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Klinische Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von BRL-101 bei der Behandlung von Sichelzellenanämie

30. Mai 2024 aktualisiert von: Bioray Laboratories

Klinische Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen Dosis von CRISPR/Cas9-editierten autologen CD34+ hämatopoetischen Stamm-/Vorläuferzellen (BRL-101) bei der Behandlung von Sichelzellanämie

Dies ist eine nicht randomisierte, offene Einzeldosisstudie mit einem Zentrum an Patienten mit Sichelzellenanämie (SCD). Die Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von autologen CRISPR-Cas9-modifizierten CD34+ menschlichen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen (hHSPCs) bewerten (BRL-101).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser klinischen Studie handelt es sich um eine einarmige Einzeldosis-Einzeldosis-Open-Label-Studie ohne Dosissteigerung. Die vorgeschlagene Dosis beträgt ≥ 3 × 106 CD34+-Zellen/kg, verabreicht als einzelne intravenöse Infusion. Das Hauptziel besteht darin, die Sicherheit des Studienmedikaments bei SCD zu untersuchen. Mit der myeloablativen Konditionierung und Verabreichung für die verbleibenden Probanden kann erst begonnen werden, nachdem der erste Proband die Dosierung sowie die Sicherheitsbeobachtung und -bewertung abgeschlossen hat.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
1

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Ich habe diese Studie vollständig verstanden und freiwillig die schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnet.
  2. Im Alter zwischen 3 und 35 Jahren.
  3. Bei Ihnen wurde Sichelzellenanämie (SCD) mit dem Genotyp βS/βS, βS/β+ oder βS/β0 diagnostiziert.
  4. Ein Lansky/Karnofsky Performance Status (LPS)-Score von ≥80.
  5. Geeignet für die autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation.
  6. Sie verfügen über eine gute Compliance und sind bereit, Besuchspläne, Studienprotokolle, Labortests und andere Studienverfahren einzuhalten.
  7. Stimmen Sie der Teilnahme an langfristigen Folgestudien zu.
  8. Personen im gebärfähigen Alter müssen nach der Zellreinfusion während der Studie mindestens 6 Monate lang eine wirksame Empfängnisverhütung anwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Bekannte Kontraindikationen, Unverträglichkeiten oder Allergien gegen Wirkstoffe zur Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen, Filgrastim, Dimethylsulfoxid (DMSO) oder andere mit IP in Zusammenhang stehende Komponenten.

    positiver unregelmäßiger Antikörper- oder Thrombozyten-Antikörpertest.

  2. Berechtigt für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation mit einem identifizierten HLA-passenden Spender.
  3. Vorherige Gentherapie, Gen-Editing-Therapie oder allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation.
  4. Klinisch signifikante bakterielle, pilzliche, parasitäre oder virale Infektionen, wie vom Prüfer festgestellt.
  5. Nicht durch Splenomegalie bedingte Anzahl weißer Blutkörperchen < 3×109/L und/oder Thrombozytenzahl < 100×109/L.
  6. Gerinnungsstörung: International Normalised Ratio (INR) > 1,5-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder aktivierte partielle Thromboplastinzeit (APTT) > 1,5-fache ULN.
  7. Kreatinin > 1,5-faches ULN oder geschätzte Kreatinin-Clearance < 60 ml/min (berechnet nach der Cockcroft-Gault-Formel, siehe Anhang 3).
  8. Alanin-Aminotransferase (ALT) > 3-fach ULN, Aspartat-Aminotransferase (AST) > 3-fach ULN oder direktes Bilirubin > 2,5-fach ULN.
  9. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) < 50 %.
  10. Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLco) < 50 % des vorhergesagten Wertes (korrigiert um Hämoglobin und/oder Alveolarvolumen) oder forcierte Vitalkapazität (FVC) (tatsächlich/vorhergesagt) < 60 % (für Kinder, die keine Leistung erbringen können). DLco-Test) oder abnormale Blutgasanalyse (nur für kleine Kinder, die keine Lungenfunktionstests durchführen können).
  11. Positiv für Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) oder HBV-DNA; positiv auf Antikörper gegen das Hepatitis-C-Virus (HCV); positiv für Antikörper gegen das Humane Immundefizienzvirus (HIV); positiv für Syphilis (TP)-spezifische Antikörper; positiv für Epstein-Barr-Virus-EBV-DNA; positiv für Cytomegalovirus CMV-DNA.
  12. Vorgeschichte unkorrigierter Blutungsstörungen oder Blutungsdiathese.
  13. Vorgeschichte von bösartigen Erkrankungen, myeloproliferativen Störungen oder familiäre Vorgeschichte dieser Erkrankungen.
  14. Herz-Kreislauf-Erkrankungen wie Herzinsuffizienz, Herzrhythmusstörungen, Myokarderkrankungen, Herzklappenerkrankungen oder pulmonale Hypertonie; Leberzirrhose, Leberfibrose oder aktive Hepatitis; Erkrankungen des Zentralnervensystems oder psychiatrische Vorgeschichte.
  15. Immunologische Störungen oder endokrine Störungen, wie beispielsweise insulinabhängiger Diabetes, Hyperthyreose oder Hypothyreose.
  16. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie und Erhalt von Medikamenten innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.
  17. Regelmäßige Transfusionen roter Blutkörperchen können nach Einschätzung des Prüfarztes auch nach der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen nicht unterbrochen werden.
  18. Mehr als 10 ungeplante Krankenhauseinweisungen oder Notfallbesuche im Zusammenhang mit SCD im Jahr vor dem Screening, was der Prüfer eher als erhebliche chronische Schmerzen denn als akute Schmerzkrisen ansieht.
  19. HbF% > 15 %, unabhängig davon, ob es durch Hydroxyharnstoff oder andere Medikamente induziert wird.
  20. Vorgeschichte abnormaler transkranieller Doppler (TCD)-Ergebnisse.
  21. Schwere Eisenüberladung, Serumferritin ≥ 5000 ng/ml, Lebereisen > 15 mg Fe/g Trockengewicht (oder Leber-MRT T2* < 1,4 ms oder > 588 Hz) oder Herz-MRT T2* < 10 ms.
  22. Unbehandelte Vorgeschichte einer Moyamoya-Krankheit oder Vorliegen einer Moyamoya-Krankheit beim Screening, die nach Ansicht des Prüfarztes ein Blutungsrisiko für den Probanden darstellt.
  23. Jede andere Erkrankung, die der Prüfer für die Teilnahme an dieser klinischen Studie als ungeeignet erachtet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: BRL-101
BRL-101 (autologe CD34+ hHSPCs, modifiziert mit CRISPR-Cas9 am BCL11A-Gen. Die Probanden erhalten eine einzelne Infusion von BRL-101.
Arzneimittel: Injektion autologer hämatopoetischer Stamm- und Vorläuferzellen BRL-101
CD34 + autologe hämatopoetische Stamm- und Vorläuferzellen, editiert am BCL11A-Gen.
Andere Namen:
  • BRL-101

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der mit Stammzellen transplantierten Probanden
Zeitfenster: Innerhalb von 42 Tagen nach der BRL-101-Infusion
Die Stammzelltransplantation wurde definiert als eine absolute Neutrophilenzahl im peripheren Blut von ≥ 0,5 × 109/l an drei aufeinanderfolgenden Tagen nach der intravenösen Infusion von BRL-101.
Innerhalb von 42 Tagen nach der BRL-101-Infusion
Häufigkeit, Schwere und Zusammenhang mit BRL-101 von unerwünschten Ereignissen über 12 Monate nach der BRL-101-Infusion.
Zeitfenster: Innerhalb von 12 Monaten nach der BRL-101-Infusion
Unerwünschte Ereignisse wurden gemäß den NCI-CTCAE v5.0-Kriterien bewertet
Innerhalb von 12 Monaten nach der BRL-101-Infusion
Zeit für die Neutrophilentransplantation
Zeitfenster: Innerhalb von 42 Tagen nach der BRL-101-Infusion
Definiert als Tag 1 mit einer absoluten Neutrophilenzahl im peripheren Blut von ≥ 0,5 × 109/l an 3 aufeinanderfolgenden Tagen
Innerhalb von 42 Tagen nach der BRL-101-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Bioray Laboratories

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Institute of Hematology & Hospital of Blood Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienstuhl: Jun shi, PhD, Institute of Hematology & Hospital of Blood Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
14. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
20. August 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
10. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
3. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 2024-BRL-101-SCD

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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