Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsprogram til Tiratricol hos patienter med Monocarboxylate Transporter 8-mangel

29. april 2026 opdateret af: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Udvidet adgangsprogram til Tiratricol hos patienter med monocarboxylattransporter 8-mangel, også kendt som Allan-Herndon-Dudleys syndrom (AHDS)

Målet med dette program er at give udvidet adgang (dvs. før markedsføringstilladelse) til tiratricol som behandling for patienter med monocarboxylattransporter 8-mangel (MCT8-mangel, også kendt som Allan-Herndon-Dudley syndrom [AHDS]), som i deres behandling Lægens udtalelse kunne drage fordel af tiratricol og opfylde berettigelseskriterierne.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ledig

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et åbent, enkelt-arm, multicenter EAP, designet til at give behandlingsadgang i USA til tiratricol til kvalificerede patienter med MCT8-mangel, også kendt som AHDS.

Patienterne vil gennemgå kliniske og sikkerhedsmæssige vurderinger før påbegyndelse af tiratricol-behandling, under titreringsfasen og derefter med ca. 3-6 månedlige intervaller eller oftere, hvis det er klinisk indiceret, efter påbegyndelse af tiratricol-behandling og indtil behandlingen er afsluttet eller afbrudt.

Bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) vil blive registreret og rapporteret i henhold til FDA-reglerne.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

Udvidet adgangstype

Beskriver kategorien af ​​udvidet adgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) regler. Der er tre typer udvidet adgang:
  • Individual patienter: Giver en enkelt patient med en alvorlig sygdom eller tilstand, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt som ikke er godkendt af FDA. Denne kategori omfatter også adgang i en nødsituation.
  • Befolkning af mellemstørrelse: Giver mere end én patient (men generelt færre patienter end gennem en behandlings-IND/-protokol) adgang til en lægemiddel eller biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne type udvidet adgang bruges, når flere patienter med samme sygdom eller tilstand søger adgang til et specifikt lægemiddel eller biologisk produkt, som ikke er godkendt af FDA.
  • Behandling IND/protokol
    • strong>: Giver en stor, udbredt befolkning adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne form for udvidet adgang kan kun gives, hvis produktet allerede er under udvikling til markedsføring til samme brug som den udvidede adgang.
  • Befolkning af middelstørrelse
  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35249
        • Ledig
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636-8762
        • Ledig
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Ledig
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Ledig
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Ledig
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ledig
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Ledig
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01199
        • Ledig
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Ledig
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Ledig
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Ledig
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Ledig
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ledig
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Ledig
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76106
        • Ledig
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98403
        • Ledig
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53326
        • Ledig
        • Children's Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Hver patient skal opfylde alle følgende kriterier for at være berettiget:

  1. Diagnose af MCT8-mangel bekræftet med en genetisk test.
  2. Enten tiratricol-behandlingsnaive, eller patienter, der kan være på en stabil dosis af tiratricol, der er overført fra fase 3 MCT8-2021-3 (ReTRIACt)-studiet (NCT05579327) eller tidligere individuelt forsøg med nyt lægemiddel (IND).
  3. Efter den behandlende læges lægelige mening opvejer de potentielle fordele ved behandling med tiratricol de potentielle risici for patienten.
  4. Patient eller juridisk repræsentant har givet underskrevet og dateret informeret samtykke til at blive behandlet med tiratricol gennem denne EAP.
  5. I betragtning af sygdommens sværhedsgrad anses seksuel aktivitet hos disse patienter for usandsynlig. Men hvor, efter den behandlende læges skøn, seksuel aktivitet er mulig for patienten, skal patienterne følge protokolspecificeret præventionsvejledning.
  6. Patienten er godkendt til tilmelding af sponsor RTT.

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra EAP:

  1. Forældre, juridisk repræsentant eller, hvis det er relevant, patienter, der af en eller anden grund er uvillige eller ude af stand til at overholde den behandlende læges behandlingsplan relateret til denne EAP.

  2. Større sygdom eller nylig større operation, der ikke er relateret til MCT8-mangel (efter den behandlende læges vurdering), defineret som:

    • Tilstande, der kræver gentagne indlæggelser, som sandsynligvis vil forvirre evnen til at deltage i programmet.
    • Større sygdom i de 3 måneder før screeningsbesøget, der sandsynligvis vil forvirre patientens evne til at deltage fuldt ud i programmet og/eller forvirre vurderingen af ​​total serum T3 og/eller sikkerhed.
    • Større operation inden for 3 måneder før screeningsbesøget, eller planlagt til at finde sted under programmet, inklusive, men ikke begrænset til, større abdominale/thorax/neurokirurgiske indgreb.
    • Større/mindre abdominal og/eller maxillofacial kirurgi, der kan hæmme administrationen og/eller absorptionen af ​​tiratricol.
  3. Patienter med enhver kontraindikation for behandling med tiratricol eller hjælpestoffer i programbehandlingen.
  4. Patienter, der bruger thyreoideahormonanaloger - såsom levothyroxin - eller thionamider, såsom propylthiouracil. Forudgående brug af disse lægemidler er ikke et udelukkelseskriterium, forudsat at brugen af ​​medicinen er aftaget, og thyreoideahormonniveauet er stabiliseret efter ophør med disse medikamenter. For patienter, der i øjeblikket bruger disse lægemidler, bør skiftet til tiratricol foretages efter ovenstående og under vejledning af en endokrinolog med viden om MCT8-mangel, hvis det er nødvendigt, efter konsultation med farmakolog.
  5. Kendt overfølsomhed over for tiratricol inklusive enhver ingrediens i den farmaceutiske formulering.
  6. Selvom det er meget usandsynligt, da dette er en alvorlig X-bundet sygdom: Kvinder, der ammer eller er gravide (eller kvinder, der planlægger at blive gravide under behandling med tiratricol).
  7. Patienter, der er kvalificerede til kliniske forsøg med tiratricol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Rare Thyroid Therapeutics International AB

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Egetis Therapeutics
AnovoRx

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. juni 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger