Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsprogram til Tiratricol hos patienter med Monocarboxylate Transporter 8-mangel

29. april 2026 opdateret af: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Udvidet adgangsprogram til Tiratricol hos patienter med monocarboxylattransporter 8-mangel, også kendt som Allan-Herndon-Dudleys syndrom (AHDS)

Målet med dette program er at give udvidet adgang (dvs. før markedsføringstilladelse) til tiratricol som behandling for patienter med monocarboxylattransporter 8-mangel (MCT8-mangel, også kendt som Allan-Herndon-Dudley syndrom [AHDS]), som i deres behandling Lægens udtalelse kunne drage fordel af tiratricol og opfylde berettigelseskriterierne.

Studieoversigt

Status

Ledig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et åbent, enkelt-arm, multicenter EAP, designet til at give behandlingsadgang i USA til tiratricol til kvalificerede patienter med MCT8-mangel, også kendt som AHDS.

Patienterne vil gennemgå kliniske og sikkerhedsmæssige vurderinger før påbegyndelse af tiratricol-behandling, under titreringsfasen og derefter med ca. 3-6 månedlige intervaller eller oftere, hvis det er klinisk indiceret, efter påbegyndelse af tiratricol-behandling og indtil behandlingen er afsluttet eller afbrudt.

Bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) vil blive registreret og rapporteret i henhold til FDA-reglerne.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse
  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35249
        • Ledig
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636-8762
        • Ledig
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Ledig
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Ledig
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Ledig
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ledig
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Ledig
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01199
        • Ledig
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Ledig
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Ledig
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Ledig
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Ledig
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ledig
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Ledig
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76106
        • Ledig
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98403
        • Ledig
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53326
        • Ledig
        • Children's Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Hver patient skal opfylde alle følgende kriterier for at være berettiget:

  1. Diagnose af MCT8-mangel bekræftet med en genetisk test.
  2. Enten tiratricol-behandlingsnaive, eller patienter, der kan være på en stabil dosis af tiratricol, der er overført fra fase 3 MCT8-2021-3 (ReTRIACt)-studiet (NCT05579327) eller tidligere individuelt forsøg med nyt lægemiddel (IND).
  3. Efter den behandlende læges lægelige mening opvejer de potentielle fordele ved behandling med tiratricol de potentielle risici for patienten.
  4. Patient eller juridisk repræsentant har givet underskrevet og dateret informeret samtykke til at blive behandlet med tiratricol gennem denne EAP.
  5. I betragtning af sygdommens sværhedsgrad anses seksuel aktivitet hos disse patienter for usandsynlig. Men hvor, efter den behandlende læges skøn, seksuel aktivitet er mulig for patienten, skal patienterne følge protokolspecificeret præventionsvejledning.
  6. Patienten er godkendt til tilmelding af sponsor RTT.

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra EAP:

  1. Forældre, juridisk repræsentant eller, hvis det er relevant, patienter, der af en eller anden grund er uvillige eller ude af stand til at overholde den behandlende læges behandlingsplan relateret til denne EAP.

  2. Større sygdom eller nylig større operation, der ikke er relateret til MCT8-mangel (efter den behandlende læges vurdering), defineret som:

    • Tilstande, der kræver gentagne indlæggelser, som sandsynligvis vil forvirre evnen til at deltage i programmet.
    • Større sygdom i de 3 måneder før screeningsbesøget, der sandsynligvis vil forvirre patientens evne til at deltage fuldt ud i programmet og/eller forvirre vurderingen af ​​total serum T3 og/eller sikkerhed.
    • Større operation inden for 3 måneder før screeningsbesøget, eller planlagt til at finde sted under programmet, inklusive, men ikke begrænset til, større abdominale/thorax/neurokirurgiske indgreb.
    • Større/mindre abdominal og/eller maxillofacial kirurgi, der kan hæmme administrationen og/eller absorptionen af ​​tiratricol.
  3. Patienter med enhver kontraindikation for behandling med tiratricol eller hjælpestoffer i programbehandlingen.
  4. Patienter, der bruger thyreoideahormonanaloger - såsom levothyroxin - eller thionamider, såsom propylthiouracil. Forudgående brug af disse lægemidler er ikke et udelukkelseskriterium, forudsat at brugen af ​​medicinen er aftaget, og thyreoideahormonniveauet er stabiliseret efter ophør med disse medikamenter. For patienter, der i øjeblikket bruger disse lægemidler, bør skiftet til tiratricol foretages efter ovenstående og under vejledning af en endokrinolog med viden om MCT8-mangel, hvis det er nødvendigt, efter konsultation med farmakolog.
  5. Kendt overfølsomhed over for tiratricol inklusive enhver ingrediens i den farmaceutiske formulering.
  6. Selvom det er meget usandsynligt, da dette er en alvorlig X-bundet sygdom: Kvinder, der ammer eller er gravide (eller kvinder, der planlægger at blive gravide under behandling med tiratricol).
  7. Patienter, der er kvalificerede til kliniske forsøg med tiratricol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Samarbejdspartnere

Egetis Therapeutics
AnovoRx

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

22. juni 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Monocarboxylat Transporter 8 mangel

Kliniske forsøg med Tiratricol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner