Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg for at lære mere om en eksperimentel genterapi kaldet Bidridistrogene Xeboparvovec (SRP-9003) som en mulig behandling for ekstremitetsbæltemuskulær dystrofi 2E/R4 (EMERGENE) (EMERGENE)

27. februar 2026 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

Et fase 3 multinationalt, åbent, systemisk genleveringsstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​SRP-9003 hos forsøgspersoner med muskeldystrofi i benbælte 2E/R4

Dette er en multicenter, global undersøgelse af virkningerne af en enkelt systemisk dosis af SRP-9003 på beta-sarcoglycan (β-SG) genekspression hos deltagere med lemmer-bælte muskeldystrofi, type 2E/R4 (LGMD2E/R4). Denne undersøgelse vil bestå af både ambulante deltagere (kohorte 1) og ikke-ambulerende deltagere (kohorte 2).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • NMRC Gent (UZ Gent)
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • Newcastle University
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California, San Diego-Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan De Deu
  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen; Kinderklinik I, Sozialpadiatrisches Zentrum

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kohorte 1, kun ambulante deltagere:

    • Kan gå uden hjælpemidler
    • 10-meter gangtest (10MWT) <30 sekunder
    • NSAD ≥25

  • Kohorte 2, kun ikke-ambulerende deltagere:

    • 10MWT ≥30 sekunder eller ude af stand til at udføre
    • PUL 2.0 indgangsskala score ≥3
  • Deltagerne skal have 1 homozygot eller 2 heterozygot patogene og/eller sandsynligt patogene β-SG DNA genmutationer
  • Kan samarbejde med muskeltestning
  • Deltagerne skal have adeno-associeret virus serotype rh74 (AAVrh74) antistoftitre <1:400 (dvs. ikke forhøjet) som bestemt ved AAVrh74 antistof enzym-linked immunosorbent assay.

Ekskluderingskriterier:

  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion < 40 % eller kliniske tegn og/eller symptomer på kardiomyopati
  • Forceret vitalkapacitet ≤40 % af forudsagt værdi og/eller krav til natlig ventilation
  • Diagnose af (eller igangværende behandling for) en autoimmun sygdom og på aktiv immunsuppressiv behandling
  • Tilstedeværelse af enhver anden klinisk signifikant sygdom eller medicinsk tilstand (bortset fra LGMD2E/R4)

Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SRP-9003
Deltagerne vil modtage en enkelt intravenøs (IV) infusion af SRP-9003.
Biologisk: SRP-9003
Opløsning til enkelt IV-infusion
Andre navne:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB, bidridistrogen xeboparvovec
Medicin: Glukokortikoid
Oral tablet (profylaktisk)
Andre navne:
  • Prednison eller tilsvarende

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Kohorte 1: Ændring fra baseline i β-SG-ekspression på dag 60 efter dosis som målt ved immunfluorescens (IF) procent β-SG positive fibre
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Kohorte 1: Ændring fra baseline til måned 60 i tiden til at stige fra gulvtesten
Tidsramme: Baseline til og med måned 60
Baseline til og med måned 60
Kohorte 1: Skift fra baseline til måned 60 i tiden til at fuldføre 10-meter gå/løb (10MWR) testen
Tidsramme: Baseline til og med måned 60
Baseline til og med måned 60
Kohorte 1: Skift fra baseline til måned 60 i Time to Ascend 4 Steps-testen
Tidsramme: Baseline til og med måned 60
Baseline til og med måned 60
Kohorte 1: Skift fra baseline til måned 60 i tiden til at fuldføre 100 meter gå/løb (100MWR) testen
Tidsramme: Baseline til og med måned 60
Baseline til og med måned 60
Kohorte 1: Skift fra baseline til måned 60 i Timed Up and Go-testen
Tidsramme: Baseline til og med måned 60
Baseline til og med måned 60
Ændring fra baseline til måned 60 i kreatinkinase-niveau
Tidsramme: Baseline til og med måned 60
Baseline til og med måned 60
Tid til ændring af tab af ambulation
Tidsramme: Baseline til og med måned 60
Baseline til og med måned 60
Kohorte 1 og kohorte 2: Ændring fra baseline i β-SG-ekspression på dag 60 efter dosis som målt ved IF-procent fluorescerende intensitet (PFI)
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60
Kohorte 2: Ændring fra baseline i β-SG-ekspression på dag 60 efter dosis som målt ved IF-procent β-SG-positive fibre (PβSGPF)
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60
Kohorte 1 og kohorte 2: Ændring fra baseline til måned 60 i ydeevne af øvre lemmer version 2.0 (PUL 2.0) Samlet score
Tidsramme: Baseline til og med måned 60
Baseline til og med måned 60
Kohorte 1 og Kohorte 2: Ændring fra baseline i β-SG-ekspression på dag 60 efter dosering målt ved Western assay
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60
Kohorte 1 og Kohorte 2: Ændring fra baseline gennem måned 60 i North Star Assessment for Limb-girdle Muscular Dystrophies (NSAD) total score
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Antal deltagere, der opleverer behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs), behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger (SAEs) og bivirkninger af særlig interesse (AESIs)
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. januar 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. marts 2025

Studieafslutning (Anslået)

30. november 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

7. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRP-9003-301
  • 2022-503112-17-00 (Anden identifikator: Clinical Trials Information System (CTIS))

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med SRP-9003

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner