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Erweitertes Zugangsprogramm für Tiratricol bei Patienten mit Monocarboxylat-Transporter-8-Mangel

29. April 2026 aktualisiert von: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Erweitertes Zugangsprogramm für Tiratricol bei Patienten mit Monocarboxylat-Transporter-8-Mangel, auch bekannt als Allan-Herndon-Dudley-Syndrom (AHDS)

Ziel dieses Programms ist es, Patienten mit Monocarboxylat-Transporter-8-Mangel (MCT8-Mangel, auch bekannt als Allan-Herndon-Dudley-Syndrom [AHDS]), die in ihrer Behandlung sind, einen erweiterten Zugang (d. h. vor der Marktzulassung) zu Tiratricol zur Behandlung zu ermöglichen Nach Meinung des Arztes könnte Tiratricol von Nutzen sein und die Zulassungskriterien erfüllen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Verfügbar

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dabei handelt es sich um ein offenes, einarmiges, multizentrisches EAP, das in den USA den Zugang zur Behandlung von Tiratricol für geeignete Patienten mit MCT8-Mangel, auch bekannt als AHDS, ermöglichen soll.

Die Patienten werden vor Beginn der Tiratricol-Behandlung, während der Titrationsphase und dann in etwa 3-6-monatigen Abständen oder bei klinischer Indikation häufiger, nach Beginn der Tiratricol-Behandlung und bis zum Abschluss oder Absetzen der Behandlung klinischen und Sicherheitsbewertungen unterzogen.

Unerwünschte Ereignisse (UE) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE) werden gemäß den FDA-Vorschriften aufgezeichnet und gemeldet.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

Erweiterter Zugriffstyp

Beschreibt die Kategorie des erweiterten Zugriffs gemäß den Vorschriften der U.S. Food and Drug Administration (FDA). Es gibt drei Arten des erweiterten Zugriffs:
  • Einzelpatienten: Ermöglicht einem einzelnen Patienten mit einer schweren Krankheit oder einem Zustand, der nicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann, den Zugang zu einem Medikament oder biologischen Produkt das nicht von der FDA zugelassen wurde. Diese Kategorie umfasst auch den Zugang in einer Notfallsituation.
  • Population mittlerer Größe: Ermöglicht mehr als einem Patienten (jedoch im Allgemeinen weniger Patienten als durch ein Behandlungs-IND/Protokoll) den Zugang zu a Arzneimittel oder biologische Produkte, die nicht von der FDA zugelassen wurden. Diese Art des erweiterten Zugangs wird verwendet, wenn mehrere Patienten mit der gleichen Krankheit oder dem gleichen Zustand Zugang zu einem bestimmten Medikament oder biologischen Produkt suchen, das nicht von der FDA zugelassen wurde.
  • Behandlungs-IND/Protokoll
  • Behandlungs-IND/Protokoll: Ermöglicht einer großen, weit verbreiteten Bevölkerung den Zugang zu einem Medikament oder biologischen Produkt, das nicht von der FDA zugelassen wurde. Diese Art des erweiterten Zugriffs kann nur bereitgestellt werden, wenn das Produkt bereits für Marketingzwecke für die gleiche Verwendung wie die Verwendung des erweiterten Zugriffs entwickelt wird.
  • Population mittlerer Größe
  • Behandlung IND/Protokoll

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35249
        • Verfügbar
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, Vereinigte Staaten, 93636-8762
        • Verfügbar
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Verfügbar
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Verfügbar
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Verfügbar
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Verfügbar
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Verfügbar
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01199
        • Verfügbar
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Verfügbar
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Verfügbar
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Verfügbar
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Verfügbar
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Verfügbar
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Verfügbar
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76106
        • Verfügbar
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98403
        • Verfügbar
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53326
        • Verfügbar
        • Children's Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Jeder Patient muss alle folgenden Kriterien erfüllen, um teilnahmeberechtigt zu sein:

  1. Diagnose eines MCT8-Mangels durch einen Gentest bestätigt.
  2. Entweder Tiratricol-Behandlungsnaive oder Patienten, die möglicherweise eine stabile Tiratricol-Dosis erhalten und aus der Phase-3-Studie MCT8-2021-3 (ReTRIACt) (NCT05579327) oder einem früheren individuellen Prüfpräparat (IND) transferiert wurden.
  3. Nach Ansicht des behandelnden Arztes überwiegen die potenziellen Vorteile der Behandlung mit Tiratricol die potenziellen Risiken für den Patienten.
  4. Der Patient oder sein gesetzlicher Vertreter hat über dieses EAP eine unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung zur Behandlung mit Tiratricol abgegeben.
  5. Angesichts der Schwere der Erkrankung gilt eine sexuelle Aktivität bei diesen Patienten als unwahrscheinlich. Wenn jedoch nach Ermessen des behandelnden Arztes sexuelle Aktivitäten für den Patienten möglich sind, müssen die Patienten die im Protokoll festgelegten Verhütungsrichtlinien befolgen.
  6. Der Patient wird vom Sponsor RTT zur Einschreibung zugelassen.

Ausschlusskriterien:

Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, werden vom EAP ausgeschlossen:

  1. Eltern, gesetzliche Vertreter oder gegebenenfalls Patienten, die aus irgendeinem Grund nicht bereit oder nicht in der Lage sind, den Behandlungsplan des behandelnden Arztes im Zusammenhang mit diesem EAP einzuhalten.

  2. Schwere Erkrankung oder kürzlich durchgeführter größerer chirurgischer Eingriff, der nicht mit einem MCT8-Mangel in Zusammenhang steht (nach Einschätzung des behandelnden Arztes), definiert als:

    • Erkrankungen, die wiederholte Krankenhausaufenthalte erfordern und die Teilnahme am Programm wahrscheinlich beeinträchtigen.
    • Schwerwiegende Erkrankung in den 3 Monaten vor dem Screening-Besuch, die wahrscheinlich die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigt, vollständig am Programm teilzunehmen und/oder die Beurteilung des Serum-Gesamt-T3 und/oder der Sicherheit beeinträchtigt.
    • Größere Operation innerhalb der drei Monate vor dem Screening-Besuch oder geplant während des Programms, einschließlich, aber nicht beschränkt auf größere Eingriffe im Bauch-/Thorax-/neurochirurgischen Bereich.
    • Größere/kleinere Bauch- und/oder Kieferchirurgie, die die Verabreichung und/oder Absorption von Tiratricol hemmen kann.
  3. Patienten mit einer Kontraindikation für die Behandlung mit Tiratricol oder einem der sonstigen Bestandteile des Behandlungsprogramms.
  4. Patienten, die Schilddrüsenhormonanaloga wie Levothyroxin oder Thionamide wie Propylthiouracil einnehmen. Eine vorherige Einnahme dieser Medikamente stellt kein Ausschlusskriterium dar, sofern die Medikamenteneinnahme nachgelassen hat und sich der Schilddrüsenhormonspiegel nach Absetzen dieser Medikamente stabilisiert hat. Bei Patienten, die derzeit diese Medikamente einnehmen, sollte die Umstellung auf Tiratricol wie oben beschrieben und unter Anleitung eines Endokrinologen mit Kenntnissen über einen MCT8-Mangel erfolgen, ggf. nach Rücksprache mit einem Pharmakologen.
  5. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Tiratricol, einschließlich eines der Bestandteile der pharmazeutischen Formulierung.
  6. Obwohl sehr unwahrscheinlich, da es sich um eine schwere X-chromosomale Erkrankung handelt: Frauen, die stillen oder schwanger sind (oder Frauen, die während der Behandlung mit Tiratricol eine Schwangerschaft planen).
  7. Patienten, die für klinische Studien mit Tiratricol in Frage kommen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Rare Thyroid Therapeutics International AB

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Egetis Therapeutics
AnovoRx

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Juni 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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