Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af Avacopan i kombination med en rituximab- eller cyclophosphamid-holdig behandling hos børn fra 6 år til < 18 år med AAV

17. juli 2026 opdateret af: Amgen

Et fase 3, åbent, ukontrolleret enkeltarmsstudie til evaluering af effektiviteten, farmakokinetikken og sikkerheden af ​​Avacopan i kombination med en rituximab eller en cyklophosphamidholdig behandling hos børn fra 6 år til < 18 år med aktiv ANCA- associeret vaskulitis (AAV)

Hovedformålet med denne undersøgelse er at undersøge effektiviteten af ​​avacopan hos deltagere, der er ramt af AAV.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
19

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven - Gasthuisberg
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
        • Stollery Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia Childrens Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte Justine
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • University of Minnesota Masonic Childrens Hospital Discovery Clinic
    • New York
      • Lake Success, New York, Forenede Stater, 11042
        • Cohen Children Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Childrens Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center Childrens Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Childrens Hospital
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 833 40
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Catalonia, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Prague, Tjekkiet, 150 06
        • Fakultní nemocnice Motol a Homolka
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06100
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34764
        • Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
      • Kayseri, Tyrkiet (Türkiye), 38030
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1094
        • Semmelweis Egyetem
      • Szeged, Ungarn, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige børn og unge fra 6 til < 18 år
  • Klinisk diagnose af granulomatose med polyangiitis (GPA) eller mikroskopisk polyangiitis (MPA), i overensstemmelse med Chapel-Hill Consensus Conference definitioner (Jennette et al, 2013)
  • Nydiagnosticeret eller recidiverende AAV med positiv test for anti-PR3 eller anti-MPO antistoffer
  • Mindst 1 PVAS hovedelement, mindst 3 PVAS ikke-større emner, eller mindst de 2 nyreelementer af proteinuri og hæmaturi.
  • eGFR > 15 ml/min/1,73 m2 (ved hjælp af modificeret Schwartz-ligning i henhold til retningslinjer for centrale laboratorier)
  • Deltagerne skal have en kropsvægt på > 15 kg på dag 1.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver anden kendt multisystem autoimmun sygdom, herunder eosinofil granulomatose med polyangiitis (Churg-Strauss), systemisk lupus erythematosus, IgA vaskulitis (Henoch-Schönlein), reumatoid vaskulitis, Sjogrens syndrom, anti-glomerulær basal membran sygdom eller c.
  • Alveolær blødning, der kræver invasiv pulmonal ventilationsstøtte, forventes at vare ud over undersøgelsesperioden
  • Enhver medicinsk tilstand, der kræver eller forventes at kræve fortsat brug af immunsuppressive behandlinger, inklusive kortikosteroider, der kan forårsage forvirring med undersøgelsesvurderinger og undersøgelseskonklusioner.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Avacopan
Deltagerne vil modtage avacopan to gange dagligt (BID) indgivet som orale tabletter eller flydende formel i 52 uger.
Medicin: Avacopan
Oral administration
Andre navne:
  • AMG 569

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagere, der opnår sygdomsremission i uge 26 ifølge Pediatric Vasculitis Activities Score (PVAS)
Tidsramme: Uge 26
Uge 26
Andel af deltagere med vedvarende sygdomsremission i uge 52 ifølge PVAS
Tidsramme: Uge 52
Uge 52

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasmakoncentrationer af Avacopan
Tidsramme: Dag 1 op til uge 52
Dag 1 op til uge 52
Antal deltagere, der oplever behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Dag 1 op til cirka uge 60
TEAE'er er enhver hændelse, der opstod efter, at deltageren modtog undersøgelsesbehandling. Alle klinisk signifikante ændringer i vitale tegn, elektrokardiogrammer og kliniske laboratorietests, der opstod efter administration af undersøgelsesbehandling, blev registreret som TEAE'er. En alvorlig TEAE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager efter første dosis, uanset en årsagssammenhæng med undersøgelsesbehandlingen, der resulterede i døden, var umiddelbart livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i ved vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en anden medicinsk vigtig alvorlig hændelse.
Dag 1 op til cirka uge 60
Andel af deltagere, der opnår sygdomsremission i uge 26 ifølge Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS)
Tidsramme: Uge 26
Uge 26
Andel af deltagere, der opnår sygdomsremission i uge 52 ifølge BVAS
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Andel af deltagere med PVAS på 0 over tid gennem uge 52
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Andel af deltagere med BVAS på 0 over tid gennem uge 52
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Ændring fra baseline over 52 uger i urinalbumin-kreatininforhold (UACR)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Ændring fra baseline over 52 uger i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Ændring fra baseline over 52 uger i lægens globale vurdering (PGA) af sygdomsaktivitet
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Ændring fra baseline over 52 uger i Pediatric Vasculitis Damage Index (PVDI)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Antal administrerede glukokortikoiddoser
Tidsramme: Visning op til uge 52
Visning op til uge 52
Andel af deltagere på tværs af smagsscorekategorierne på TASTY Faces-skalaen
Tidsramme: Dag 1 og uge 2
TASTY faces-skalaen vil blive brugt til at vurdere smagen af ​​den orale pædiatriske formulering. Der vil blive brugt en 7-punkts version af skalaen, hvor højere score svarer til ansigter, der viser gunstig smag. Efter lægemiddeladministration vil barnet blive vist TASTY-skalaen og bedt om at vurdere sin smagsoplevelse ved at pege på det passende ansigt på skalaen.
Dag 1 og uge 2
Smags- og acceptabelscore for Avacopan pr. TASTY Faces-skala
Tidsramme: Dag 1 og uge 2
TASTY faces-skalaen vil blive brugt til at vurdere smagen af ​​den orale pædiatriske formulering. Der vil blive brugt en 7-punkts version af skalaen, hvor højere score svarer til ansigter, der viser gunstig smag. Efter lægemiddeladministration vil barnet blive vist TASTY-skalaen og bedt om at vurdere sin smagsoplevelse ved at pege på det passende ansigt på skalaen.
Dag 1 og uge 2

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Amgen

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: MD, Amgen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
22. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
18. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juli 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 20230070

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle patientdata for variabler, der er nødvendige for at løse det specifikke forskningsspørgsmål i en godkendt anmodning om datadeling

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om datadeling i forbindelse med denne undersøgelse vil blive overvejet begyndende 18 måneder efter, at undersøgelsen er afsluttet, og enten 1) produktet og indikationen er blevet udstedt markedsføringstilladelse i både USA og Europa eller 2) den kliniske udvikling af produktet og/eller indikationen ophører og dataene vil ikke blive sendt til de regulerende myndigheder. Der er ingen slutdato for berettigelse til at indsende en anmodning om datadeling for denne undersøgelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende en anmodning, der indeholder forskningsmålene, Amgen-produktet/-erne og Amgen-undersøgelsen/-undersøgelserne i omfang, endepunkter/resultater af interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publikationsplan og forskerens/forskernes kvalifikationer. Generelt imødekommer Amgen ikke eksterne anmodninger om individuelle patientdata med det formål at revurdere sikkerheds- og effektivitetsspørgsmål, der allerede er behandlet i produktmærkningen. Anmodninger gennemgås af et udvalg af interne rådgivere. Hvis den ikke godkendes, vil et uafhængigt datadelingspanel mægle og træffe den endelige beslutning. Efter godkendelse vil oplysninger, der er nødvendige for at løse forskningsspørgsmålet, blive leveret i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale. Dette kan omfatte anonymiserede individuelle patientdata og/eller tilgængelige understøttende dokumenter, der indeholder fragmenter af analysekode, hvor det er angivet i analysespecifikationerne. Yderligere detaljer er tilgængelige på URL'en nedenfor.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger