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Um estudo de fase 2 de vosoritide em crianças com baixa estatura idiopática

20 de maio de 2026 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo de fase 2, randomizado, controlado e multicêntrico de vosoritide em crianças com baixa estatura idiopática

O objetivo deste estudo é avaliar i) o efeito de doses múltiplas de vosoritide e ii) o efeito da dose terapêutica de vosoritide em comparação ao hormônio de crescimento humano (hGH), em crianças com baixa estatura idiopática (ISS).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Após um período de observação mínimo de 6 meses em que o crescimento basal é avaliado, os participantes dos grupos vosoritide e placebo completarão um mínimo de 6 meses de tratamento randomizado (máximo de 6 meses de tratamento com placebo), seguido de tratamento aberto com vosoritide até eles atingem a altura adulta quase final, ou pelo menos 16 anos de idade para mulheres ou 18 anos de idade para homens, o que ocorrer depois. Os participantes randomizados para o grupo hGH receberão hGH aberto por um mínimo de 4 anos.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
100

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Trial Specialist
  • Número de telefone: +1 415.475.5852
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Alemanha, 66421
        • Recrutamento
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
        • Contato:
  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Recrutamento
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Contato:
  • Coréia do Sul
      • Incheon, Coréia do Sul, 22332
        • Recrutamento
        • Inha University Hospital
        • Contato:
      • Sejong, Coréia do Sul, 30099
        • Recrutamento
        • Chungnam National University Sejong Hospital (CNUSH)
        • Contato:
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Coréia do Sul, 13620
        • Recrutamento
        • Seoul National University Bundang Hospital
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • California
      • California City, California, Estados Unidos, 78231
        • Recrutamento
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Contato:
      • California City, California, Estados Unidos, 92123
        • Recrutamento
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Contato:
      • California City, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Contato:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contato:
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Oakland Research Institute
        • Contato:
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Recrutamento
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation (LA BioMed)
        • Contato:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20012
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Recrutamento
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
        • Contato:
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
      • Orange City, Florida, Estados Unidos, 32763
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32514
        • Recrutamento
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • Contato:
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Estados Unidos, 31904
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Retirado
        • St. Luke's Children's Endocrinology
      • Idaho Falls, Idaho, Estados Unidos, 83404
        • Recrutamento
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • Contato:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Contato:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Recrutamento
        • Kentucky Children's Hospital
        • Contato:
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, Estados Unidos, 70508
        • Recrutamento
        • Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
        • Contato:
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Retirado
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan
        • Contato:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Recrutamento
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
        • Contato:
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • Recrutamento
        • UBMD Pediatrics
        • Contato:
      • Garden City, New York, Estados Unidos, 11530
        • Retirado
        • NYU Langone Ambulatory Care Garden City
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Recrutamento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Contato:
      • New York, New York, Estados Unidos, 07960
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Recrutamento
        • The Clinical and Translational Science Institute
        • Contato:
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Recrutamento
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Contato:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Recrutamento
        • University of North Carolina Children's Specialty Clinic
        • Contato:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contato:
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Recrutamento
        • Prisma Health Children's Hospital - Midlands
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contato:
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Retirado
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Baylor College of Medicine
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
  • França
      • Angers, França, 49 933
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Contato:
      • Marseille, França, 13005
        • Recrutamento
        • Hôpital de la Timone - Enfants
        • Contato:
      • Toulouse, França, 31059
        • Recrutamento
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Contato:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, França, 94270
        • Recrutamento
        • Hôpital Bicêtre
        • Contato:
  • Itália
      • Genova, Itália, 16147
        • Recrutamento
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Contato:
    • Florence
      • Florence, Florence, Itália, 50139
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • Contato:
    • Rome
      • Roma, Rome, Itália, 00165
        • Recrutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios principais de inclusão:

  1. Avaliação da altura correspondente a um escore Z de altura ≤ -2,25 DPs em referência à população geral da mesma idade e sexo, conforme calculado usando os gráficos de crescimento dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC)
  2. Tanner Estágio 1, no momento da assinatura do TCLE (a menos que seja muito jovem para o estágio).

Principais exclusões:

  1. Desequilíbrio cromossômico conhecido ou variante genética que causa síndrome de baixa estatura, incluindo, entre outros, síndrome de Laron, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Russell-Silver, síndrome de Turner, displasias esqueléticas desproporcionais, análise anormal do gene SHOX ou rasopatia (incluindo síndrome de Noonan)
  2. Tratamento prévio com agente promotor de crescimento

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Vosoritide Dose 1 – Dose Baixa
Vosoritide Dose 1 injeção diária
Medicamento: Injeção de vosoritida
Droga Experimental Pó liofilizado para reconstituição
Experimental: Vosoritide Dose 2 – Dose Média
Vosoritide Dose 2 injeção diária
Medicamento: Injeção de vosoritida
Droga Experimental Pó liofilizado para reconstituição
Experimental: Vosoritide Dose 3 – Dose Alta
Vosoritide Dose 3 injeção diária
Medicamento: Injeção de vosoritida
Droga Experimental Pó liofilizado para reconstituição
Comparador de Placebo: Placebo
Injeção diária de placebo
Medicamento: Placebo
Pó liofilizado para reconstituição
Comparador Ativo: Hormona do Crescimento Humano
Injeção diária de hGH (apenas EUA)
Medicamento: Hormônio de crescimento humano
Produto comercial contendo somatotropina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base na Velocidade de Crescimento Anualizada (AGV)
Prazo: Aos 6 meses
Aos 6 meses
Mudança da linha de base em altura
Prazo: Aos 4 anos
Aos 4 anos
Alteração da linha de base no escore Z de altura
Prazo: Aos 4 anos
Aos 4 anos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Até o final do estudo, até 15 anos
Até o final do estudo, até 15 anos
Mudança da linha de base em altura
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Alteração da linha de base no escore Z de altura
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Alteração da linha de base em pontos de tempo pré-especificados no monofosfato de guanina cíclico na urina (cGMP)
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Alteração da linha de base em pontos de tempo pré-especificados no marcador X de colágeno sérico (CXM)
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Alteração da linha de base na idade óssea menos a idade cronológica em momentos pré-especificados
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Alteração da linha de base no escore Z da DMO da coluna lombar
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Alteração da linha de base no conteúdo mineral ósseo (CMO) do corpo total (menos cabeça)
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Alteração da linha de base no BMC da coluna lombar
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Concentração máxima (Cmax) de vosoritida no plasma
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Área sob a curva temporal da concentração plasmática de vosoritida do tempo 0 ao infinito (AUC0-∞)
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Área sob a curva temporal da concentração plasmática de vosoritide desde o momento 0 até à última concentração mensurável (AUC0-t)
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Meia-vida de eliminação da vosoritida (t½)
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Depuração aparente de vosoritide
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Volume aparente de distribuição de vosoritide com base na fase terminal (Vz/F)
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Tempo que a vosoritida está presente na concentração máxima (Tmax)
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Alteração em relação ao valor basal no escore Z de Altura (referência média de estatura)
Prazo: Aos 6 meses
Aos 6 meses
Change from baseline in whole body (less head) bone mineral density (BMD) Z-score
Prazo: Every 6 months through the end of study, up to 15 years
Every 6 months through the end of study, up to 15 years

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
21 de outubro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de junho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de dezembro de 2036

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
19 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de abril de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
24 de abril de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
22 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de maio de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 111-210

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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