Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af en enkelt subretinal injektion af JWK002 genterapi hos forsøgspersoner med X-linked retinoschisis (XLRS)

4. februar 2025 opdateret af: Fang Lu, West China Hospital

Klinisk undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​JWK002-injektion administreret som en enkelt subretinal injektion hos forsøgspersoner med X-bundet retinoschisis

Dette forsøg skal evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​JWK002-behandling af X-linked retinoschisis (XLRS). Denne undersøgelse vil indskrive forsøgspersoner i alderen 5-18 år til at modtage en sub-retinal injektion af JWK002.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Fuldstændig forstå formålet med og kravene til forsøget, deltage frivilligt i det kliniske forsøg og underskrive det informerede samtykke og være i stand til at samarbejde med de test, der kræves i forskellige undersøgelser i henhold til programmets krav;
  2. Mand, ≥5 år og < 18 år gammel (afhængigt af datoen for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke);
  3. Klinisk diagnosticeret XLRS, identificeret ved genetisk testning som RS1-genmutation, og bærer ikke andre mutationer, der forårsager oftalmiske genetiske sygdomme;
  4. Bedste korrigerede synsstyrke (BCVA) af undersøgelsesøjet ≤63 bogstaver (svarende til Snellen 20/63); Bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) ≥34 bogstaver (svarende til Snellen 20/200).

Ekskluderingskriterier:

  1. Behandling med kulsyreanhydrasehæmmer inden for 3 måneder;
  2. Tilstedeværelsen af ​​andre tilstande i undersøgelsesøjet, der kan forårsage synstab (f.eks. atrofi af synsnerven, fremskreden glaukom, uveitis, tilstedeværelsen af ​​vesikulære spaltningskamre eller vesikulær nethindeløsning, der kan påvirke den subretinale injektionsoperatør);
  3. De, der studerer retinal observation og undersøgelse forårsaget af linse, hornhinde eller anden brydningsinterstitiel turbiditet;
  4. Der er øjentilstande, der påvirker subretinal injektion, eller øjentilstande, der påvirker bestemmelsen af ​​undersøgelsens endepunkt;
  5. Patienter, der havde gennemgået en indre øjenoperation inden for 6 måneder;
  6. Patienter med AAV8 neutraliserende antistoftiter ≥1:1000;
  7. Har tidligere modtaget nogen form for genterapi eller celleterapi;
  8. fertile personer er uvillige til at bruge prævention;
  9. Tilstedeværelsen af ​​et af følgende: en aktiv infektion, som investigator mener kan påvirke patientens deltagelse i undersøgelsen eller påvirke undersøgelsesresultaterne, der kræver systematisk behandling; Hepatitis B overfladeantigenpositiv, hepatitis B virus deoxyribonukleinsyre (HBV DNA) kopinummer > ULN; Hepatitis C virus (HCV) antistofpositivt og HCV-RNA kopinummer >ULN; Treponema pallidum antistof positiv; Positiv for human immundefekt virus (HIV) antistoffer;
  10. Maligne tumorer (basalcelle- eller pladecellehudkræft) blev diagnosticeret inden for 5 år før screening;
  11. har eller har haft en systemisk immunsystemsygdom;
  12. Laboratorieværdier anset for at være klinisk signifikante var unormale: alanin- og/eller aspartattransaminase >2,5×ULN, total bilirubin >1,5×ULN, serumkreatinin >1,5×ULN, protrombintid ≥1,5×ULN, aktiveret partiel tromboplastintid ≥1,5×ULN ; (13) har en alvorlig allergi eller en kendt allergi over for de lægemidler, der anvendes i behandlingen eller undersøgelsen i undersøgelsesprotokollen, herunder den forsøgsmedicinske allergi;

(14) Andre situationer, som investigator anser for upassende for deltagelse i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: JWK002 hos Low Dose Group
Subretinal injektion lav dosis af JWK002 i det ene øje
Medicin: JWK002
Subretinal administration af genterapivektor JWK002 til det ene øje.
Eksperimentel: JWK002 hos Medium Dose Group
Subretinal injektion medium dosis af JWK002 i det ene øje
Medicin: JWK002
Subretinal administration af genterapivektor JWK002 til det ene øje.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed (deltagere med okulære og ikke-okulære AE'er (bivirkninger) og SAE'er (alvorlige bivirkninger)
Tidsramme: baseline til dag 7, dag 14, måned 1, 3, 6, 12
De primære resultatmål er sikkerhed, bestemt af antallet af okulære og ikke-okulære undersøgelseslægemiddelrelaterede bivirkninger (SDAE), behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er).
baseline til dag 7, dag 14, måned 1, 3, 6, 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bedst korrigeret synsstyrke (BCVA)
Tidsramme: baseline til dag 7, dag 14, måned 1, 2, 3, 6, 12
Synsstyrken af ​​undersøgelsesøjet blev vurderet ved hjælp af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
baseline til dag 7, dag 14, måned 1, 2, 3, 6, 12
Fuldfelt elektroretinogram (ff-ERG)
Tidsramme: baseline til måned 1, 3, 6, 12
ERG-målingen vil blive udført baseret på det internationale samfunds standarder for klinisk elektrofysiologi af syn (ISCEV).
baseline til måned 1, 3, 6, 12
Makulastruktur vurderet ved optisk kohærenstomografi med swept source
Tidsramme: baseline til måned 1, 3, 6, 12
Ændring i swept source optisk kohærenstomografi (SS-OCT)
baseline til måned 1, 3, 6, 12
Synsfelt
Tidsramme: baseline til måned 1, 3, 6, 12
Ændring i synsfelt vurderet ved Humphrey perimetri
baseline til måned 1, 3, 6, 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
West China Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Fang Lu, lufang@wchscu.cn

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. november 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. november 2033

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. november 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. februar 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2023-1479

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger