Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet opfølgningsundersøgelse for at evaluere sikkerhed og effektivitet af FBX-101 hos Krabbe-patienter

29. august 2025 opdateret af: Forge Biologics, Inc

En langsigtet opfølgningsundersøgelse til evaluering af Krabbe-patienters sikkerhed og effekt fra kliniske forsøg med genterapi, der involverer administration af FBX-101 (AAVrh.10-hGALC)

Dette er et observationsstudie, der vil inkludere alle patienter med Krabbes sygdom, som har deltaget i tidligere interventionelle kliniske forsøg, der involverer administration af FBX-101.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

FBX-101-LTFU er et multicenter, ikke-interventionel, langsigtet opfølgningsstudie (LTFU) af deltagere fra tidligere interventionelle forsøg, der involverer administration af FBX-101. Kvalificerede deltagere vil gennemgå kliniske evalueringer med forudbestemte intervaller i mindst 3 år fra det sidste besøg i det tidligere kliniske forsøg (op til 5 år efter FBX-101-behandling). Overordnet sikkerhed og yderligere tegn på effekt vil blive indsamlet med en række laboratorietests, diagnostiske tests og præstationsundersøgelser. Derudover vil børn, der deltager i interventionelle forsøg, der afsluttes tidligt, blive overført til denne LTFU-undersøgelse og vil gennemføre eventuelle afventende besøg fra interventionsforsøget, før de starter de kliniske evalueringer, der er inkluderet i denne protokol.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Dette er en observationel langtidsopfølgning (LTFU) undersøgelse af deltagere fra tidligere interventionelle forsøg, der involverer administration af FBX-101.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere, der har gennemført et tidligere klinisk forsøg, der involverer administration af FBX-101.
  • Forældre/værge til deltageren, der er villige og i stand til at fuldføre processen med informeret samtykke og overholde undersøgelsesprocedurer og besøgsplan.

Ekskluderingskriterier:

•Planlagt eller aktuel deltagelse i enhver anden interventionel klinisk undersøgelse, der kan forvirre vurderingen af ​​sikkerhed eller effektivitet af FBX-101 under denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter indskrevet i FBX-101-LTFU-undersøgelsen
Deltagerne vil blive fulgt i 36 måneder efter, at de har afsluttet deres deltagelse i det interventionelle forsøg. De vil gennemføre 5 planlagte besøg med vurderinger som specificeret i vurderingsplanen for at indsamle data for sikkerhed og yderligere tegn på effekt for FBX-101. De patienter, der er tilmeldt ethvert andet tidligt afsluttet forsøg, vil først afslutte afventende evalueringer fra det pågældende forsøg.
Biologisk: FBX-101
En replikationsdeficient adeno-associeret virusgenoverførselsvektor, der udtrykker human galactocerebrosidase (hGALC) cDNA, vil blive leveret en gang gennem et venekateter indsat i en perifer lemmervene.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Langtidssikkerhed vurderet ud fra forekomsten af ​​alvorlige bivirkninger (SAE'er) og bivirkninger af særlig interesse (AESI'er), der tilskrives FBX-101
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt som vurderet ved ændring af livskvalitet målt på langs af Pediatric Quality of Life (PedsQL) Generic Core Scales med Family Impact Module og Multidimensional Fatigue Scale
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af udviklingsmæssige milepæle såsom sprog og motoriske færdigheder målt i længderetningen af ​​et specifikt Developmental Milestones spørgeskema
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Effektivitet vurderet ved ændring af visuel funktion målt i længderetningen ved visuelle fremkaldte potentialer (VEP)
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af synsfunktion målt i længderetningen ved synsstyrke
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af fuldblodsdonorkimerisme
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af psykosin i fuldblod og plasma
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af grovmotorisk funktion målt i længderetningen ved Peabody Developmental Motor Scale (PDMS-2)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af grovmotorisk funktion målt i længderetningen ved Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effektivitet vurderet ved ændring af grovmotorisk funktion målt på langs med Gross Motor Function Measure 88 (GMFM-88)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af finmotorisk funktion målt i længderetningen af ​​Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af finmotorisk funktion målt i længderetningen af ​​Beery VMI Sixth Edition (VMI)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af finmotorisk funktion målt i længderetningen ved Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af finmotorisk funktion målt på langs af Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af kognitiv funktion målt i længderetningen af ​​Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af kognitiv funktion målt i længderetningen af ​​Differential Ability Scale II (DAS-II)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af kognitiv funktion målt i længderetningen ved Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effektivitet vurderet ved ændring af adaptiv adfærdsfunktion målt på langs af Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3).
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effektivitet vurderet ved ændring af sprogfunktion målt i længderetningen af ​​Mullen Scales of Early Learning (MSEL).
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effektivitet vurderet ved ændring af sprogfunktion målt i længderetningen ved Clinical Evaluation of Language Fundamentals Fifth Edition (CELF-5)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af sprogfunktion målt i længderetningen ved Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af sprogfunktion målt på langs af Vineland Adaptive Behaviour Scale (Vineland 3).
Tidsramme: 36 måneder
Siden leverer rådata, og sponsoren beregner afledte scores i henhold til specifik manual. Højere værdier vil betyde bedre resultat.
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af hørefunktion målt i længderetningen af ​​Auditory Brainstem Responses (ABR'er)
Tidsramme: 36 måneder
Absolutte værdier for bølge I, III og V i millisekunder vil blive registreret sammen med fortolkning og bølgeformmorfologi; og også auditive hjernestammeresponser (korrigeret).
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af hørefunktion målt i længderetningen ved Behavior Audiometry (BAUD)
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af perifer nerveledningshastighed målt i længderetningen ved vurdering af nerveledningshastighed (NCV)
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Effektivitet vurderet ved ændring af fraktioneret anisotropi (FA) målt i længderetningen ved hjernemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) med diffusionstensorbilleddannelse (DTI)
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Effekt som vurderet ved ændring af Galactosylceramidase (GALC) niveauer i plasma og cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Forge Biologics, Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. august 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. april 2025

Studieafslutning (Faktiske)

11. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

13. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

5. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FBX-101-LTFU

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med FBX-101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner