Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ARO-DM1 hos forsøgspersoner med type 1 myotonisk dystrofi

7. august 2026 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En fase 1/2a dosis-eskalerende undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ARO-DM1 hos forsøgspersoner med type 1 myotonisk dystrofi, som er ≥18 til ≤ 65 år

Dette er et fase 1/2a dobbeltblindet, placebokontrolleret, dosis-eskalerende studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af enkelt og multiple stigende doser af ARO-DM1 sammenlignet med placebo hos mænd og kvindelige forsøgspersoner med type 1 myotonisk dystrofi (DM1). Deltagere, der har givet skriftligt informeret samtykke og opfyldt alle protokolberettigelseskrav, vil blive randomiseret til at modtage enkelt (del 1) eller flere (del 2) doser af ARO-DM1 eller placebo.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
78

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Studiesteder

  • Australien
      • Herston, Australien
        • Rekruttering
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane, Australien
        • Rekruttering
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Rekruttering
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australien, 4575
        • Rekruttering
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Australien
        • Rekruttering
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Rekruttering
        • Alfred Health
  • Belgien
      • Ghent, Belgien
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Rekruttering
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Canada
        • Rekruttering
        • University of Alberta
      • Montreal, Canada
        • Rekruttering
        • McGill University
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig
        • Rekruttering
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Nice, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Frankrig
        • Rekruttering
        • Assistance Publique Hopitaux De Paris
  • Italien
      • Gussago, Italien
        • Rekruttering
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma, Italien
        • Rekruttering
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Rekruttering
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • Spanien
      • Almería, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Rekruttering
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekruttering
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekruttering
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Rekruttering
        • Siriraj Hospital
      • Lampang, Thailand, 52000
        • Rekruttering
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
        • Rekruttering
        • Songklanagarind Hospital
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland
        • Rekruttering
        • Klinikum der Universität München AÖR
      • Ulm, Tyskland
        • Rekruttering
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af DM1
  • Klinikervurderet underskrevet af DM1 inklusive klinisk tilsyneladende myotoni
  • Debut af DM1-symptomer opstod efter 12 års alderen
  • Gå mindst 10 meter selvstændigt ved Screening
  • Forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge højeffektiv prævention ud over et kondom under undersøgelsen og i mindst 90 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, alt efter hvad der er senere. Forsøgspersoner må ikke donere sæd eller æg under undersøgelsen og i mindst 90 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, alt efter hvad der er senere.

Ekskluderingskriterier:

  • Utilstrækkeligt kontrolleret diabetes
  • Bekræftet diagnose af medfødt DM1
  • Ukontrolleret hypertension
  • Anamnese med Tibialis Anterior (TA) biopsi inden for 3 måneder efter dag 1 eller planlægger at gennemgå TA-biopsier i undersøgelsesperioden
  • Klinisk signifikant hjerte-, lever- eller nyresygdom
  • HIV-infektion (seropositiv) ved screening
  • Seropositiv for hepatitis B (HBV) eller hepatitis C (HCV) ved screening
  • Ubehandlet eller dårligt kontrolleret epilepsi
  • Behandling med anti-myotoni medicin inden for en periode på 5 halveringstider af medicinen før screening.

Bemærk: Yderligere inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde pr. protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo ved IV-infusion
Enkelt eller flere doser af placebo ved IV infusion
Medicin: Placebo IV Infusion
0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
Eksperimentel: SRP-1003 IV Infusion
Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
Medicin: SRP-1003 IV Infusion
SRP-1003 by IV infusion
Andre navne:
  • ARO-DM1 IV Infusion
Eksperimentel: SRP-1003 SC Injection
Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
Medicin: SRP-1003 SC Injection
SRP-1003 by SC injection(s)
Andre navne:
  • ARO-DM1 SC Injection
Placebo komparator: Placebo by SC Injection
Single or multiple doses of placebo by SC injection
Medicin: Placebo SC Injection
0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Tidsramme: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline over tid for den tidsbestemte og gå -test (TUG) vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
(Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
Ændring fra baseline over tid til 10 meter gåtest (10MWT) vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
(Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
Ændring fra baseline over tid til den håndholdte kvantitative dynamometri-vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
(Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
Skift fra baseline over tid til Video Hand åbningstid (VHOT) vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
(Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
Ændring fra baseline over tid til den myotoniske dystrofi Type 1 Aktivitet og deltagelsesskala (DM1-ACTIV-C) vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
(Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
Ændring fra baseline over tid til Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
(Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
Ændring fra baseline ved dag 120 for video håndåbningstid (vHOT)
Tidsramme: (Del 2): Baseline, dag 120
(Del 2): Baseline, dag 120
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Tidsramme: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Tidsramme: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Tidsramme: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Tidsramme: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
4. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. november 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger