Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidet tilgangsprogram for Tiratricol hos pasienter med Monocarboxylate Transporter 8-mangel

2. oktober 2026 oppdatert av: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Utvidet tilgangsprogram for tiratricol hos pasienter med monokarboksylattransporter 8-mangel også kjent som Allan-Herndon-Dudley-syndrom (AHDS)

The goal of this program is to provide expanded access (i.e., before marketing authorization) to tiratricol as treatment for patients with monocarboxylate transporter 8 deficiency (MCT8 deficiency, also known as Allan-Herndon-Dudley syndrome [AHDS]), who in their Treating Physician's opinion, could benefit from tiratricol and meet the eligibility criteria.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Godkjent for markedsføring

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

This will be an open-label, single-arm, multi-center EAP, designed to provide treatment access in the US to tiratricol for eligible patients with MCT8 deficiency, also known as AHDS.

Patients will undergo clinical and safety assessments before tiratricol treatment initiation, during the titration phase and then at approximately 3-6 monthly intervals or more frequently if clinically indicated, following the initiation of tiratricol treatment and until treatment is completed or discontinued.

Adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs) will be recorded and reported as per FDA regulations.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

Utvidet tilgangstype

Beskriver kategorien utvidet tilgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) forskrifter. Det er tre typer utvidet tilgang:
  • Individual pasienter: Gir en enkelt pasient, med en alvorlig sykdom eller tilstand som ikke kan delta i en klinisk utprøving, tilgang til et legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne kategorien inkluderer også tilgang i en nødsituasjon.
  • Befolkning av middels størrelse: Gir mer enn én pasient (men generelt færre pasienter enn gjennom en behandlings-IND/-protokoll) tilgang til en legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne typen utvidet tilgang brukes når flere pasienter med samme sykdom eller tilstand søker tilgang til et spesifikt legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA.
  • Behandling IND/Protokoll
    • strong>: Gir en stor, utbredt befolkning tilgang til et medikament eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne typen utvidet tilgang kan bare gis hvis produktet allerede er under utvikling for markedsføring for samme bruk som utvidet tilgangsbruk.
  • Befolkning av middels størrelse
  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35249
        • University of Alabama at Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, Forente stater, 93636-8762
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forente stater, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76106
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98403
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53326
        • Children's Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

Each patient must meet all of the following criteria to be eligible:

  1. Diagnosis of MCT8 deficiency confirmed with a genetic test.
  2. Either tiratricol treatment naïve, or patients who may be on a stable dose of tiratricol having transferred from the Phase 3 MCT8-2021-3 (ReTRIACt) study (NCT05579327) or prior individual investigational new drug (IND).
  3. In the Treating Physician's medical opinion, the potential benefits of treatment with tiratricol outweigh the potential risks for the patient.
  4. Patient or legal representative provided signed and dated informed consent to be treated with tiratricol, through this EAP.
  5. Given the severity of the disease, sexual activity in these patients is deemed unlikely. However, where, at the discretion of the Treating Physician sexual activity is possible for the patient, patients must follow protocol-specified-contraception guidance.
  6. Patient is approved for enrolment by the sponsor RTT.

Exclusion Criteria:

Patients who meet any of the following criteria will be excluded from the EAP:

  1. Parents, legal representative or, if applicable, patients unwilling or unable to comply with the Treating Physician's treatment plan related to this EAP for any reason.

  2. Major illness or recent major surgery unrelated to MCT8 deficiency (in the Treating Physician's judgement), defined as:

    • Conditions requiring repeated hospitalizations that are likely to confound ability to participate in the program.
    • Major illness in the 3 months before the screening visit that is likely to confound the ability of the patient to participate fully within the program and/or confound the assessment of serum total T3 and/or safety.
    • Major surgery within the 3 months before the screening visit, or planned to take place during the program, including but not limited to major abdominal/thoracic/neurosurgical procedures.
    • Major/minor abdominal and/or maxillofacial surgery that may inhibit the administration and/or absorption of tiratricol.

  3. Patients with any contra-indication for treatment with tiratricol or any excipients in the program treatment.

  4. Patients using thyroid hormone analogues- such as levothyroxine -or thionamides, such as propylthiouracil. Prior use of these drugs is not an exclusion criterion, provided the use of the medication has subsided and the thyroid hormone levels have stabilized after the cessation of these medications. For patients currently using these medications the switch to tiratricol should be made following the above and under the guidance of an endocrinologist with knowledge of MCT8 deficiency, if needed, after consultation with pharmacologist.

  5. Known hypersensitivity to tiratricol including any ingredient in the pharmaceutical formulation.

  6. Although very unlikely, as this is a severe X-linked disease: Women who are nursing or pregnant (or women who are planning to become pregnant during treatment with tiratricol).

  7. Patients eligible for clinical trials with tiratricol.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Rare Thyroid Therapeutics International AB

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
AnovoRx
Egetis Therapeutics AB (publ)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
9. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
22. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
6. oktober 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. oktober 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger