Allogene Transplantation expandierter Pankreas-Inselzellen
Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der allogenen Transplantation erweiterter Pankreas-Inselzellen bei Patienten mit „sprödem“ Typ-1-Diabetes
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
Studienkontakt
- Name: Weiqiong Gu, PhD
- Telefonnummer: 671701 86-21-64370045
- E-Mail: Gwq10978@rjh.com.cn
Studienorte
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Shanghai, China, 200025
- Rekrutierung
- Department of Endocrinology and Metabolic Diseases, Ruijin Hospital, Shanghai Jiao-Tong University
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Kontakt:
- Weiqiong Gu, PhD
- Telefonnummer: 672701 86-21-64370045
- E-Mail: Gwq10978@rjh.com.cn
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Unterzeichnen Sie freiwillig eine Einverständniserklärung und stimmen Sie der Einhaltung des Behandlungsplans und des Besuchsplans zu.
- Alter ≥18 Jahre und ≤60 Jahre am Tag der Unterzeichnung der Einverständniserklärung, unabhängig vom Geschlecht.
- Body-Mass-Index (BMI) ≥18,0 kg/m2 und ≤35,0 kg/m2.
- Basierend auf der Diabetes-Klassifikation der Weltgesundheitsorganisation (2019) wurde T1DM diagnostiziert.
- HbA1c ≥7,0 % und ≤15,0 % beim Screening.
- Abhängigkeit von einer Insulininjektionstherapie für ≥ 5 Jahre, Erhalt eines stabilen Insulinbehandlungsplans für ≥ 3 Monate und dreimaliges oder mehrmaliges Injizieren von Insulin pro Tag oder Verwendung einer Insulinpumpe.
- Postprandiale gemischte Mahlzeit stimulierte C-Peptid-Spiegel <0,3 ng/ml.
- Während des Screenings und in den letzten 6 Monaten war das Bewusstsein für Hypoglykämie oder eine erhebliche glykämische Instabilität beeinträchtigt. Hypoglykämie-Episoden sind mit einer Beeinträchtigung des Bewusstseins für Hypoglykämie, extremer glykämischer Instabilität oder schwerer Angst und unangepasstem Verhalten verbunden.
- Sexuell aktive Männer, die nicht chirurgisch sterilisiert sind oder Partner im gebärfähigen Alter haben, stimmen zu, während des gesamten Versuchszeitraums und für mindestens 6 Monate nach Studienende eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden; Sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter verpflichten sich, während des gesamten Studienzeitraums und für mindestens 6 Monate nach Studienende eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
Ausschlusskriterien:
- Andere Diabetesarten als T1DM.
- Body-Mass-Index (BMI) >35 kg/m2 oder Gewicht <50 kg.
- Übermäßige Insulinsensitivität und/oder Insulinresistenz (Insulinbedarf >1,0 IU/kg/Tag oder <15 U/Tag).
- Vorherige Pankreas- oder Inseltransplantation. Schweres Trauma, schwere Infektion oder Operation, die die Blutzuckerkontrolle innerhalb eines Monats vor dem Screening beeinträchtigen kann.
- Vorgeschichte von Bluthochdruck mit systolischem Blutdruck (SBP) > 160 mmHg und/oder diastolischem Blutdruck (DBP) > 100 mmHg nach stabiler Dosis (mindestens 4 Wochen) blutdrucksenkender Medikamente.
- Bluttransfusionen oder schwere Blutungen innerhalb der letzten 3 Monate, bekannte hämoglobinbedingte Erkrankungen, Anämie (mittelschwer bis schwer) oder andere bekannte Hämoglobinopathien, die die HbA1c-Messung beeinträchtigen (z. B. Sichelzellenanämie).
- Beeinträchtigte Leber- oder Nierenfunktion beim Screening: Aspartat-Aminotransferase (AST) ≥3-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN), Alanin-Aminotransferase (ALT) ≥3-fache ULN, Gesamtbilirubinspiegel (TBL) ≥2-fache ULN (ausgenommen Gilbert-Syndrom) , Kreatinin-Clearance-Rate <45 ml/min (berechnet nach der Cockcroft-Gault-Formel).
- Signifikante Albuminurie (Albumin-Ausscheidungsrate im Urin > 300 mg/g) oder entsprechende Vorgeschichte.
- Unkontrollierte oder unbehandelte Schilddrüsenerkrankung oder Nebenniereninsuffizienz.
- Schwere diabetische Nierenerkrankung oder Niereninsuffizienz, proliferative Retinopathie, diabetische Fußgeschwüre, diabetesbedingte Amputation und/oder schwere periphere Neuropathie beim Screening.
- Aktive Hepatitis B, Hepatitis C, erworbenes Immunschwächesyndrom, Syphilis oder Tuberkulose. Auch ohne klinische Hinweise auf eine aktive Infektion werden Teilnehmer mit Labornachweisen für eine aktive Infektion ebenfalls ausgeschlossen.
- Schwere Herzerkrankung oder eine Vorgeschichte von Herz-Kreislauf-Erkrankungen innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening, einschließlich Schlaganfall, dekompensierter Herzinsuffizienz (NYHA-Klasse III oder IV), Myokardinfarkt, instabiler Angina pectoris oder Koronararterien-Bypass-Transplantation.
- Gerinnungsstörungen in der Vorgeschichte oder die Notwendigkeit einer Langzeittherapie mit Antikoagulanzien (z. B. Warfarin) (eine niedrig dosierte Aspirintherapie ist zulässig) oder Patienten mit einem INR > 1,5.
- Drogenabhängige mit einer Vorgeschichte von Drogenmissbrauch/-abhängigkeit oder Drogenkonsum innerhalb eines Jahres vor dem Screening.
- Sie haben innerhalb von 14 Tagen vor dem Screening Lebendimpfstoffe erhalten oder haben geplant, während der Studie oder innerhalb eines Monats nach der Behandlung Lebendimpfstoffe zu erhalten. Zu den Lebendimpfstoffen zählen unter anderem Masern, Mumps, Röteln, Varizellen, Gelbfieber, Tollwut, Bacillus Calmette-Guérin, Typhus-Impfstoff, COVID-19-Impfstoff usw.
- Patienten mit akuter oder chronischer Pankreatitis, symptomatischer Gallenblasenerkrankung, Pankreasverletzung oder anderen Hochrisikofaktoren für Pankreatitis in der Vorgeschichte oder Patienten mit Blutamylase > 1,2-fach ULN beim Screening.
- Andere abnormale Labortestergebnisse, die der Prüfer als klinisch bedeutsam erachtet.
- Patienten mit schwerer psychischer Erkrankung.
- In den letzten 3 Monaten an einer klinischen Arzneimittel- oder Medizinproduktstudie teilgenommen und Prüfpräparate oder Medizinprodukte erhalten haben; oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten eines anderen Arzneimittels vor dem Screening (wenn die Halbwertszeit 3 Monate überschreitet).
- Erhält derzeit langfristig (kontinuierlich über ≥14 Tage) systemische pharmakologische Dosen von Glukokortikoiden oder anderen Medikamenten, die das Bewusstsein des Teilnehmers beeinträchtigen können.
- Behandlung (lokale, intraartikuläre, intraokulare oder Inhalationspräparate) für alle anderen oben nicht genannten Faktoren oder Krankheiten, die vom Prüfer für die Teilnahme an dieser klinischen Studie als ungeeignet erachtet werden.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: YD02-2022
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Menschliche Inselzellen wurden isoliert und in vitro expandiert, um Inseln zu erzeugen, die alle Arten von endokrinen Zellen der Bauchspeicheldrüse enthielten und eine vergleichbare Funktion wie menschliche Inseln besaßen.
Diese Inselzellen werden in die Leberpfortader infundiert.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Restliche β-Zellfunktion (RBCF)
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
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Bewertung des Ausmaßes der C-Peptid-Veränderung nach der Transplantation
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12 Monate nach der Transplantation
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Glykämische Kontrolle (MAGE)
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen nach der Transplantation
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Auswertung der durchschnittlichen Amplitude glykämischer Schwankungen (MAGE) bei Probanden
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12 Wochen und 52 Wochen nach der Transplantation
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Lebensqualitätsbewertung
Zeitfenster: Ausgangswert und 52 Wochen nach der Transplantation
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Auswertung des Lebensqualitätsscores der Probanden
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Ausgangswert und 52 Wochen nach der Transplantation
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Glykämische Kontrolle (HbA1c)
Zeitfenster: 52 Wochen nach der Transplantation
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Auswertung des Anteils der Probanden mit HbA1c ≤7,0 % und keinen schweren hypoglykämischen Ereignissen
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52 Wochen nach der Transplantation
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Behandlung (insulinunabhängig)
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen nach der Transplantation
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Auswertung des Anteils der Probanden, die insulinunabhängig sind
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12 Wochen und 52 Wochen nach der Transplantation
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Behandlung (Insulinbedarf)
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen nach der Transplantation
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Auswertung der prozentualen Reduzierung des Insulinbedarfs
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12 Wochen und 52 Wochen nach der Transplantation
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Hypoglykämie (HYPO)
Zeitfenster: Ausgangswert und 52 Wochen nach der Transplantation
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Bewertung des Schweregrades einer Hypoglykämie anhand des Ryan Hypoglycemia Severity Score (HYPO)
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Ausgangswert und 52 Wochen nach der Transplantation
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- YD02-2022
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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