Badanie ARO-DM1 u osób z dystrofią miotoniczną typu 1
Badanie fazy 1/2a ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ARO-DM1 u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1 w wieku ≥18 do ≤ 65 lat
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
- Numer telefonu: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- E-mail: SareptAlly@sarepta.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Herston, Australia
- Rekrutacyjny
- Nucleus Network Brisbane Clinic
-
South Brisbane, Australia
- Rekrutacyjny
- Mater Hospital Brisbane
-
-
New South Wales
-
Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
- Rekrutacyjny
- Liverpool Hospital
-
-
Queensland
-
Birtinya, Queensland, Australia, 4575
- Rekrutacyjny
- Sunshine Coast University Hospital
-
Herston, Queensland, Australia
- Rekrutacyjny
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Rekrutacyjny
- Alfred Health
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia
- Rekrutacyjny
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia
- Rekrutacyjny
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Angers, Francja
- Rekrutacyjny
- University Hospital of Angers
-
Bordeaux, Francja
- Rekrutacyjny
- Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
-
Lille, Francja
- Rekrutacyjny
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille
-
Nice, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
-
Paris, Francja
- Rekrutacyjny
- Assistance Publique Hopitaux De Paris
-
-
-
-
-
Almería, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Torrecárdenas
-
Barcelona, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Madrid, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Infanta Sofía
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
- Rekrutacyjny
- University Of Calgary
-
Edmonton, Kanada
- Rekrutacyjny
- University of Alberta
-
Montreal, Kanada
- Rekrutacyjny
- McGill University
-
-
-
-
-
Munich, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Klinikum der Universität München AÖR
-
Ulm, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
-
-
-
-
-
Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
- Rekrutacyjny
- New Zealand Clinical Research Christchurch
-
-
-
-
-
Bangkok, Tajlandia, 10700
- Rekrutacyjny
- Siriraj Hospital
-
Lampang, Tajlandia, 52000
- Rekrutacyjny
- Lampang Hospital
-
-
Changwat Songkhla
-
Hat Yai, Changwat Songkhla, Tajlandia, 90110
- Rekrutacyjny
- Songklanagarind Hospital
-
-
-
-
-
Taichung, Tajwan, 40447
- Rekrutacyjny
- China Medical University Hospital
-
Taipei, Tajwan
- Rekrutacyjny
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, Tajwan
- Rekrutacyjny
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Gussago, Włochy
- Rekrutacyjny
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
-
Milan, Włochy
- Rekrutacyjny
- Centro Clinico Nemo (Milan)
-
Pisa, Włochy
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
-
Roma, Włochy
- Rekrutacyjny
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Genetycznie potwierdzona diagnoza DM1
- Oceniony przez klinicystę objaw DM1, w tym klinicznie widoczna miotonia
- Początek objawów DM1 nastąpił po 12. roku życia
- Na Projekcji przejdź samodzielnie przynajmniej 10 metrów
- Uczestnicy w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji oprócz prezerwatywy podczas badania i przez co najmniej 90 dni po zakończeniu badania lub ostatniej dawce badanego leku, w zależności od tego, co nastąpi później. Uczestnikom nie wolno oddawać nasienia ani komórek jajowych w trakcie badania i przez co najmniej 90 dni po zakończeniu badania lub ostatniej dawce badanego leku, w zależności od tego, co nastąpi później.
Kryteria wyłączenia:
- Niewłaściwie kontrolowana cukrzyca
- Potwierdzona diagnoza wrodzonej DM1
- Niekontrolowane nadciśnienie
- Historia biopsji kości piszczelowej przedniej (TA) w ciągu 3 miesięcy od pierwszego dnia lub planowanie poddania się biopsji TA w okresie badania
- Klinicznie istotna choroba serca, wątroby lub nerek
- Zakażenie wirusem HIV (seropozytywne) podczas badania przesiewowego
- Podczas badania przesiewowego wynik seropozytywny na wirusowe zapalenie wątroby typu B (HBV) lub zapalenie wątroby typu C (HCV).
- Nieleczona lub słabo kontrolowana padaczka
- Leczenie lekiem przeciw miotonii w okresie 5 okresów półtrwania leku przed badaniem przesiewowym.
Uwaga: w zależności od protokołu mogą obowiązywać dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo w infuzji dożylnej
Pojedyncze lub wielokrotne dawki placebo podawane w postaci wlewu dożylnego
|
0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
|
|
Eksperymentalny: SRP-1003 IV Infusion
Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
|
SRP-1003 by IV infusion
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: SRP-1003 SC Injection
Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
|
SRP-1003 by SC injection(s)
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo by SC Injection
Single or multiple doses of placebo by SC injection
|
0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Ramy czasowe: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
|
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmień się w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie oceny testowej i GO (TUG)
Ramy czasowe: (Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
|
(Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
|
|
Zmiana według wartości wyjściowej w celu oceny 10-metrowej testu spaceru/biegu (10 MWT)
Ramy czasowe: (Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
|
(Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w celu oceny dynamometrii ilościowej ręcznej
Ramy czasowe: (Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
|
(Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
|
|
Zmień się z linii bazowej w czasie oceny czasu otwarcia ręki wideo (VHOT)
Ramy czasowe: (Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
|
(Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w czasie dla oceny aktywności dystrofii miotonicznej typu 1 i skali uczestnictwa (DM1-ACTIV-C)
Ramy czasowe: (Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
|
(Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
|
|
Zmiana według wartości wyjściowej w ocenie dystrofii miotonicznej (MDHI)
Ramy czasowe: (Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
|
(Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
|
|
Zmiana od wartości początkowej w 120. dniu dla czasu otwierania dłoni w badaniu wideo (vHOT)
Ramy czasowe: (Część 2): Linia wyjściowa, Dzień 120
|
(Część 2): Linia wyjściowa, Dzień 120
|
|
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Ramy czasowe: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
|
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Ramy czasowe: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
|
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Ramy czasowe: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
|
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Ramy czasowe: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Śledczy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Szacowany)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby mięśni
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Zaburzenia mięśniowe, zanikowe
- Dystrofie mięśniowe
- Zaburzenia miotoniczne
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Dystrofia miotoniczna
- Lecznictwo
- Drogi podawania leków
- Terapia lecznicza
- Zastrzyki
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- SRP-1003-101
- 2024-513579-42 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .