Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-studie af Vosoritide hos børn med idiopatisk kort statur

20. maj 2026 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En fase 2, randomiseret, kontrolleret, multicenterundersøgelse af Vosoritide hos børn med idiopatisk kort statur

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere i) effekten af ​​multiple doser af vosoritide og ii) effekten af ​​den terapeutiske dosis af vosoritid sammenlignet med humant væksthormon (hGH), hos børn med idiopatisk kort statur (ISS).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efter en observationsperiode på minimum 6 måneder, hvor baseline-vækst vurderes, vil deltagere i vosoritide- og placebogrupperne gennemføre minimum 6 måneders randomiseret behandling (maksimalt 6 måneders placebobehandling), efterfulgt af åben behandling med vosoritide indtil de når næsten den endelige voksenhøjde, eller mindst 16 år for kvinder eller 18 år for mænd, alt efter hvad der kommer senere. Deltagere randomiseret til hGH-gruppen vil modtage åbent hGH i mindst 4 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

100

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Trial Specialist
  • Telefonnummer: +1 415.475.5852
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekruttering
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • California
      • California City, California, Forenede Stater, 78231
        • Rekruttering
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Kontakt:
      • California City, California, Forenede Stater, 92123
        • Rekruttering
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Kontakt:
      • California City, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Oakland Research Institute
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95821
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90502
        • Rekruttering
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation (LA BioMed)
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20012
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
      • Orange City, Florida, Forenede Stater, 32763
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32514
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Forenede Stater, 31904
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • Trukket tilbage
        • St. Luke's Children's Endocrinology
      • Idaho Falls, Idaho, Forenede Stater, 83404
        • Rekruttering
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • Rekruttering
        • Kentucky Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, Forenede Stater, 70508
        • Rekruttering
        • Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
        • Kontakt:
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Trukket tilbage
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Rekruttering
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
        • Kontakt:
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • Rekruttering
        • UBMD Pediatrics
        • Kontakt:
      • Garden City, New York, Forenede Stater, 11530
        • Trukket tilbage
        • NYU Langone Ambulatory Care Garden City
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
      • New York, New York, Forenede Stater, 07960
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Rekruttering
        • The Clinical and Translational Science Institute
        • Kontakt:
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Rekruttering
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Rekruttering
        • University of North Carolina Children's Specialty Clinic
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Trukket tilbage
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49 933
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Kontakt:
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Rekruttering
        • Hôpital de la Timone - Enfants
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Rekruttering
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankrig, 94270
        • Rekruttering
        • Hôpital Bicêtre
        • Kontakt:
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekruttering
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Kontakt:
    • Florence
      • Florence, Florence, Italien, 50139
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • Kontakt:
    • Rome
      • Roma, Rome, Italien, 00165
        • Rekruttering
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:
  • Sydkorea
      • Incheon, Sydkorea, 22332
        • Rekruttering
        • Inha University Hospital
        • Kontakt:
      • Sejong, Sydkorea, 30099
        • Rekruttering
        • Chungnam National University Sejong Hospital (CNUSH)
        • Kontakt:
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Sydkorea, 13620
        • Rekruttering
        • Seoul National University Bundang Hospital
        • Kontakt:
  • Tyskland
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Tyskland, 66421
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Højdevurdering svarende til en højde Z-score på ≤ -2,25 SD'er i forhold til den generelle befolkning af samme alder og køn, som beregnet ved hjælp af Centers for Disease Control and Prevention (CDC) vækstdiagrammer
  2. Tanner Stage 1, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​ICF (medmindre den er for ung til at iscenesætte).

Nøgleekskluderinger:

  1. Kendt kromosomal ubalance eller genetisk variant, der forårsager kort statur syndrom, herunder, men ikke begrænset til, Laron syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silver syndrom, Turner syndrom, uforholdsmæssigt store skeletdysplasier, unormal SHOX-genanalyse eller rasopati (inklusive Noonan syndrom)
  2. Tidligere behandling med et vækstfremmende middel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Vosoritide Dosis 1 - Lav Dosis
Vosoritide Dosis 1 daglig injektion
Medicin: Vosoritide injektion
Eksperimentelt lægemiddel Lyofiliseret pulver til rekonstitution
Eksperimentel: Vosoritide Dosis 2 - Mellem Dosis
Vosoritide Dosis 2 daglige injektioner
Medicin: Vosoritide injektion
Eksperimentelt lægemiddel Lyofiliseret pulver til rekonstitution
Eksperimentel: Vosoritide Dosis 3 - Høj Dosis
Vosoritide Dosis 3 daglig injektion
Medicin: Vosoritide injektion
Eksperimentelt lægemiddel Lyofiliseret pulver til rekonstitution
Placebo komparator: Placebo
Placebo daglig injektion
Medicin: Placebo
Lyofiliseret pulver til rekonstitution
Aktiv komparator: Human Growth Hormone
Daglig hGH-injektion (kun i USA)
Medicin: Menneskelig væksthormon
Kommercielt produkt indeholdende somatotropin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i Annualized Growth Velocity (AGV)
Tidsramme: Ved 6 måneder
Ved 6 måneder
Ændre fra baseline i højden
Tidsramme: På 4 år
På 4 år
Ændring fra baseline i højden Z-score
Tidsramme: På 4 år
På 4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Indtil studiets afslutning, op til 15 år
Indtil studiets afslutning, op til 15 år
Ændre fra baseline i højden
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Ændring fra baseline i højde Z-score
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Ændring fra baseline på forudbestemte tidspunkter i urin cyklisk guanin monophosphat (cGMP)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Ændring fra baseline på foruddefinerede tidspunkter i serumkollagen X-markør (CXM)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Ændring fra baseline i knoglealder minus kronologisk alder på forudbestemte tidspunkter
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Ændring fra baseline i lændehvirvelsøjlens BMD Z-score
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Ændring fra baseline i total krops (mindre hoved) knoglemineralindhold (BMC)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Ændring fra baseline i lændehvirvelsøjlen BMC
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Maksimal koncentration (Cmax) af vosoritide i plasma
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Areal under plasma vosoritid koncentration tidskurve fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Areal under plasma vosoritid koncentration tidskurve fra tidspunkt 0 til den sidste målbare koncentration (AUC0-t)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Eliminationshalveringstid for vosoritide (t½)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Tilsyneladende clearance af vosoritide
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Tilsyneladende distributionsvolumen af ​​vosoritid baseret på den terminale fase (Vz/F)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Tid vosoritide er til stede ved maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Hver 6. måned indtil studiets afslutning, op til 15 år
Ændring fra baseline i højde Z-score (gennemsnitlig højdereference)
Tidsramme: Efter 6 måneder
Efter 6 måneder
Change from baseline in whole body (less head) bone mineral density (BMD) Z-score
Tidsramme: Every 6 months through the end of study, up to 15 years
Every 6 months through the end of study, up to 15 years

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2036

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. april 2024

Først opslået (Faktiske)

24. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 111-210

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Idiopatisk kort statur

Kliniske forsøg med Vosoritide injektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner