Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet opfølgningsundersøgelse for at evaluere sikkerhed og effektivitet af FBX-101 hos Krabbe-patienter

29. august 2025 opdateret af: Forge Biologics, Inc

En langsigtet opfølgningsundersøgelse til evaluering af Krabbe-patienters sikkerhed og effekt fra kliniske forsøg med genterapi, der involverer administration af FBX-101 (AAVrh.10-hGALC)

Dette er et observationsstudie, der vil inkludere alle patienter med Krabbes sygdom, som har deltaget i tidligere interventionelle kliniske forsøg, der involverer administration af FBX-101.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

FBX-101-LTFU er et multicenter, ikke-interventionel, langsigtet opfølgningsstudie (LTFU) af deltagere fra tidligere interventionelle forsøg, der involverer administration af FBX-101. Kvalificerede deltagere vil gennemgå kliniske evalueringer med forudbestemte intervaller i mindst 3 år fra det sidste besøg i det tidligere kliniske forsøg (op til 5 år efter FBX-101-behandling). Overordnet sikkerhed og yderligere tegn på effekt vil blive indsamlet med en række laboratorietests, diagnostiske tests og præstationsundersøgelser. Derudover vil børn, der deltager i interventionelle forsøg, der afsluttes tidligt, blive overført til denne LTFU-undersøgelse og vil gennemføre eventuelle afventende besøg fra interventionsforsøget, før de starter de kliniske evalueringer, der er inkluderet i denne protokol.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Dette er en observationel langtidsopfølgning (LTFU) undersøgelse af deltagere fra tidligere interventionelle forsøg, der involverer administration af FBX-101.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere, der har gennemført et tidligere klinisk forsøg, der involverer administration af FBX-101.
  • Forældre/værge til deltageren, der er villige og i stand til at fuldføre processen med informeret samtykke og overholde undersøgelsesprocedurer og besøgsplan.

Ekskluderingskriterier:

•Planlagt eller aktuel deltagelse i enhver anden interventionel klinisk undersøgelse, der kan forvirre vurderingen af ​​sikkerhed eller effektivitet af FBX-101 under denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Patienter indskrevet i FBX-101-LTFU-undersøgelsen
Deltagerne vil blive fulgt i 36 måneder efter, at de har afsluttet deres deltagelse i det interventionelle forsøg. De vil gennemføre 5 planlagte besøg med vurderinger som specificeret i vurderingsplanen for at indsamle data for sikkerhed og yderligere tegn på effekt for FBX-101. De patienter, der er tilmeldt ethvert andet tidligt afsluttet forsøg, vil først afslutte afventende evalueringer fra det pågældende forsøg.
Biologisk: FBX-101
En replikationsdeficient adeno-associeret virusgenoverførselsvektor, der udtrykker human galactocerebrosidase (hGALC) cDNA, vil blive leveret en gang gennem et venekateter indsat i en perifer lemmervene.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Langtidssikkerhed vurderet ud fra forekomsten af ​​alvorlige bivirkninger (SAE'er) og bivirkninger af særlig interesse (AESI'er), der tilskrives FBX-101
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt som vurderet ved ændring af livskvalitet målt på langs af Pediatric Quality of Life (PedsQL) Generic Core Scales med Family Impact Module og Multidimensional Fatigue Scale
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af udviklingsmæssige milepæle såsom sprog og motoriske færdigheder målt i længderetningen af ​​et specifikt Developmental Milestones spørgeskema
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Effektivitet vurderet ved ændring af visuel funktion målt i længderetningen ved visuelle fremkaldte potentialer (VEP)
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af synsfunktion målt i længderetningen ved synsstyrke
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af fuldblodsdonorkimerisme
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af psykosin i fuldblod og plasma
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af grovmotorisk funktion målt i længderetningen ved Peabody Developmental Motor Scale (PDMS-2)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af grovmotorisk funktion målt i længderetningen ved Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effektivitet vurderet ved ændring af grovmotorisk funktion målt på langs med Gross Motor Function Measure 88 (GMFM-88)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af finmotorisk funktion målt i længderetningen af ​​Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af finmotorisk funktion målt i længderetningen af ​​Beery VMI Sixth Edition (VMI)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af finmotorisk funktion målt i længderetningen ved Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af finmotorisk funktion målt på langs af Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af kognitiv funktion målt i længderetningen af ​​Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af kognitiv funktion målt i længderetningen af ​​Differential Ability Scale II (DAS-II)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af kognitiv funktion målt i længderetningen ved Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effektivitet vurderet ved ændring af adaptiv adfærdsfunktion målt på langs af Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3).
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effektivitet vurderet ved ændring af sprogfunktion målt i længderetningen af ​​Mullen Scales of Early Learning (MSEL).
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effektivitet vurderet ved ændring af sprogfunktion målt i længderetningen ved Clinical Evaluation of Language Fundamentals Fifth Edition (CELF-5)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af sprogfunktion målt i længderetningen ved Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af sprogfunktion målt på langs af Vineland Adaptive Behaviour Scale (Vineland 3).
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af hørefunktion målt i længderetningen af ​​Auditory Brainstem Responses (ABR'er)
Tidsramme: 36 måneder
Absolutte værdier for bølge I, III og V i millisekunder vil blive registreret sammen med fortolkning og bølgeformmorfologi; og også auditive hjernestammeresponser (korrigeret).
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af hørefunktion målt i længderetningen ved Behavior Audiometry (BAUD)
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af perifer nerveledningshastighed målt i længderetningen ved vurdering af nerveledningshastighed (NCV)
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Effektivitet vurderet ved ændring af fraktioneret anisotropi (FA) målt i længderetningen ved hjernemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) med diffusionstensorbilleddannelse (DTI)
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af Galactosylceramidase (GALC) niveauer i plasma og cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Forge Biologics, Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. august 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
10. april 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
11. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. august 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • FBX-101-LTFU

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger