Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​BRL-101 til behandling af seglcellesygdom

30. maj 2024 opdateret af: Bioray Laboratories

Klinisk undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt intravenøs dosis af CRISPR/Cas9-redigerede autologe CD34+ hæmatopoietiske stam-/stamceller (BRL-101) til behandling af seglcellesygdom

Dette er et enkelt-center, ikke-randomiseret, åbent enkeltdosis-studie i forsøgspersoner med seglcellesygdom (SCD). Studiet vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​autologe CRISPR-Cas9 modificerede CD34+ humane hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (hHSPC'er) (BRL-101)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette kliniske forsøg er et enkelt-arm, enkeltdosis, enkeltcenter, åbent studie uden dosiseskalering. Den foreslåede dosis er ≥ 3 × 106 CD34+ celler/kg administreret som en enkelt intravenøs infusion. Det primære mål er at udforske sikkerheden af ​​undersøgelseslægemidlet i SCD. Myeloablativ konditionering og administration for de resterende forsøgspersoner kan først påbegyndes, efter at det første forsøgsperson har afsluttet doseringen og sikkerhedsobservation og -vurdering.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
1

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forstod fuldt ud denne undersøgelse og underskrev frivilligt den skriftlige informerede samtykkeformular.
  2. Alder mellem 3 og 35 år.
  3. Bliv diagnosticeret med seglcellesygdom (SCD), med en genotype på βS/βS, βS/β+ eller βS/β0.
  4. En Lansky/Karnofsky Performance Status (LPS) score på ≥80.
  5. Velegnet til autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  6. Har god compliance og er villige til at overholde besøgsplaner, forsøgsprotokoller, laboratorietests og andre forsøgsprocedurer.
  7. Accepter at deltage i langsigtede opfølgningsundersøgelser.
  8. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal bruge effektiv prævention i mindst 6 måneder efter cellereinfusion under undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendte kontraindikationer, intolerance eller allergi over for hæmatopoietiske stamcellemobiliserende midler, Filgrastim, Dimethyl Sulfoxide (DMSO) eller andre komponenter relateret til IP.

    positiv uregelmæssig antistof- eller blodpladeantistoftest.

  2. Berettiget til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation med en identificeret HLA-matchet donor.
  3. Tidligere genterapi, genredigeringsterapi eller allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  4. Klinisk signifikante bakterielle, svampe, parasitære eller virale infektioner, som bestemt af investigator.
  5. Ikke-splenomegali-relateret antal hvide blodlegemer < 3×109/L og/eller blodpladetal < 100×109/L.
  6. Koagulationsdysfunktion: International Normalized Ratio (INR) > 1,5 gange den øvre grænse for normal (ULN) eller Activated Partial Thromboplastin Time (APTT) > 1,5 gange ULN.
  7. Kreatinin > 1,5 gange ULN eller estimeret kreatininclearance < 60 ml/min (beregnet ved hjælp af Cockcroft-Gault-formlen, se bilag 3).
  8. Alanin Aminotransferase (ALT) > 3 gange ULN, Aspartat Aminotransferase (AST) > 3 gange ULN eller direkte bilirubin > 2,5 gange ULN.
  9. Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) < 50 %.
  10. Lungernes diffusionskapacitet for carbonmonoxid (DLco) < 50 % af den forudsagte værdi (korrigeret for hæmoglobin og/eller alveolært volumen), eller Forced Vital Capacity (FVC) (faktisk/forudsagt) < 60 % (for børn, der ikke kan præstere) DLco-test), eller unormal blodgasanalyse (kun for små børn, der ikke kan udføre lungefunktionstest).
  11. Positiv for hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) eller HBV-DNA; positiv for hepatitis C-virus (HCV) antistoffer; positiv for human immundefektvirus (HIV) antistoffer; positiv for syfilis (TP) specifikke antistoffer; positiv for Epstein-Barr virus EBV-DNA; positiv for Cytomegalovirus CMV-DNA.
  12. Anamnese med ukorrigerede blødningsforstyrrelser eller blødende diatese.
  13. Anamnese med malignitet, myeloproliferative lidelser eller familiehistorie med disse tilstande.
  14. Kardiovaskulære sygdomme, såsom kongestiv hjertesvigt, arytmier, myokardiesygdom, hjerteklapsygdom eller pulmonal hypertension; cirrhosis, hepatisk fibrose eller aktiv hepatitis; sygdomme i centralnervesystemet eller psykiatrisk historie.
  15. Immunologiske lidelser eller endokrine lidelser, såsom insulinafhængig diabetes, hyperthyroidisme eller hypothyroidisme.
  16. Deltagelse i et andet klinisk studie og modtagelse af medicin inden for 3 måneder før screening.
  17. Regelmæssige transfusioner af røde blodlegemer kan ikke afbrydes, selv efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation, som vurderet af investigator.
  18. Mere end 10 uplanlagte hospitalsindlæggelser eller akutbesøg relateret til SCD i året før screening, som efterforskeren betragter som betydelige kroniske smerter frem for akutte smertekriser.
  19. HbF% > 15%, uanset om det er induceret af hydroxyurinstof eller anden medicin.
  20. Anamnese med unormale transkranielle Doppler (TCD) resultater.
  21. Alvorlig jernoverbelastning, serumferritin ≥5000 ng/ml, leverjern > 15 mg Fe/g tørvægt (eller lever-MR T2* < 1,4 ms eller >588 Hz), eller hjerte-MR T2* < 10 ms.
  22. Ubehandlet anamnese med Moyamoya-sygdom eller tilstedeværelse af Moyamoya-sygdom ved screening, som efterforskeren mener udgør en blødningsrisiko for forsøgspersonen.
  23. Enhver anden betingelse, som investigator anser for uegnet til deltagelse i denne kliniske undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: BRL-101
BRL-101 (autologe CD34+ hHSPC'er modificeret med CRISPR-Cas9 ved BCL11A-genet. Forsøgspersonerne vil modtage en enkelt infusion af BRL-101.
Medicin: BRL-101 autolog hæmatopoietisk stam- og progenitorcelle-injektion
CD34+ autologe hæmatopoietiske stam- og progenitorceller redigeret ved BCL11A-genet.
Andre navne:
  • BRL-101

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af stamcelletransplanterede forsøgspersoner
Tidsramme: Inden for 42 dage efter BRL-101-infusion
Stamcelletransplantation blev defineret som et absolut perifert blod neutrofiltal på ≥ 0,5 × 109/L i 3 på hinanden følgende dage efter BRL-101 intravenøs infusion.
Inden for 42 dage efter BRL-101-infusion
Hyppighed, sværhedsgrad og forhold til BRL-101 af bivirkninger over 12 måneder efter BRL-101-infusion.
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter BRL-101-infusion
Bivirkninger vurderet i henhold til NCI-CTCAE v5.0 kriterier
Inden for 12 måneder efter BRL-101-infusion
Tid til neutrofil engraftment
Tidsramme: Inden for 42 dage efter BRL-101-infusion
Defineret som dag 1 af absolut perifert blod neutrofiltal ≥ 0,5 × 109/L i 3 på hinanden følgende dage
Inden for 42 dage efter BRL-101-infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Bioray Laboratories

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Institute of Hematology & Hospital of Blood Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Jun shi, PhD, Institute of Hematology & Hospital of Blood Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
20. august 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
10. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. maj 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2024-BRL-101-SCD

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger