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Studio di ARO-DM1 in soggetti con distrofia miotonica di tipo 1

7 agosto 2026 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 1/2a con incremento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ARO-DM1 in soggetti con distrofia miotonica di tipo 1 di età compresa tra ≥ 18 e ≤ 65 anni

Si tratta di uno studio di fase 1/2a in doppio cieco, controllato con placebo, a dosaggio incrementale, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di dosi singole e multiple ascendenti di ARO-DM1 rispetto al placebo nei maschi e soggetti di sesso femminile con Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1). I partecipanti che hanno fornito il consenso informato scritto e hanno soddisfatto tutti i requisiti di ammissibilità del protocollo verranno randomizzati per ricevere dosi singole (Parte 1) o multiple (Parte 2) di ARO-DM1 o placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
78

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numero di telefono: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Email: SareptAlly@sarepta.com

Luoghi di studio

  • Australia
      • Herston, Australia
        • Reclutamento
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane, Australia
        • Reclutamento
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Reclutamento
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Reclutamento
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Australia
        • Reclutamento
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Reclutamento
        • Alfred Health
  • Belgio
      • Ghent, Belgio
        • Reclutamento
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgio
        • Reclutamento
        • UZ Leuven
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Reclutamento
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Canada
        • Reclutamento
        • University of Alberta
      • Montreal, Canada
        • Reclutamento
        • McGill University
  • Francia
      • Angers, Francia
        • Reclutamento
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Nice, Francia
        • Reclutamento
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Assistance Publique Hopitaux De Paris
  • Germania
      • Munich, Germania
        • Reclutamento
        • Klinikum der Universität München AÖR
      • Ulm, Germania
        • Reclutamento
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
  • Italia
      • Gussago, Italia
        • Reclutamento
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
      • Milan, Italia
        • Reclutamento
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa, Italia
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma, Italia
        • Reclutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Reclutamento
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Almería, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Reclutamento
        • Siriraj Hospital
      • Lampang, Tailandia, 52000
        • Reclutamento
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Tailandia, 90110
        • Reclutamento
        • Songklanagarind Hospital
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Reclutamento
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Reclutamento
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Reclutamento
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi geneticamente confermata di DM1
  • Segni di DM1 valutati dal medico, inclusa miotonia clinicamente evidente
  • L'esordio dei sintomi della DM1 si è verificato dopo i 12 anni
  • Camminare per almeno 10 metri in modo indipendente durante lo screening
  • I soggetti in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace oltre al preservativo durante lo studio e per almeno 90 giorni successivi alla fine dello studio o all'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale evento sia successivo. I soggetti non devono donare sperma o ovuli durante lo studio e per almeno 90 giorni successivi alla fine dello studio o all'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale evento sia successivo.

Criteri di esclusione:

  • Diabete non adeguatamente controllato
  • Diagnosi confermata di DM1 congenito
  • Ipertensione incontrollata
  • Anamnesi di biopsia del tibiale anteriore (TA) entro 3 mesi dal giorno 1 o pianificazione di sottoporsi a biopsie TA durante il periodo di studio
  • Malattia cardiaca, epatica o renale clinicamente significativa
  • Infezione da HIV (sieropositiva) allo Screening
  • Sieropositivo per l'epatite B (HBV) o l'epatite C (HCV) allo screening
  • Epilessia non trattata o scarsamente controllata
  • Trattamento con farmaci anti-miotonia entro un periodo di 5 emivite del farmaco prima dello screening.

Nota: in base al protocollo possono essere applicati ulteriori criteri di inclusione/esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo per infusione endovenosa
Dose singola o multiple di placebo mediante infusione endovenosa
Droga: Placebo IV Infusion
0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
Sperimentale: SRP-1003 IV Infusion
Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
Droga: SRP-1003 IV Infusion
SRP-1003 by IV infusion
Altri nomi:
  • ARO-DM1 IV Infusion
Sperimentale: SRP-1003 SC Injection
Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
Droga: SRP-1003 SC Injection
SRP-1003 by SC injection(s)
Altri nomi:
  • ARO-DM1 SC Injection
Comparatore placebo: Placebo by SC Injection
Single or multiple doses of placebo by SC injection
Droga: Placebo SC Injection
0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Lasso di tempo: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica dalla linea di base nel tempo per la valutazione TIMED UP AND GO TEST (TUG)
Lasso di tempo: (Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
(Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
Modifica dal basale nel tempo per la valutazione del test Walk/Run Test di 10 metri (10MWT)
Lasso di tempo: (Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
(Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
Modifica dal basale nel tempo per la valutazione della dinamometria quantitativa portata
Lasso di tempo: (Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
(Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
Modifica dal basale nel tempo per la valutazione del tempo di apertura della mano (VHOT)
Lasso di tempo: (Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
(Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
Modifica dal basale nel tempo per l'attività di distrofia miotonica di tipo 1 e la valutazione della scala di partecipazione (DM1-Activ-C)
Lasso di tempo: (Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
(Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
Modifica dal basale nel tempo per la valutazione MDHI (Mytonic Dystrophy Health Index)
Lasso di tempo: (Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
(Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
Variazione rispetto al basale al Giorno 120 per il Tempo di Apertura della Mano Video (vHOT)
Lasso di tempo: (Parte 2): Baseline, Giorno 120
(Parte 2): Baseline, Giorno 120
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Lasso di tempo: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Lasso di tempo: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Lasso di tempo: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Lasso di tempo: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
4 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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