Программа расширенного доступа к тиратриколу у пациентов с дефицитом транспортера монокарбоксилата 8
2 октября 2026 г. обновлено: Rare Thyroid Therapeutics International AB
Программа расширенного доступа к тиратриколу у пациентов с дефицитом транспортера монокарбоксилата 8, также известным как синдром Аллана-Херндона-Дадли (AHDS)
The goal of this program is to provide expanded access (i.e., before marketing authorization) to tiratricol as treatment for patients with monocarboxylate transporter 8 deficiency (MCT8 deficiency, also known as Allan-Herndon-Dudley syndrome [AHDS]), who in their Treating Physician's opinion, could benefit from tiratricol and meet the eligibility criteria.
Обзор исследования
Статус
Статус
Одобрено для маркетинга
Условия
Условия
Вмешательство/лечение
Вмешательство/лечение
Подробное описание
This will be an open-label, single-arm, multi-center EAP, designed to provide treatment access in the US to tiratricol for eligible patients with MCT8 deficiency, also known as AHDS.
Patients will undergo clinical and safety assessments before tiratricol treatment initiation, during the titration phase and then at approximately 3-6 monthly intervals or more frequently if clinically indicated, following the initiation of tiratricol treatment and until treatment is completed or discontinued.
Adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs) will be recorded and reported as per FDA regulations.
Тип исследования
Тип исследования
Расширенный доступ
Расширенный тип доступа
Расширенный тип доступа
- Individual пациенты: предоставляет одному пациенту с серьезным заболеванием или состоянием, который не может участвовать в клиническом испытании, доступ к лекарству или биологическому продукту. который не был одобрен FDA. Эта категория также включает доступ в экстренной ситуации.
- Население среднего размера: позволяет более чем одному пациенту (но, как правило, меньшему количеству препарат или биологический продукт, который не был одобрен FDA. Этот тип расширенного доступа используется, когда несколько пациентов с одним и тем же заболеванием или состоянием ищут доступ к определенному лекарству или биологическому продукту, который не был одобрен FDA.
- Лечение IND/Протокол
- Лечение IND/Протокол
- : позволяет большому и широкому населению получить доступ к лекарству или биологическому продукту, который не был одобрен FDA. Этот тип расширенного доступа может быть предоставлен только в том случае, если продукт уже разрабатывается для маркетинга для того же использования, что и расширенный доступ.
- Население среднего размера
- Лечение IND/протокол
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35249
- University of Alabama at Birmingham Hospital
-
-
California
-
Madera, California, Соединенные Штаты, 93636-8762
- Valley Children's Hospital
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
- Nemour's Children Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
- Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01199
- Baystate Medical Center
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55101
- Gillette's Children's Specialty Healthcare
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
- Le Bonheur Children's Hospital Foundation
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76106
- Cook Children's Health Care System
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98403
- MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53326
- Children's Wisconsin
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Н/Д
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Inclusion Criteria:
Each patient must meet all of the following criteria to be eligible:
- Diagnosis of MCT8 deficiency confirmed with a genetic test.
- Either tiratricol treatment naïve, or patients who may be on a stable dose of tiratricol having transferred from the Phase 3 MCT8-2021-3 (ReTRIACt) study (NCT05579327) or prior individual investigational new drug (IND).
- In the Treating Physician's medical opinion, the potential benefits of treatment with tiratricol outweigh the potential risks for the patient.
- Patient or legal representative provided signed and dated informed consent to be treated with tiratricol, through this EAP.
- Given the severity of the disease, sexual activity in these patients is deemed unlikely. However, where, at the discretion of the Treating Physician sexual activity is possible for the patient, patients must follow protocol-specified-contraception guidance.
- Patient is approved for enrolment by the sponsor RTT.
Exclusion Criteria:
Patients who meet any of the following criteria will be excluded from the EAP:
-
Parents, legal representative or, if applicable, patients unwilling or unable to comply with the Treating Physician's treatment plan related to this EAP for any reason.
-
Major illness or recent major surgery unrelated to MCT8 deficiency (in the Treating Physician's judgement), defined as:
- Conditions requiring repeated hospitalizations that are likely to confound ability to participate in the program.
- Major illness in the 3 months before the screening visit that is likely to confound the ability of the patient to participate fully within the program and/or confound the assessment of serum total T3 and/or safety.
- Major surgery within the 3 months before the screening visit, or planned to take place during the program, including but not limited to major abdominal/thoracic/neurosurgical procedures.
- Major/minor abdominal and/or maxillofacial surgery that may inhibit the administration and/or absorption of tiratricol.
-
Patients with any contra-indication for treatment with tiratricol or any excipients in the program treatment.
-
Patients using thyroid hormone analogues- such as levothyroxine -or thionamides, such as propylthiouracil. Prior use of these drugs is not an exclusion criterion, provided the use of the medication has subsided and the thyroid hormone levels have stabilized after the cessation of these medications. For patients currently using these medications the switch to tiratricol should be made following the above and under the guidance of an endocrinologist with knowledge of MCT8 deficiency, if needed, after consultation with pharmacologist.
-
Known hypersensitivity to tiratricol including any ingredient in the pharmaceutical formulation.
-
Although very unlikely, as this is a severe X-linked disease: Women who are nursing or pregnant (or women who are planning to become pregnant during treatment with tiratricol).
-
Patients eligible for clinical trials with tiratricol.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Спонсор
Соавторы
Соавторы
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Groeneweg S, Peeters RP, Moran C, Stoupa A, Auriol F, Tonduti D, Dica A, Paone L, Rozenkova K, Malikova J, van der Walt A, de Coo IFM, McGowan A, Lyons G, Aarsen FK, Barca D, van Beynum IM, van der Knoop MM, Jansen J, Manshande M, Lunsing RJ, Nowak S, den Uil CA, Zillikens MC, Visser FE, Vrijmoeth P, de Wit MCY, Wolf NI, Zandstra A, Ambegaonkar G, Singh Y, de Rijke YB, Medici M, Bertini ES, Depoorter S, Lebl J, Cappa M, De Meirleir L, Krude H, Craiu D, Zibordi F, Oliver Petit I, Polak M, Chatterjee K, Visser TJ, Visser WE. Effectiveness and safety of the tri-iodothyronine analogue Triac in children and adults with MCT8 deficiency: an international, single-arm, open-label, phase 2 trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2019 Sep;7(9):695-706. doi: 10.1016/S2213-8587(19)30155-X. Epub 2019 Jul 31.
- van Geest FS, Groeneweg S, van den Akker ELT, Bacos I, Barca D, van den Berg SAA, Bertini E, Brunner D, Brunetti-Pierri N, Cappa M, Cappuccio G, Chatterjee K, Chesover AD, Christian P, Coutant R, Craiu D, Crock P, Dewey C, Dica A, Dimitri P, Dubey R, Enderli A, Fairchild J, Gallichan J, Garibaldi LR, George B, Hackenberg A, Heinrich B, Huynh T, Klosowska A, Lawson-Yuen A, Linder-Lucht M, Lyons G, Monti Lora F, Moran C, Muller KE, Paone L, Paul PG, Polak M, Porta F, Reinauer C, de Rijke YB, Seckold R, Menevse TS, Simm P, Simon A, Spada M, Stoupa A, Szeifert L, Tonduti D, van Toor H, Turan S, Vanderniet J, de Waart M, van der Wal R, van der Walt A, van Wermeskerken AM, Wierzba J, Zibordi F, Zung A, Peeters RP, Visser WE. Long-Term Efficacy of T3 Analogue Triac in Children and Adults With MCT8 Deficiency: A Real-Life Retrospective Cohort Study. J Clin Endocrinol Metab. 2022 Feb 17;107(3):e1136-e1147. doi: 10.1210/clinem/dgab750.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Первый отправленный
9 июня 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 июня 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
Первый опубликованный
22 июня 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее опубликованное обновление
6 октября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 октября 2026 г.
Последняя проверка
Последняя проверка
1 октября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
Другие идентификационные номера исследования
- Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .