Allogen transplantation af udvidede pancreas-øceller
Evaluering af effektiviteten og sikkerheden af allogen transplantation af ekspanderede pancreas-øceller hos patienter med "skør" type 1-diabetes
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: Weiqiong Gu, PhD
- Telefonnummer: 671701 86-21-64370045
- E-mail: Gwq10978@rjh.com.cn
Studiesteder
-
-
-
Shanghai, Kina, 200025
- Rekruttering
- Department of Endocrinology and Metabolic Diseases, Ruijin Hospital, Shanghai Jiao-Tong University
-
Kontakt:
- Weiqiong Gu, PhD
- Telefonnummer: 672701 86-21-64370045
- E-mail: Gwq10978@rjh.com.cn
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Underskriv frivilligt en informeret samtykkeformular og accepterer at overholde forsøgets behandlingsplan og besøgsplan.
- Alder ≥18 år og ≤60 år på dagen for underskrivelsen af den informerede samtykkeerklæring, uanset køn.
- Body mass index (BMI) ≥18,0 kg/m2 og ≤35,0 kg/m2.
- Diagnosticeret med T1DM baseret på Verdenssundhedsorganisationens diabetesklassifikation (2019).
- HbA1c ≥7,0 % og ≤15,0 % ved screening.
- Afhængighed af insulininjektionsbehandling i ≥5 år, modtagelse af en stabil insulinbehandlingsplan i ≥3 måneder og injektion af insulin tre eller flere gange dagligt eller ved hjælp af en insulinpumpe.
- Postprandialt blandet måltid stimuleret C-peptidniveau <0,3 ng/ml.
- Oplevet nedsat bevidsthed om hypoglykæmi eller betydelig glykæmisk ustabilitet under screening og inden for de seneste 6 måneder. Hypoglykæmiske episoder er forbundet med nedsat bevidsthed om hypoglykæmi, ekstrem glykæmisk ustabilitet eller alvorlig frygt og utilpasset adfærd.
- Seksuelt aktive mænd, der ikke er kirurgisk steriliseret eller har partnere i den fødedygtige alder, accepterer at bruge effektiv prævention under hele forsøgsperioden og i mindst 6 måneder efter undersøgelsens afslutning; Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder accepterer at bruge effektiv prævention i hele undersøgelsesperioden og i mindst 6 måneder efter undersøgelsens afslutning.
Ekskluderingskriterier:
- Andre typer diabetes end T1DM.
- Body mass index (BMI) >35 kg/m2 eller vægt <50 kg.
- Overdreven insulinfølsomhed og/eller insulinresistens (insulinbehov >1,0 IE/kg/dag eller <15 E/dag).
- Tidligere pancreas- eller ø-transplantation. Alvorligt traume, alvorlig infektion eller operation, der kan påvirke glykæmisk kontrol inden for en måned før screening.
- Anamnese med hypertension med systolisk blodtryk (SBP) >160 mmHg og/eller diastolisk blodtryk (DBP) >100 mmHg efter stabil dosis (mindst 4 uger) af antihypertensiv medicin.
- Blodtransfusion eller alvorlig blødning inden for de seneste 3 måneder, kendte hæmoglobin-relaterede sygdomme, anæmi (moderat til svær) eller andre kendte hæmoglobinopatier, der interfererer med HbA1c-måling (såsom seglcellesygdom).
- Nedsat lever- eller nyrefunktion ved screening: aspartataminotransferase (AST) ≥3 gange den øvre grænse for normal (ULN), alaninaminotransferase (ALT) ≥3 gange ULN, total bilirubinniveau (TBL) ≥2 gange ULN (eksklusive Gilberts syndrom) , kreatinin-clearance-hastighed <45 ml/min (beregnet ved Cockcroft-Gault-formlen).
- Betydelig albuminuri (urinalbuminudskillelseshastighed >300 mg/g) eller historie herom.
- Ukontrolleret eller ubehandlet skjoldbruskkirtelsygdom eller binyrebarkinsufficiens.
- Alvorlig diabetisk nyresygdom eller nyreinsufficiens, proliferativ retinopati, diabetiske fodsår, diabetesrelateret amputation og/eller svær perifer neuropati ved screening.
- Aktiv hepatitis B, hepatitis C, erhvervet immundefektsyndrom, syfilis eller tuberkulose. Selv uden klinisk tegn på aktiv infektion er deltagere med laboratoriebevis for aktiv infektion også udelukket.
- Alvorlig hjertesygdom eller en historie med kardiovaskulær sygdom inden for 6 måneder før screening, inklusive slagtilfælde, dekompenseret hjertesvigt (NYHA klasse III eller IV), myokardieinfarkt, ustabil angina eller koronar bypasstransplantation.
- Tidligere koagulationsforstyrrelser eller behov for langvarig antikoagulantbehandling (f.eks. warfarin) (lavdosis aspirinbehandling er tilladt) eller patienter med INR >1,5.
- Stofmisbrugere med en historie med stofmisbrug/-afhængighed eller stofbrug inden for 1 år før screening.
- Modtog levende vacciner inden for 14 dage før screening eller planlagde at modtage levende vacciner under forsøget eller inden for 1 måned efter behandling. Levende vacciner omfatter, men er ikke begrænset til, mæslinger, fåresyge, røde hunde, skoldkopper, gul feber, rabies, Bacillus Calmette-Guérin, tyfusvaccine, COVID-19-vaccine osv.
- Patienter med en anamnese med akut eller kronisk pancreatitis, symptomatisk galdeblæresygdom, pancreasskade eller andre højrisikofaktorer for pancreatitis, eller patienter med blodamylase >1,2 gange ULN ved screening.
- Andre unormale laboratorietestresultater vurderet som klinisk signifikante af investigator.
- Patienter med svær psykisk sygdom.
- Har deltaget i et klinisk forsøg med lægemidler eller medicinsk udstyr inden for de seneste 3 måneder og modtaget forsøgslægemidler eller medicinsk udstyr; eller inden for 5 halveringstider af et andet lægemiddel før screening (hvis halveringstiden overstiger 3 måneder).
- Modtager i øjeblikket langvarige (kontinuerlige i ≥14 dage) systemiske farmakologiske doser af glukokortikoider eller anden medicin, der kan påvirke deltagerens bevidsthed.
- Behandling (lokale, intraartikulære, intraokulære eller inhalationspræparater) for andre faktorer eller sygdomme, der ikke er nævnt ovenfor, vurderet som uegnede til deltagelse i denne kliniske undersøgelse af investigator.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: YD02-2022
|
Humane ø-celler blev isoleret og ekspanderet in vitro for at generere øer, der indeholdt alle typer pancreas-endokrine celler og besad en sammenlignelig funktion af humane øer.
Disse ø-celler vil blive infunderet i leverportvenen.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Residual β-cellefunktion (RBCF)
Tidsramme: 12 måneder efter transplantationen
|
Evaluering af størrelsen af C-peptidændring efter transplantation
|
12 måneder efter transplantationen
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Glykæmisk kontrol (MAGE)
Tidsramme: 12 uger og 52 uger efter transplantationen
|
Evaluering af den gennemsnitlige amplitude af glykæmiske fluktuationer (MAGE) hos forsøgspersoner
|
12 uger og 52 uger efter transplantationen
|
|
Livskvalitetsscore
Tidsramme: baseline og 52 uger efter transplantationen
|
Evaluering af livskvalitetsscore i fag
|
baseline og 52 uger efter transplantationen
|
|
Glykæmisk kontrol (HbA1c)
Tidsramme: 52 uger efter transplantationen
|
Evaluering af andelen af forsøgspersoner med HbA1c ≤7,0 % og ingen alvorlige hypoglykæmiske hændelser
|
52 uger efter transplantationen
|
|
Behandling (insulin-uafhængig)
Tidsramme: 12 uger og 52 uger efter transplantationen
|
Evaluering af andelen af forsøgspersoner, der er insulin-uafhængige
|
12 uger og 52 uger efter transplantationen
|
|
Behandling (insulinbehov)
Tidsramme: 12 uger og 52 uger efter transplantationen
|
Evaluering af den procentvise reduktion af insulinbehovet
|
12 uger og 52 uger efter transplantationen
|
|
Hypoglykæmi (HYPO)
Tidsramme: baseline og 52 uger efter transplantationen
|
Evaluering af sværhedsgraden af hypoglykæmi ved hjælp af Ryan Hypoglycemia Severity Score (HYPO)
|
baseline og 52 uger efter transplantationen
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Anslået)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Anslået)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- YD02-2022
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .