Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CS-101 hos patienter med seglcellesygdom

8. februar 2026 opdateret af: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

En åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt dosis autologe CD34+ humane hæmatopoietiske stamceller modificeret ved hjælp af transformatorbaseeditor hos deltagere med svær seglcellesygdom

Målet med dette åbne, enkeltarmede kliniske studie er at lære om sikkerheden og effektiviteten af ​​CS-101-injektion til behandling af seglcellesygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

CS-101 er en autolog CD34+ cellesuspension, redigeret af in vitro-baseredigeringsteknologi, som modificerer BCL11A-bindingsstedet i HBG-promotoren, så det mister evnen til at binde til BCL11A, hvilket kan re-inducere produktionen af ​​γ-globin kæde og øge koncentrationen af ​​føtalt hæmoglobin(HbF) i blodet, hvilket kompenserer for funktionen af ​​manglende voksenhæmoglobin HbA for at opnå klinisk helbredelse. Behandlingen adresserer to store udfordringer i den nuværende behandling af sygdommen: mangel på matchende donorer og graft-versus-host-sygdomme ved allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
5

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Yongrong Lai, M.D.
        • Ledende efterforsker:
          • Yongrong Lai, M.D.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerne skal være mellem 12 og 35 år (inklusive). Deltagere eller deres juridiske værger (for deltagere under 18 år) skal give skriftligt informeret samtykke før eventuelle undersøgelsesrelaterede procedurer.
  • Deltagerne skal have en dokumenteret βS/βS, βS/β0 eller βS/β+ genotype.

  • Deltagere skal have mindst én af følgende betingelser

    1. Mindst 2 forekomster af en af ​​følgende hændelser inden for 2 år før screening.

      1. Akut smertekrise: kræver et besøg på en medicinsk facilitet og administration af smertestillende medicin (opioider eller intravenøse NSAID'er) eller transfusioner af røde blodlegemer.
      2. Akut thoraxsyndrom: defineret ved tilstedeværelsen af ​​et nyt lungeinfiltrat på et røntgenbillede af thorax, forbundet med lungebetændelseslignende symptomer, herunder brystsmerter, feber eller åndedrætsbesvær.
      3. Priapisme varer mere end 2 timer og nødvendiggør et besøg på en medicinsk facilitet for intervention.
      4. Slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald (TIA): bekræftet af billeddiagnostiske undersøgelser (f.eks. MR- eller CT-scanning), inklusive stille slagtilfælde og åbenlyst slagtilfælde, der fører til neurologiske defekter, der varer >24 timer.
    2. Tilstedeværelse af røde blodlegemer alloimmunisering (>2 antistoffer) og behovet for igangværende kroniske transfusioner.
    3. Deltagere, der har svigtet, ikke tolereret, nægtet standardbehandlingen for seglcellesygdom (SCD), eller som ikke er i stand til at få adgang til standarden for behandling på grund af tilgængeligheden
    4. Andre situationer, der anses for passende til hæmatopoietisk stamcelletransplantation i henhold til retningslinjerne for behandling af seglcelleanæmi, som bestemt af investigator.

  • Laboratorieparametre:

    1. Dokumenteret hæmoglobin S (HbS) niveau ≥30 % af total hæmoglobin (Hb) koncentration før transfusion.
    2. HbF ved screening < 20 %
  • Deltagerne skal have en Karnofsky Performance Status (KPS for deltagere over 16 år, inklusive) eller Lansky Play-Performance Scale (LPPS for deltagere under 16 år) på ≥70, hvilket indikerer tilstrækkelig funktionel status til at gennemgå interventionen.
  • Villig til at overholde protokolkravene, bruge prævention efter behov, deltage i regelmæssige opfølgningsbesøg og samarbejde med undersøgelser.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvindelige deltagere, der er gravide, ammer eller planlægger graviditet i løbet af undersøgelsesperioden, er udelukket.
  • Deltagelse i et andet lægemiddelforsøg inden for 30 dage før screening eller inden for 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst).
  • Forsøgspersoner, der har modtaget eller er i behandling med luspatercept inden for 3 måneder før screening.
  • Forsøgspersoner, der tidligere har modtaget genterapi for sygdommen.
  • Forsøgspersoner med en fuldt matchet relateret donor, som allerede er planlagt til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  • Mere end 10 uplanlagte hospitalsindlæggelser eller akutbesøg inden for 12 måneder før screening, som efterforskeren mener er relateret til betydelig kronisk smerte frem for akut smertekrise (VOC).

  • Alvorlig leverdysfunktion:

    1. Aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) >3× den øvre normalgrænse (ULN) eller:
    2. International Normalized Ratio (INR) >1,5× ULN
  • Alvorligt nedsat nyrefunktion (kreatininclearance <30 ml/min/1,73 m²) er undtaget.
  • Personer med HIV, cytomegalovirus (CMV), Epstein-Barr virus (EBV) eller Treponema pallidum infektion under screeningsperioden; dem med aktiv HBV- eller HCV-infektion; eller kendt tuberkulose eller parasitinfektion osv. Udelukker forsøgspersoner med stabil hepatitis B (HBV-DNA negativ) efter behandling og dem, der er helbredt for hepatitis C (HCV-RNA negativ). Kendte aktive bakterielle, virale eller svampeinfektioner.
  • Anses for uegnet til autologe hæmatopoietiske stamcelletransplantationsprocedurer som bestemt af investigator.
  • Andre situationer, der anses for uegnede til denne undersøgelse, som bestemt af investigator.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CS-206
Autolog CD34+ hæmatopoietisk stamcelle-suspension modificeret med in vitro base-editeringsteknik
Genetisk: CS-206
Autolog CD34+ hæmatopoietisk stamcelle-suspension modificeret ved in vitro base editing-teknik

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fri for alvorlige VOC'er i 12 på hinanden følgende måneder (VF12)
Tidsramme: begyndende 60 dage efter den sidste transfusion af røde blodlegemer op til 24 måneder
Fri for alvorlige vaso-okklusive kriser (VOC'er) i 12 på hinanden følgende måneder (VF12)
begyndende 60 dage efter den sidste transfusion af røde blodlegemer op til 24 måneder
Forekomst af transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: Fra baseline til 100 dage og 12 måneder efter CS-206-infusion
Forekomst af transplantationsrelateret dødelighed (transplantationsrelaterede dødelighedsbegivenheder defineret som dødsfald vurderet af efterforskeren som potentielt transplantationsrelateret)
Fra baseline til 100 dage og 12 måneder efter CS-206-infusion
Tid til neutrofil indgreb
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CS-206-infusion
Tid til neutrofil indgreb defineres som den første dag på 3 på hinanden følgende målinger af absolut neutrofiltælling ≥0,5 × 10^9/l på tre forskellige dage.
Op til 24 måneder efter CS-206-infusion
Dødelighed af al årsag
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CS-206-infusion
Op til 24 måneder efter CS-206-infusion
AEs(bivirkninger) og SAEs(alvorlige bivirkninger) efter CS-101 infusion
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke til 24 måneder efter CS-206 infusion
Hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser (AEs) som vurderet ved CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) v5.0
Fra underskrivelse af informeret samtykke til 24 måneder efter CS-206 infusion
Tid til trombocytengraftment
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CS-206-infusion
Tid til trombocytengraftment defineres som den første dag med 3 på hinanden følgende målinger af absolut trombocytantal ≥20×10^9/L på tre forskellige dage og uden trombocyt-transfusion.
Op til 24 måneder efter CS-206-infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fri for indlæggelse på grund af alvorlige vaso-okklusive kriser i 12 på hinanden følgende måneder (HF12)
Tidsramme: begyndende 60 dage efter den sidste transfusion af røde blodlegemer op til 24 måneder
begyndende 60 dage efter den sidste transfusion af røde blodlegemer op til 24 måneder
Fri for alvorlige VOC'er i 9 på hinanden følgende måneder (VF9)
Tidsramme: begyndende 60 dage efter den sidste transfusion af røde blodlegemer op til 24 måneder
Fri for alvorlige vaso-okklusive kriser (VOC'er) i 9 på hinanden følgende måneder (VF9)
begyndende 60 dage efter den sidste transfusion af røde blodlegemer op til 24 måneder
Årlig forekomst af alvorlige vaso-okklusive kriser (VOC)
Tidsramme: begyndende 60 dage efter den sidste transfusion af røde blodlegemer op til 24 måneder
begyndende 60 dage efter den sidste transfusion af røde blodlegemer op til 24 måneder
Årlig forekomst af hospitalsindlæggelse på grund af alvorlige vaso-okklusive kriser
Tidsramme: starter 60 dage efter den sidste transfusion af røde blodlegemer
starter 60 dage efter den sidste transfusion af røde blodlegemer
HbF (føtal hemoglobin) niveau i blodprøver
Tidsramme: op til 24 måneder efter CS-206 infusion
op til 24 måneder efter CS-206 infusion
Andel af redigerede alleler i perifere blodleukocytter og knoglemarvsceller samt evaluering af persistens og kimerisme-kinetik
Tidsramme: op til 24 måneder efter CS-206-infusion
op til 24 måneder efter CS-206-infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. august 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. februar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CS-206-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger