Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie kontrolne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności FBX-101 u pacjentów Krabbe

29 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Forge Biologics, Inc

Długoterminowe badanie uzupełniające mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności pacjentów Krabbe z badań klinicznych terapii genowej obejmujących podawanie FBX-101 (AAVrh.10-hGALC)

Jest to badanie obserwacyjne, do którego zostaną włączeni wszyscy pacjenci z chorobą Krabbego, którzy brali udział we wcześniejszych interwencyjnych badaniach klinicznych obejmujących podawanie FBX-101.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

FBX-101-LTFU to wieloośrodkowe, nieinterwencyjne badanie z długoterminową obserwacją (LTFU) z udziałem uczestników wcześniejszych badań interwencyjnych obejmujących podawanie FBX-101. Kwalifikujący się uczestnicy będą poddawani ocenom klinicznym w określonych odstępach czasu przez co najmniej 3 lata od ostatniej wizyty w ramach poprzedniego badania klinicznego (do 5 lat po leczeniu FBX-101). Ogólne bezpieczeństwo i dodatkowe oznaki skuteczności zostaną zebrane za pomocą serii testów laboratoryjnych, testów diagnostycznych i badań wydajności. Ponadto dzieci uczestniczące w badaniach interwencyjnych, które zostaną wcześniej zakończone, zostaną przeniesione do tego badania LTFU i odbędą wszystkie oczekujące wizyty w ramach badania interwencyjnego przed rozpoczęciem ocen klinicznych uwzględnionych w niniejszym protokole.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Jest to obserwacyjne badanie długoterminowej obserwacji (LTFU) z udziałem uczestników wcześniejszych badań interwencyjnych obejmujących podawanie FBX-101.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy, którzy ukończyli wcześniejsze badanie kliniczne obejmujące podawanie FBX-101.
  • Rodzice/opiekunowie prawni uczestnika, którzy chcą i są w stanie wypełnić proces świadomej zgody oraz przestrzegać procedur badania i harmonogramu wizyt.

Kryteria wyłączenia:

•Planowany lub bieżący udział w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym, które może zakłócić ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności FBX-101 podczas tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Pacjenci włączeni do badania FBX-101-LTFU
Uczestnicy będą obserwowani przez 36 miesięcy po zakończeniu udziału w badaniu interwencyjnym. Wykonają 5 zaplanowanych wizyt z ocenami określonymi w harmonogramie ocen, w celu zebrania danych dotyczących bezpieczeństwa i dodatkowych oznak skuteczności FBX-101. Pacjenci włączeni do innego wcześniej zakończonego badania w pierwszej kolejności ukończą oczekujące oceny z tego badania.
Biologiczny: FBX-101
Wektor przenoszący geny wirusa związanego z adenowirusem niezdolny do replikacji wyrażający cDNA ludzkiej galaktocerebrozydazy (hGALC) zostanie dostarczony jednorazowo przez cewnik żylny wprowadzony do żyły kończyny obwodowej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo długoterminowe oceniane na podstawie częstości występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI), które są przypisane FBX-101
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany jakości życia mierzonej podłużnie za pomocą ogólnej podstawowej skali jakości życia pediatrycznej (PedsQL) z modułem wpływu na rodzinę i wielowymiarową skalą zmęczenia
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany kamieni milowych w rozwoju, takich jak umiejętności językowe i motoryczne, mierzona wzdłużnie za pomocą specjalnego kwestionariusza kamieni milowych rozwoju
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji wzroku mierzonej wzdłużnie za pomocą wzrokowych potencjałów wywołanych (VEP)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji wzroku mierzonej wzdłużnie na podstawie ostrości wzroku
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany chimeryzmu dawcy krwi pełnej
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany psychozyny w pełnej krwi i osoczu
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji motorycznej dużej mierzonej wzdłużnie za pomocą skali rozwoju motorycznego Peabody'ego (PDMS-2)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji motorycznej dużej mierzonej wzdłużnie za pomocą Testu Biegłości Motorycznej Bruininksa-Oseretsky'ego (BOT-2)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji motoryki dużej mierzonej wzdłużnie za pomocą miary funkcji motoryki dużej 88 (GMFM-88)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji motorycznych mierzonych wzdłużnie za pomocą skali wczesnego uczenia się Mullena (MSEL)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji motorycznych mierzonej wzdłużnie za pomocą Beery VMI, wydanie szóste (VMI)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji motorycznych mierzonych wzdłużnie za pomocą skali Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji motorycznych mierzonej wzdłużnie za pomocą Skali Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda (Vineland 3)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji poznawczych mierzonej podłużnie za pomocą Skali wczesnego uczenia się Mullena (MSEL)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji poznawczych mierzonej podłużnie za pomocą Skali Zróżnicowanych Zdolności II (DAS-II)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji poznawczych mierzonej podłużnie za pomocą skali Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji zachowania adaptacyjnego mierzonej wzdłużnie za pomocą Skali Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda (Vineland 3).
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji językowej mierzonej wzdłużnie za pomocą Skali wczesnego uczenia się Mullena (MSEL).
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji językowej mierzonej wzdłużnie metodą Clinical Evaluation of Language Fundamentals, wydanie piąte (CELF-5)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji językowych mierzonej wzdłużnie za pomocą skali Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji językowej mierzonej wzdłużnie za pomocą Skali Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda (Vineland 3).
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji słuchu mierzonej wzdłużnie za pomocą słuchowych odpowiedzi pnia mózgu (ABR)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Wartości bezwzględne fal I, III i V w milisekundach zostaną zapisane wraz z interpretacją i morfologią kształtu fali; a także słuchowe reakcje pnia mózgu (poprawione).
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji słuchu mierzonej wzdłużnie za pomocą audiometrii behawioralnej (BAUD)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany prędkości przewodzenia nerwów obwodowych mierzonej wzdłużnie za pomocą oceny prędkości przewodzenia nerwów (NCV)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany anizotropii frakcyjnej (FA) mierzonej wzdłużnie za pomocą obrazowania rezonansu magnetycznego mózgu (MRI) z obrazowaniem tensora dyfuzji (DTI)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany poziomu galaktozyloceramidazy (GALC) w osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Forge Biologics, Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
6 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
10 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
11 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
6 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • FBX-101-LTFU

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami