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Estudo de acompanhamento de longo prazo para avaliar segurança e eficácia do FBX-101 em pacientes Krabbe

29 de agosto de 2025 atualizado por: Forge Biologics, Inc

Um estudo de acompanhamento de longo prazo para avaliar a segurança e eficácia de pacientes Krabbe em ensaios clínicos de terapia genética envolvendo a administração de FBX-101 (AAVrh.10-hGALC)

Este é um estudo observacional que inscreverá todos os pacientes com doença de Krabbe que participaram de ensaios clínicos intervencionistas anteriores envolvendo a administração de FBX-101.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

FBX-101-LTFU é um estudo multicêntrico, não intervencionista e de acompanhamento de longo prazo (LTFU) de participantes de ensaios intervencionistas anteriores envolvendo a administração de FBX-101. Os participantes elegíveis serão submetidos a avaliações clínicas em intervalos pré-especificados por pelo menos 3 anos a partir da última visita no ensaio clínico anterior (até 5 anos após o tratamento com FBX-101). A segurança geral e sinais adicionais de eficácia serão coletados com uma série de testes laboratoriais, testes de diagnóstico e pesquisas de desempenho. Além disso, as crianças que participam de ensaios intervencionistas encerrados precocemente serão transferidas para este estudo LTFU e completarão quaisquer visitas pendentes do ensaio intervencionista antes de iniciar as avaliações clínicas incluídas neste protocolo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Este é um estudo observacional de acompanhamento de longo prazo (LTFU) de participantes de ensaios intervencionistas anteriores envolvendo a administração de FBX-101.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes que completaram um ensaio clínico anterior envolvendo a administração de FBX-101.
  • Pai(s)/responsável(s) legal(eis) do participante que desejam e são capazes de concluir o processo de consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo e cronograma de visitas.

Critério de exclusão:

•Participação planejada ou atual em qualquer outro estudo clínico intervencionista que possa confundir a avaliação de segurança ou eficácia do FBX-101 durante este estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Pacientes inscritos no estudo FBX-101-LTFU
Os participantes serão acompanhados por 36 meses após terem concluído sua participação no ensaio intervencionista. Eles completarão 5 visitas agendadas com avaliações conforme especificado no cronograma de avaliações, para coletar dados de segurança e sinais adicionais de eficácia para FBX-101. Os pacientes inscritos em qualquer outro estudo encerrado antecipadamente irão primeiro concluir as avaliações pendentes desse estudo.
Biológico: FBX-101
Um vetor de transferência de gene de vírus adeno-associado com replicação deficiente que expressa o cDNA da galactocerebrosidase humana (hGALC) será entregue uma única vez através de um cateter venoso inserido em uma veia periférica do membro.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Segurança a longo prazo avaliada pela incidência de eventos adversos graves (EAGs) e eventos adversos de interesse especial (EAIEs) atribuídos ao FBX-101
Prazo: 36 meses
36 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia avaliada pela mudança na qualidade de vida medida longitudinalmente pelas escalas básicas genéricas de qualidade de vida pediátrica (PedsQL) com módulo de impacto familiar e escala multidimensional de fadiga
Prazo: 36 meses
36 meses
Eficácia avaliada pela mudança de marcos de desenvolvimento, como habilidades linguísticas e motoras, medida longitudinalmente por um questionário específico de Marcos de Desenvolvimento
Prazo: 36 meses
36 meses
Eficácia avaliada pela mudança da função visual medida longitudinalmente por potenciais evocados visuais (VEP)
Prazo: 36 meses
36 meses
Eficácia avaliada pela mudança da função visual medida longitudinalmente pela acuidade visual
Prazo: 36 meses
36 meses
Eficácia avaliada pela alteração do quimerismo do doador de sangue total
Prazo: 36 meses
36 meses
Eficácia avaliada pela alteração da psicosina no sangue total e no plasma
Prazo: 36 meses
36 meses
Eficácia avaliada pela mudança da função motora grossa medida longitudinalmente pela Peabody Developmental Motor Scale (PDMS-2)
Prazo: 36 meses
O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico. Valores mais altos significarão melhores resultados.
36 meses
Eficácia avaliada pela alteração da função motora grossa medida longitudinalmente pelo Teste de Proficiência Motora Bruininks-Oseretsky (BOT-2)
Prazo: 36 meses
O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico. Valores mais altos significarão melhores resultados.
36 meses
Eficácia avaliada pela mudança da função motora grossa medida longitudinalmente pela Medida da Função Motora Grossa 88 (GMFM-88)
Prazo: 36 meses
O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico. Valores mais altos significarão melhores resultados.
36 meses
Eficácia avaliada pela mudança da função motora fina medida longitudinalmente pelas Escalas Mullen de Aprendizagem Precoce (MSEL)
Prazo: 36 meses
O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico. Valores mais altos significarão melhores resultados.
36 meses
Eficácia avaliada pela alteração da função motora fina medida longitudinalmente pelo Beery VMI Sexta Edição (VMI)
Prazo: 36 meses
O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico. Valores mais altos significarão melhores resultados.
36 meses
Eficácia avaliada pela mudança da função motora fina medida longitudinalmente pelas Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil (Bayley-III)
Prazo: 36 meses
O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico. Valores mais altos significarão melhores resultados.
36 meses
Eficácia avaliada pela mudança da função motora fina medida longitudinalmente pela Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3)
Prazo: 36 meses
O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico. Valores mais altos significarão melhores resultados.
36 meses
Eficácia avaliada pela mudança da função cognitiva medida longitudinalmente pelas Escalas Mullen de Aprendizagem Precoce (MSEL)
Prazo: 36 meses
O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico. Valores mais altos significarão melhores resultados.
36 meses
Eficácia avaliada pela mudança da função cognitiva medida longitudinalmente pela Escala de Capacidade Diferencial II (DAS-II)
Prazo: 36 meses
O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico. Valores mais altos significarão melhores resultados.
36 meses
Eficácia avaliada pela mudança da função cognitiva medida longitudinalmente pelas Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil (Bayley-III)
Prazo: 36 meses
O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico. Valores mais altos significarão melhores resultados.
36 meses
Eficácia avaliada pela mudança da função de comportamento adaptativo medida longitudinalmente pela Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3).
Prazo: 36 meses
O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico. Valores mais altos significarão melhores resultados.
36 meses
Eficácia avaliada pela mudança da função da linguagem medida longitudinalmente pelas Escalas Mullen de Aprendizagem Precoce (MSEL).
Prazo: 36 meses
O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico. Valores mais altos significarão melhores resultados.
36 meses
Eficácia avaliada pela mudança da função da linguagem medida longitudinalmente pela Avaliação Clínica dos Fundamentos da Linguagem Quinta Edição (CELF-5)
Prazo: 36 meses
O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico. Valores mais altos significarão melhores resultados.
36 meses
Eficácia avaliada pela mudança da função de linguagem medida longitudinalmente pelas Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil (Bayley-III)
Prazo: 36 meses
O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico. Valores mais altos significarão melhores resultados.
36 meses
Eficácia avaliada pela mudança da função da linguagem medida longitudinalmente pela Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3).
Prazo: 36 meses
O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico. Valores mais altos significarão melhores resultados.
36 meses
Eficácia avaliada pela mudança da função auditiva medida longitudinalmente pelas Respostas Auditivas de Tronco Encefálico (ABRs)
Prazo: 36 meses
Os valores absolutos das Ondas I, III e V em milissegundos serão registrados ao longo da interpretação e morfologia da forma de onda; e também Respostas Auditivas de Tronco Encefálico (corrigidas).
36 meses
Eficácia avaliada pela mudança da função auditiva medida longitudinalmente por Audiometria Comportamental (BAUD)
Prazo: 36 meses
36 meses
Eficácia avaliada pela alteração da velocidade de condução nervosa periférica medida longitudinalmente por avaliações de velocidade de condução nervosa (NCV)
Prazo: 36 meses
36 meses
Eficácia avaliada pela alteração da anisotropia fracionária (FA), medida longitudinalmente por ressonância magnética (MRI) cerebral com imagem por tensor de difusão (DTI)
Prazo: 36 meses
36 meses
Eficácia avaliada pela alteração dos níveis de galactosilceramidase (GALC) no plasma e no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: 36 meses
36 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Forge Biologics, Inc

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
6 de agosto de 2024

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
10 de abril de 2025

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
11 de abril de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
6 de março de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de março de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
13 de março de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
5 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
29 de agosto de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • FBX-101-LTFU

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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