Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Yksittäisen JWK002-geeniterapian subretinaalisen injektion turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on X-kytketty retinoskiisi (XLRS)

tiistai 4. helmikuuta 2025 päivittänyt: Fang Lu, West China Hospital

Kliininen tutkimus JWK002-injektion turvallisuudesta ja tehokkuudesta yhtenä subretinaalisena injektiona potilailla, joilla on X-kytketty retinoskiisi

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida X-kytketyn retinoskiiksen (XLRS) JWK002-hoidon turvallisuutta ja tehoa. Tähän tutkimukseen otetaan mukaan 5–18-vuotiaat koehenkilöt saamaan verkkokalvon alle annettavan JWK002-injektion.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
12

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kiina, 610023

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ymmärtää täysin tutkimuksen tarkoituksen ja vaatimukset, osallistua kliiniseen tutkimukseen vapaaehtoisesti ja allekirjoittaa tietoisen suostumuksen sekä pystyä toimimaan yhteistyössä eri tutkimuksissa vaadittavien testausten kanssa ohjelman vaatimusten mukaisesti;
  2. Mies, ≥5-vuotias ja < 18-vuotias (edellyttäen tietoisen suostumuksen allekirjoituspäivää);
  3. Kliinisesti diagnosoitu XLRS, joka on geenitesteillä tunnistettu RS1-geenimutaatioksi, eivätkä sisällä muita oftalmisia geneettisiä sairauksia aiheuttavia mutaatioita;
  4. Tutkittavan silmän paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) ≤63 kirjainta (vastaa Snellen 20/63); Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) ≥34 kirjainta (vastaa Snellen 20/200).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hiilianhydraasin estäjähoito 3 kuukauden sisällä;
  2. Muiden sairauksien esiintyminen tutkittavassa silmässä, jotka voivat aiheuttaa näönmenetystä (esim. näköhermon surkastuminen, pitkälle edennyt glaukooma, uveiitti, vesikulaaristen halkeamiskammioiden esiintyminen tai vesikulaarinen verkkokalvon irtauma, joka voi vaikuttaa verkkokalvon alaisen ruiskeen suorittajaan);
  3. Ne, jotka tutkivat linssin, sarveiskalvon tai muun taittavan interstitiaalisen sameuden aiheuttamaa verkkokalvon havainnointia ja tutkimusta;
  4. On olemassa silmäsairauksia, jotka vaikuttavat subretinaaliseen injektioon, tai silmätiloja, jotka vaikuttavat tutkimuksen päätepisteen määrittämiseen;
  5. Potilaat, joille oli tehty sisäinen silmäleikkaus 6 kuukauden sisällä;
  6. Potilaat, joiden AAV8:aa neutraloiva vasta-ainetiitteri on ≥1:1000;
  7. olet aiemmin saanut geeniterapiaa tai soluterapiaa;
  8. hedelmälliset henkilöt eivät ole halukkaita käyttämään ehkäisyä;
  9. Jokin seuraavista: aktiivinen infektio, jonka tutkija uskoo voivan vaikuttaa potilaan osallistumiseen tutkimukseen tai vaikuttaa tutkimustuloksiin, joka vaatii systemaattista hoitoa; Hepatiitti B -pinta-antigeenipositiivinen, hepatiitti B -viruksen deoksiribonukleiinihapon (HBV DNA) kopionumero > ULN; Hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-ainepositiivinen ja HCV-RNA:n kopioluku > ULN; Treponema pallidum -vasta-ainepositiivinen; Positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aineille;
  10. Pahanlaatuiset kasvaimet (tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä) diagnosoitiin 5 vuoden sisällä ennen seulontaa;
  11. on tai on ollut systeeminen immuunijärjestelmän sairaus;
  12. Kliinisesti merkittävinä pidetyt laboratorioarvot olivat epänormaaleja: alaniini- ja/tai aspartaattitransaminaasi > 2,5 × ULN, kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN, seerumin kreatiniini > 1,5 × ULN, protrombiiniaika ≥ 1,5 × ULN, aktivoitunut osittainen tromboplastiiniaika ≥ ULN1. ; (13) hänellä on vakava tai tiedossa oleva allergia tutkimussuunnitelman hoidossa tai tutkimuksessa käytetyille lääkkeille, mukaan lukien tutkimuslääkeallergia;

(14) Muut tilanteet, joita tutkija pitää sopimattomina tähän tutkimukseen osallistumiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: JWK002 pieniannosryhmässä
Subretinaalinen injektio pieni annos JWK002:ta yhteen silmään
Lääke: JWK002
Geeniterapiavektorin JWK002 subretinaalinen anto yhteen silmään.
Kokeellinen: JWK002 keskiannosryhmässä
Subretinaalinen injektioväliaineannos JWK002:ta yhteen silmään
Lääke: JWK002
Geeniterapiavektorin JWK002 subretinaalinen anto yhteen silmään.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus (osallistujat, joilla on silmän ja ei-silmän AE (haittatapahtumat) ja SAE (vakavat haittatapahtumat)
Aikaikkuna: lähtötasosta päivään 7, päivään 14, kuukauteen 1, 3, 6, 12
Ensisijaiset tulosmittaukset ovat turvallisuus, joka määräytyy okulaaristen ja ei-okulaaristen tutkimuslääkkeisiin liittyvien haittatapahtumien (SDAE), hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) lukumäärän perusteella.
lähtötasosta päivään 7, päivään 14, kuukauteen 1, 3, 6, 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA)
Aikaikkuna: lähtötaso päivään 7, päivään 14, kuukauteen 1, 2, 3, 6, 12
Tutkittavan silmän näöntarkkuus arvioitiin Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -tutkimuksella.
lähtötaso päivään 7, päivään 14, kuukauteen 1, 2, 3, 6, 12
Täyskentän elektroretinogrammi (ff-ERG)
Aikaikkuna: lähtötaso kuukauteen 1, 3, 6, 12
ERG-mittaus suoritetaan kansainvälisen näön kliinisen elektrofysiologian (ISCEV) standardien perusteella.
lähtötaso kuukauteen 1, 3, 6, 12
Makulan rakenne arvioituna pyyhkäisylähteen optisella koherenssitomografialla
Aikaikkuna: lähtötaso kuukauteen 1, 3, 6, 12
Muutos pyyhkäisylähteen optisessa koherenssitomografiassa (SS-OCT)
lähtötaso kuukauteen 1, 3, 6, 12
Näkökenttä
Aikaikkuna: lähtötaso kuukauteen 1, 3, 6, 12
Muutos näkökentässä arvioituna Humphreyn perimetrialla
lähtötaso kuukauteen 1, 3, 6, 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
West China Hospital

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Fang Lu, lufang@wchscu.cn

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 17. marraskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 30. marraskuuta 2033

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 30. marraskuuta 2033

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 28. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 28. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 4. helmikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. helmikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 2023-1479

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia