mangel)

17. Februar 2026 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine multizentrische, offene, systemische Gentransferstudie mit Einzeldosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SRP-9003 bei Patienten mit Muskeldystrophie des Gliedmaßengürtels, Typ 2E/R4 (β-Sarkoglykan-Mangel)

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit von SRP-9003 zu bewerten und die Expression von β-SG im Skelettmuskel von Teilnehmern mit Gliedmaßen-Gürtel-Muskeldystrophie Typ 2E/R4 (LGMD2E/R4) zu quantifizieren. An der Studie werden sowohl gehfähige (Kohorte 1) als auch nicht gehfähige (Kohorte 2) Teilnehmer teilnehmen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
6

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Nur Kohorte 1: Ambulant gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien. - Nur Kohorte 2: Nicht gehfähig gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien und im Alter von 4 bis 50 Jahren.
  • Verfügt über 1 homozygote oder 2 heterozygote pathogene und/oder wahrscheinlich pathogene β-Sarkoglykan-Genmutationen im Desoxyribonukleinsäure (DNA) (SGCB)-Gen, basierend auf dokumentierten klinischen Befunden.
  • Fähigkeit zur Mitarbeit bei Muskeltests.

Ausschlusskriterien:

  • Vorliegen einer anderen klinisch bedeutsamen Krankheit oder eines anderen medizinischen Zustands, einschließlich Herz-, Lungen-, Leber-, Nieren-, hämatologischer, immunologischer, neuromuskulärer (außer LGMD2E/R4) oder Verhaltenskrankheiten, einer Infektion oder einer bösartigen Erkrankung oder einer Begleiterkrankung oder die Notwendigkeit einer chronischen medikamentösen Behandlung dass nach Ansicht des Prüfarztes unnötige Risiken für den Gentransfer oder eine medizinische Erkrankung oder ein mildernder Umstand entstehen, der nach Meinung des Prüfers die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen könnte, die im Protokoll erforderlichen Tests oder Verfahren einzuhalten oder das Wohlbefinden und die Sicherheit des Teilnehmers zu gefährden oder klinische Interpretierbarkeit.
  • Exposition gegenüber Gentherapie, Prüfpräparaten oder anderen protokollspezifischen Behandlungen innerhalb der protokollspezifischen Fristen.
  • Jede Kontraindikation für die Verwendung von Kortikosteroiden.

Hinweis: Möglicherweise gelten andere Einschluss- oder Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: SRP-9003
Die Teilnehmer erhalten am ersten Tag eine einmalige intravenöse Infusion von SRP-9003.
Genetisch: SRP-9003
Einzelne intravenöse Infusion von SRP-9003
Andere Namen:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (UE) und behandlungsbedingter schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 60. Monat
Ausgangswert bis zum 60. Monat
Änderung der Expressionsmenge des β-SG-Proteins gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch Immunfluoreszenz (IF)-Faserintensität am Tag 60
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 60
Ausgangswert, Tag 60
Änderung der Expressionsmenge des β-SG-Proteins gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch IF-Prozent-Proteinfasern (PPF) am Tag 60
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 60
Ausgangswert, Tag 60
Änderung der Expressionsmenge des β-SG-Proteins gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch Western Blot am Tag 60
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 60
Ausgangswert, Tag 60

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der Expressionsmenge des β-SG-Proteins gegenüber dem Ausgangswert, bewertet anhand der IF-Faserintensität im 24. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 24
Basislinie, Monat 24
Änderung der Expressionsmenge des β-SG-Proteins gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch IF-Prozent-Proteinfasern (PPF) im 24. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 24
Basislinie, Monat 24
Änderung der Expressionsmenge des β-SG-Proteins gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch Western Blot im 24. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 24
Basislinie, Monat 24
Änderung der North Star-Bewertung für Dysferlinopathie (NSAD) gegenüber dem Ausgangswert im 60. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Ändern Sie die Zeit von der Grundlinie zum Aufstehen vom Boden, die Zeit zum Absolvieren von 100- und 10-Meter-Gehen/Laufen und den zeitgesteuerten 4-Stufen-Treppenaufstiegstest
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Leistung des Upper Limb Version 2.0 (PUL 2.0) Scores im 60. Monat gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der durch interaktive Videobewertung erfassten Fähigkeiten gegenüber dem Ausgangswert (AKTIV) – Aufgabe „Volumen im sitzenden Arbeitsbereich“ im Monat 60
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Kohorte 1 (ambulant): Änderung der Schrittgeschwindigkeit (95 %) und der Treppensteiggeschwindigkeit (95 %) gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit einem tragbaren Gerät im 60. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Kohorte 1 (ambulant): Änderung der Anzahl der pro Stunde gestiegenen Treppen gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit einem tragbaren Gerät im Monat 60
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Kohorte 1 (ambulant): Änderung der pro Stunde zurückgelegten Basislinie, gemessen mit einem tragbaren Gerät im Monat 60
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Kohorte 1 (ambulant): Änderung der Schrittlänge gegenüber dem Ausgangswert (95 %), ermittelt durch ein tragbares Gerät im 60. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Aktivität der oberen Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert im 60. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Winkelgeschwindigkeit des Handgelenks gegenüber dem Ausgangswert im 60. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Vektorgenomkopien mittels Droplet Digital Polymerase Chain Reaction (ddPCR) im Zielmuskelgewebe
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 60 und Monat 24
Ausgangswert, Tag 60 und Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
19. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
28. August 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
28. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
19. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SRP-9003-102

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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