Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pojedynczej dawki transferu genu w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SRP-9003 u uczestników niechodzących i ambulatoryjnych z dystrofią mięśniową obręczy kończyn, typu 2E/R4 (niedobór beta-sarkoglikanu [β-SG])

17 lutego 2026 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Wieloośrodkowe, otwarte badanie ogólnoustrojowego transferu genów z pojedynczą dawką w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SRP-9003 u pacjentów z dystrofią mięśni obręczy kończyny typu 2E/R4 (niedobór β-sarkoglikanu)

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa SRP-9003 i ilościowe określenie ekspresji β-SG w mięśniach szkieletowych uczestników z dystrofią mięśniowo-kończynową typu 2E/R4 (LGMD2E/R4). Badanie obejmie zarówno uczestników ambulatoryjnych (Kohorta 1), jak i niechodzących (Kohorta 2).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
6

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Tylko kohorta 1: ambulatoryjne zgodnie z kryteriami określonymi w protokole. - Tylko kohorta 2: niechodzący zgodnie z kryteriami określonymi w protokole i w wieku od 4 do 50 lat.
  • Posiada 1 homozygotę lub 2 heterozygoty patogennego i/lub prawdopodobnie patogennego genu β-sarkoglikanu Mutacje genu kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) (SGCB) oparte na udokumentowanych wynikach klinicznych.
  • Umiejętność współpracy przy badaniu mięśni.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność jakiejkolwiek innej klinicznie istotnej choroby lub schorzenia, w tym choroby serca, płuc, wątroby, nerek, hematologii, immunologicznej, nerwowo-mięśniowej (innej niż LGMD2E/R4) lub choroby behawioralnej, infekcji lub choroby nowotworowej lub współistniejącej choroby lub konieczności przewlekłego leczenia farmakologicznego które w opinii Badacza stwarza niepotrzebne ryzyko transferu genów lub stan chorobowy lub okoliczność łagodzącą, które w opinii Badacza mogą zagrozić zdolności uczestnika do przestrzegania protokołów wymaganych testów lub procedur lub zagrozić dobremu samopoczuciu, bezpieczeństwu uczestnika lub interpretacji klinicznej.
  • Ekspozycja na terapię genową, leki eksperymentalne lub inne leczenie określone w protokole w określonych ramach czasowych.
  • Wszelkie przeciwwskazania do stosowania kortykosteroidów.

Uwaga: zastosowanie mogą mieć inne kryteria włączenia lub wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: SRP-9003
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję dożylną SRP-9003 pierwszego dnia.
Genetyczny: SRP-9003
Pojedynczy wlew dożylny SRP-9003
Inne nazwy:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 60
Linia bazowa do miesiąca 60
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ilości ekspresji białka β-SG oceniana za pomocą immunofluorescencji (IF) Intensywność włókien w dniu 60
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
Wartość bazowa, dzień 60
Zmiana od wartości początkowej w ilości ekspresji białka β-SG oceniana przez IF Procent włókien białkowych (PPF) w dniu 60
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
Wartość bazowa, dzień 60
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ilości ekspresji białka β-SG oceniana metodą Western Blot w dniu 60
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
Wartość bazowa, dzień 60

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ilości ekspresji białka β-SG oceniana na podstawie intensywności włókien IF w 24. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 24
Wartość bazowa, miesiąc 24
Zmiana od wartości początkowej w ilości ekspresji białka β-SG oceniana przez IF Procent włókien białkowych (PPF) w 24. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 24
Wartość bazowa, miesiąc 24
Zmiana ilości ekspresji białka β-SG w stosunku do wartości początkowej, oceniana metodą Western Blot w 24. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 24
Wartość bazowa, miesiąc 24
Zmiana od wartości początkowej w ocenie North Star w kierunku dysferlinopatii (NSAD) w 60. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
Wartość bazowa, miesiąc 60
Zmiana z linii bazowej w czasie potrzebnym do wstania z podłogi, czasie do ukończenia 100 i 10 metrów marszu/biegu oraz w teście czasowego wchodzenia po schodach na 4 stopnie
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
Wartość bazowa, miesiąc 60
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach testu kończyny górnej w wersji 2.0 (PUL 2.0) w 60. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
Wartość bazowa, miesiąc 60
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego zdolności uchwyconych przez interaktywną ocenę wideo (AKTYWNA) — zadanie związane z objętością przestrzeni roboczej w 60. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
Wartość bazowa, miesiąc 60
Kohorta 1 (Ambulatoryjna): Zmiana prędkości kroku (95%) i wchodzenia po schodach (95%) w porównaniu z wartością wyjściową, oceniana za pomocą urządzenia do noszenia w 60. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
Wartość bazowa, miesiąc 60
Kohorta 1 (ambulatoryjna): zmiana liczby schodów pokonanych na godzinę w stosunku do wartości początkowej, oceniona przez urządzenie do noszenia w 60. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
Wartość bazowa, miesiąc 60
Kohorta 1 (ambulatoryjna): zmiana dystansu pokonanego na godzinę w stosunku do wartości wyjściowej, oceniona przez urządzenie do noszenia w 60. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
Wartość bazowa, miesiąc 60
Kohorta 1 (Ambulatoryjna): Zmiana długości kroku w stosunku do wartości wyjściowej (95%) oceniana przez urządzenie do noszenia w 60. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
Wartość bazowa, miesiąc 60
Zmiana od wartości początkowej aktywności kończyn górnych w miesiącu 60
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
Wartość bazowa, miesiąc 60
Zmiana prędkości kątowej nadgarstka w stosunku do wartości początkowej w miesiącu 60
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
Wartość bazowa, miesiąc 60
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w kopiach genomu wektora przy użyciu reakcji łańcuchowej polimerazy cyfrowej (ddPCR) w docelowej tkance mięśniowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 60 i miesiąc 24
Linia bazowa, dzień 60 i miesiąc 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
19 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
28 sierpnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
28 sierpnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SRP-9003-102

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami