Et fase 2-studie af Vosoritide hos børn med idiopatisk kort statur
En fase 2, randomiseret, kontrolleret, multicenterundersøgelse af Vosoritide hos børn med idiopatisk kort statur
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: Trial Specialist
- Telefonnummer: +1 415.475.5852
- E-mail: medinfo@bmrn.com
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Rekruttering
- Murdoch Children's Research Institute
-
Kontakt:
- Ravi Savarirayan
- Telefonnummer: +61399366541
- E-mail: ravi.savarirayan@mcri.edu.au
-
-
-
-
California
-
California City, California, Forenede Stater, 78231
- Rekruttering
- Consano Clinical Research, LLC
-
Kontakt:
- Daniel Katselnik
- Telefonnummer: 210-545-4900
- E-mail: katselnik.MD@ConsanoSA.com
-
California City, California, Forenede Stater, 92123
- Rekruttering
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
Kontakt:
- Mary (Marybeth) Patterson
- Telefonnummer: 858-966-4032
- E-mail: mpatterson2@rchsd.org
-
California City, California, Forenede Stater, 92868
- Rekruttering
- Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
-
Kontakt:
- Amrit Bhangoo
- Telefonnummer: +17145098634
- E-mail: abhangoo@choc.org
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Rekruttering
- Children's Hospital Los Angeles
-
Kontakt:
- Anna Ryabets-Lienhard
- Telefonnummer: 323-361-6478
- E-mail: aryabets@chla.usc.edu
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- Rekruttering
- Children's Hospital Oakland Research Institute
-
Kontakt:
- Dr Hannah Chesser
- E-mail: hannah.chesser@ucsf.edu
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95821
- Rekruttering
- Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
-
Kontakt:
- Dr Gnanagurudasan Prakasam
- Telefonnummer: 916-570-2756
- E-mail: Gnanagurudasan.Prakasam@sutterhealth.org
-
Torrance, California, Forenede Stater, 90502
- Rekruttering
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation (LA BioMed)
-
Kontakt:
- Dr Lynda Polgreen
- Telefonnummer: 3102221961
- E-mail: lpolgreen@lundquist.org
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20012
- Rekruttering
- The Children's National Research Institute
-
Kontakt:
- Dr Andrew Dauber
- E-mail: adauber@childrensnational.org
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
- Rekruttering
- Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
-
Kontakt:
- Dr Larry Fox
- E-mail: larry.fox@nemours.org
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
- Rekruttering
- Nicklaus Children's Hospital
-
Kontakt:
- Dr Adriana Carrillo Iregui
- E-mail: adriana.carrillo@nicklaushealth.org
-
Orange City, Florida, Forenede Stater, 32763
- Rekruttering
- Optimal Research Sites
-
Kontakt:
- Dr Jaqueline Freyre-Cubano
- Telefonnummer: 386-218-5911
- E-mail: jfreyre@optimalresearchsites.net
-
Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32514
- Rekruttering
- Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
-
Kontakt:
- Dr Jean-Claude Desmangles
- Telefonnummer: 850-505-4793
- E-mail: jean-claude.desmangles@nemours.ort
-
-
Georgia
-
Columbus, Georgia, Forenede Stater, 31904
- Rekruttering
- Centricity Research
-
Kontakt:
- Steven Leichter Principal Investigator
- Telefonnummer: 833-3235646
- E-mail: sleichter@centricityresearch.com
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
- Trukket tilbage
- St. Luke's Children's Endocrinology
-
Idaho Falls, Idaho, Forenede Stater, 83404
- Rekruttering
- Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
-
Kontakt:
- Dr Joshua Smith
- Telefonnummer: 208-522-6005
- E-mail: jms-research@idahomed.com
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- Rekruttering
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
-
Kontakt:
- Dr Michael Tansey
- Telefonnummer: (319) 356-4443
- E-mail: michael-tansey@uiowa.edu
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
- Rekruttering
- Kentucky Children's Hospital
-
Kontakt:
- Dr Yuri Zarate
- Telefonnummer: 859-257-1000
- E-mail: yuri.zarate@uky.edu
-
Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
- Rekruttering
- University of Louisville School of Medicine
-
Kontakt:
- Dr Catalina Cabrera Salcedo
- E-mail: catalina.salcedo@louisville.edu
-
-
Louisiana
-
Lafayette, Louisiana, Forenede Stater, 70508
- Rekruttering
- Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
-
Kontakt:
- Dr Jibran Atwi
- Telefonnummer: (337) 519-4742
- E-mail: jiatwi@velocityclinical.com
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
- Trukket tilbage
- Ochsner Health Center for Children - New Orleans
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- Rekruttering
- University of Michigan
-
Kontakt:
- Dr Inas H. Thomas
- Telefonnummer: 734-674-5175
- E-mail: inash@med.umich.edu
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
- Rekruttering
- University of Minnesota Masonic Children's Hospital
-
Kontakt:
- Dr Bradley Miller
- Telefonnummer: 612-626-2916
- E-mail: mille685@umn.edu
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
- Rekruttering
- UBMD Pediatrics
-
Kontakt:
- Dr Teresa Quattrin
- Telefonnummer: 716-323-0170
- E-mail: tquattrin@upa.chob.edu
-
Garden City, New York, Forenede Stater, 11530
- Trukket tilbage
- NYU Langone Ambulatory Care Garden City
-
New York, New York, Forenede Stater, 10029
- Rekruttering
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
Kontakt:
- Robert Rapaport
- Telefonnummer: (212) 241-8523
- E-mail: robert.rapaport@mountsinai.org
-
New York, New York, Forenede Stater, 07960
- Rekruttering
- Atlantic Health Children's Specialty Center at Morristown
-
Kontakt:
- Dr Lawrence Silverman
- Telefonnummer: 973-971-4340
- E-mail: lawrence.silverman@atlantichealth.org
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- Rekruttering
- The Clinical and Translational Science Institute
-
Kontakt:
- Dr Emily Breidbart
- Telefonnummer: (212) 263-5290
- E-mail: emily.breidbart@nyulangone.org
-
The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
- Rekruttering
- Children's Hospital at Montefiore
-
Kontakt:
- Dr Laurie Cohen
- Telefonnummer: (718)920-4664
- E-mail: lacohen@montefiore.org
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
- Rekruttering
- University of North Carolina Children's Specialty Clinic
-
Kontakt:
- Nina Jain
- Telefonnummer: 919-718-9512
- E-mail: nina_jain@med.unc.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Kontakt:
- Dr Gajanthan Muthuvel
- Telefonnummer: (513) 636-8444
- E-mail: gajanthan.muthuvel@cchmc.org
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
- Rekruttering
- Prisma Health Children's Hospital - Midlands
-
Kontakt:
- Dr Alison Lunsford
- Telefonnummer: 803-434-7990
- E-mail: alison.lunsford@prismahealth.org
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- Rekruttering
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Kontakt:
- Dr Nadia Merchant
- Telefonnummer: 214-456-5959
- E-mail: nadia.merchant@utsouthwestern.edu
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
- Trukket tilbage
- Cook Children's Endocrinology
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Rekruttering
- Baylor College of Medicine
-
Kontakt:
- Dr Lin Yuezhen
- E-mail: yuezhenl@bcm.edu
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Rekruttering
- Seattle Children's Hospital
-
Kontakt:
- Dr Patricia Fechner
- Telefonnummer: 206-884-8540
- E-mail: patricia.fechner@seattlechildrens.org
-
-
-
-
-
Angers, Frankrig, 49 933
- Rekruttering
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
-
Kontakt:
- Regis Coutant
- Telefonnummer: +33 2 41 355 655
- E-mail: recoutant@chu-angers.fr
-
Marseille, Frankrig, 13005
- Rekruttering
- Hôpital de la Timone - Enfants
-
Kontakt:
- Rachel Reynaud
- Telefonnummer: +33 4 91 38 83 83
- E-mail: rachel.reynaud@ap-hm.fr
-
Toulouse, Frankrig, 31059
- Rekruttering
- CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
Kontakt:
- Thomas Edouard
- Telefonnummer: +33 5 61 99 28 24
- E-mail: edouard.t@chu-toulouse.fr
-
-
Île-de-France Region
-
Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankrig, 94270
- Rekruttering
- Hôpital Bicêtre
-
Kontakt:
- Agnes Linglart
- Telefonnummer: +33 01 45 21 78 33
- E-mail: agnes.linglart@aphp.fr
-
-
-
-
-
Genova, Italien, 16147
- Rekruttering
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Kontakt:
- Mohamad Maghnie
- Telefonnummer: +39 01056362574
- E-mail: mohamadmaghnie@gaslini.org
-
-
Florence
-
Florence, Florence, Italien, 50139
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
-
Kontakt:
- Stefano Stagi
- Telefonnummer: 055-566-2585
- E-mail: stefano.stagi@unifi.it
-
-
Rome
-
Roma, Rome, Italien, 00165
- Rekruttering
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Kontakt:
- Annalisa Deodati
- Telefonnummer: +39 06-685-92508
- E-mail: annalisa.deodati@opbg.net
-
-
-
-
-
Incheon, Sydkorea, 22332
- Rekruttering
- Inha University Hospital
-
Kontakt:
- Ji-Eun Lee
- Telefonnummer: +82-32-890-3617
- E-mail: anicca@inha.ac.kr
-
Sejong, Sydkorea, 30099
- Rekruttering
- Chungnam National University Sejong Hospital (CNUSH)
-
Kontakt:
- Yoo-Mi Kim
- Telefonnummer: +82-10-2329-1514
- E-mail: ym.kim@cnu.ac.kr
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Sydkorea, 13620
- Rekruttering
- Seoul National University Bundang Hospital
-
Kontakt:
- Jaehyun Kim
- Telefonnummer: +82-31-787-7287
- E-mail: joyminer@gmail.com
-
-
-
-
Saarland
-
Homburg, Saarland, Tyskland, 66421
- Rekruttering
- Universitatsklinikum des Saarlandes
-
Kontakt:
- Tilman Rohrer
- Telefonnummer: +49 (0) 68-41-16-2-83-01
- E-mail: tilman.rohrer@uks.eu
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Højdevurdering svarende til en højde Z-score på ≤ -2,25 SD'er i forhold til den generelle befolkning af samme alder og køn, som beregnet ved hjælp af Centers for Disease Control and Prevention (CDC) vækstdiagrammer
- Tanner Stage 1, på tidspunktet for underskrivelsen af ICF (medmindre den er for ung til at iscenesætte).
Nøgleekskluderinger:
- Kendt kromosomal ubalance eller genetisk variant, der forårsager kort statur syndrom, herunder, men ikke begrænset til, Laron syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silver syndrom, Turner syndrom, uforholdsmæssigt store skeletdysplasier, unormal SHOX-genanalyse eller rasopati (inklusive Noonan syndrom)
- Tidligere behandling med et vækstfremmende middel
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Vosoritide Dosis 1 - Lav Dosis
Vosoritide Dosis 1 daglig injektion
|
Eksperimentelt lægemiddel Lyofiliseret pulver til rekonstitution
|
|
Eksperimentel: Vosoritide Dosis 2 - Mellem Dosis
Vosoritide Dosis 2 daglige injektioner
|
Eksperimentelt lægemiddel Lyofiliseret pulver til rekonstitution
|
|
Eksperimentel: Vosoritide Dosis 3 - Høj Dosis
Vosoritide Dosis 3 daglig injektion
|
Eksperimentelt lægemiddel Lyofiliseret pulver til rekonstitution
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo daglig injektion
|
Lyofiliseret pulver til rekonstitution
|
|
Aktiv komparator: Human Growth Hormone
Daglig hGH-injektion (kun i USA)
|
Kommercielt produkt indeholdende somatotropin
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i Annualized Growth Velocity (AGV)
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Ved 6 måneder
|
|
Ændre fra baseline i højden
Tidsramme: På 4 år
|
På 4 år
|
|
Ændring fra baseline i højden Z-score
Tidsramme: På 4 år
|
På 4 år
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
Indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
|
Ændre fra baseline i højden
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
|
Ændring fra baseline i højde Z-score
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
|
Ændring fra baseline på forudbestemte tidspunkter i urin cyklisk guanin monophosphat (cGMP)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
|
Ændring fra baseline på foruddefinerede tidspunkter i serumkollagen X-markør (CXM)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
|
Ændring fra baseline i knoglealder minus kronologisk alder på forudbestemte tidspunkter
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
|
Ændring fra baseline i lændehvirvelsøjlens BMD Z-score
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
|
Ændring fra baseline i total krops (mindre hoved) knoglemineralindhold (BMC)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
|
Ændring fra baseline i lændehvirvelsøjlen BMC
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
|
Maksimal koncentration (Cmax) af vosoritide i plasma
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
|
Areal under plasma vosoritid koncentration tidskurve fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
|
Areal under plasma vosoritid koncentration tidskurve fra tidspunkt 0 til den sidste målbare koncentration (AUC0-t)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
|
Eliminationshalveringstid for vosoritide (t½)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
|
Tilsyneladende clearance af vosoritide
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
|
Tilsyneladende distributionsvolumen af vosoritid baseret på den terminale fase (Vz/F)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
|
Tid vosoritide er til stede ved maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
|
|
Ændring fra baseline i højde Z-score (gennemsnitlig højdereference)
Tidsramme: Efter 6 måneder
|
Efter 6 måneder
|
|
Change from baseline in whole body (less head) bone mineral density (BMD) Z-score
Tidsramme: Every 6 months through the end of study, up to 15 years
|
Every 6 months through the end of study, up to 15 years
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Efterforskere
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Anslået)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Anslået)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i det endokrine system
- Knoglesygdomme
- Muskuloskeletale sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Knoglesygdomme, udviklingsmæssige
- Dværgvækst
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Peptidhormoner
- Peptider
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Hypofysehormoner
- Væksthormon
- Hypofysehormoner, anterior
- Human Growth Hormon
- Vosoritide
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- 111-210
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .